ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) orak hücre hastalığı tedavisinde önemli bir gelişme olarak iki gen tedavisini onayladı. Bluebird Bio tarafından geliştirilen Lyfgenia ve Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) ile CRISPR Therapeutics'in ortak çalışması olan Casgevy, 12 yaş ve üzeri bireyler için onaylandı.
Casgevy, 2020 yılında mucitlerine Nobel Ödülü kazandıran CRISPR gen düzenleme teknolojisini kullandığı için bu onaylar özellikle dikkat çekicidir. Tedaviler, kırmızı kan hücrelerindeki anormal, orak şekilli hemoglobin nedeniyle şiddetli ağrıya, organ yetmezliğine neden olan ve felçlere yol açabilen bir durum olan orak hücre hastalığı için potansiyel tek seferlik tedaviler olarak müjdeleniyor. Bu kalıtsal kan hastalığı yaklaşık 100.000 Amerikalıyı etkilemekte ve ağırlıklı olarak Siyah toplumu etkilemektedir.
Bluebird Bio'nun yeni tedavisi, hastaların kırmızı kan hücrelerinin normal hemoglobin üretmesine yardımcı olmak için engelli virüsler aracılığıyla değiştirilmiş genler sunarak işlev görüyor. Vertex/CRISPR tedavisi ise hastanın kemik iliğinden kök hücrelerin toplanmasını gerektirmekte, bu hücreler daha sonra üretim tesislerinde CRISPR/Cas9 teknolojisi kullanılarak düzenlenmekte ve bir ay sürebilen hastanede kalış süresi boyunca hastaya geri aşılanmaktadır.
Bu tedavilerin vaat ettiklerine rağmen, Massachusetts General Hospital'daki Kapsamlı Orak Hücre Hastalığı Tedavi Merkezi'nin tıbbi direktörü Dr. Sharl Azar, bunların tedavi olarak etiketlenmesine karşı uyarıda bulundu. "Dönüştürücü tedavi" terimini tercih ediyor ve hastaların gen tedavisinden sonra da orak hücre hastalığına sahip olmaya devam edeceklerini belirtiyor. Her iki tedavi de birkaç ay sürebilen yüksek doz kemoterapi içermekte ve Dr. Azar tarafından vurgulanan bir endişe olan kısırlık riskini taşımaktadır.
Yumurta dondurma ve sperm bankacılığı gibi 40.000 dolara kadar mal olabilen doğurganlığı koruma yöntemleri, kanser hastalarının aksine gen tedavisi gören kişiler için sigorta kapsamında olmadığından, hastalar üzerindeki mali etki de önemlidir.
FDA'nın onayı, Ekim ayındaki toplantı öncesinde FDA personel belgelerinde belirtildiği üzere, Vertex/CRISPR tedavisinden kaynaklanan istenmeyen genomik değişikliklere ilişkin endişelere rağmen geldi. Şirket, onay sonrası uzun vadeli güvenlik risklerini değerlendirmek için 15 yıllık bir takip çalışması yapmayı taahhüt etti.
Duyurunun ardından CRISPR Therapeutics'in hisseleri %1,6'lık bir artış kaydederken, Vertex Pharmaceuticals %1,4'lük bir düşüş yaşadı. Bluebird Bio hisselerinin alım satımı haber bülteninden önce durduruldu.
İleriye bakıldığında, Vertex'in CRISPR tedavisi de transfüzyona bağlı beta talasemi için FDA incelemesi altında ve 30 Mart'a kadar bir karar bekleniyor. Bu durum, kan hastalıklarına yönelik genetik tedavilerde yeni atılımların beklendiği bir döneme işaret ediyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.