uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) hisse senetleri, şirketin Huntington hastalığını hedefleyen gen tedavisi ürünü AMT-130 için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile Hızlandırılmış Onay yolu konusunda anlaşmaya vardığını duyurmasının ardından bugün açılış öncesi işlemlerde %100'lük dikkat çekici bir artış yaşadı.
Gen tedavisi lideri uniQure, FDA ile AMT-130'un Hızlandırılmış Onay yolunun kritik yönleri konusunda mutabakata vardığını doğruladı. FDA'nın Biyolojik Değerlendirme ve Research Merkezi (CBER) ile uniQure arasında bu mutabakata yol açan işbirlikçi görüşmeler gerçekleştirildi. uniQure'nin baş tıbbi sorumlusu Walid Abi-Saab, M.D., "Mutabakatımız, verilerimizin gücünü ve FDA'nın CBER'deki personeli ve üst yönetimiyle yaptığımız işbirlikçi görüşmeleri yansıtıyor," dedi. Ayrıca, bu dönüm noktasının Huntington hastalığından etkilenenler için önemini vurgulayarak, şirketin bu potansiyel olarak dönüştürücü tedaviyi sunma konusundaki kararlılığını belirtti.
Anlaşma, Kasım ayı sonunda FDA ile yapılan bir Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) Tip B toplantısında sağlandı. FDA, mevcut Evre I/II çalışma verilerinin, doğal seyir dış kontrolüne kıyasla, Hızlandırılmış Onay yolu kapsamında bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) için birincil temel oluşturabileceğini kabul etti. Bu düzenleme, BLA sunumundan önce ek çalışmalara olan ihtiyacı potansiyel olarak ortadan kaldırıyor. FDA ayrıca, bir ara klinik sonlanım noktası olan cUHDRS'nin ve beyin omurilik sıvısındaki (BOS) nörofilament hafif zincir (NfL) seviyelerindeki azalmaların, AMT-130'un terapötik faydasının destekleyici kanıtları olarak kullanılabileceğini kabul etti.
uniQure, Mayıs 2024'te FDA'dan AMT-130 için RMAT statüsü aldı, bu da tedavinin Huntington hastalığı tedavisindeki karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılama potansiyelini gösteriyor. Temmuz 2024'te sunulan ara veriler, tedavi edilen hastalarda 24 ay sonra hastalık ilerlemesinde kalıcı, doza bağlı bir yavaşlama ve BOS NfL seviyelerinde azalma göstererek umut verici sonuçlar ortaya koydu.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.