CHATHAM, N.J. - Bir biyofarmasötik şirketi olan Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (NASDAQ:TNXP), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) çocuklarda ve ergenlerde Prader-Willi sendromunun (PWS) tedavisi için ilaç adayı TNX-2900'e Nadir Pediatrik Hastalık Tanımlaması verdiğini duyurdu. PWS, çocuklarda yaşamı tehdit eden obezitenin en yaygın genetik nedeni olarak biliniyor.
Güçlendirilmiş oksitosinin intranazal formülasyonu olan TNX-2900'ün FDA tarafından onaylanması, 2022'de önceki Yetim İlaç onayını ve 2023'te araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusunun onaylanmasını izliyor.
PWS ile ilişkili aşırı açlık ve yeme durumu olan hiperfajiyi ele almak için tasarlanan TNX-2900 onaylanırsa, Tonix bir Öncelikli İnceleme Kuponu alabilir. Bu kuponlar son zamanlarda yaklaşık 100 milyon dolara satıldı ve diğer ilaç başvuruları için inceleme sürecini hızlandırabilir.
TNX-2900, etkinliğini ve özgüllüğünü artırarak intranazal oksitosinin terapötik etkisini geliştirmeyi ve potansiyel olarak PWS hiperfajisi için şu anda mevcut olmayan bir tedavi seçeneği sunmayı amaçlamaktadır. FDA, nadir bir pediatrik hastalığı, Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000'den az kişiyi etkileyen ve doğumdan 18 yaşına kadar olan bireylerde ciddi veya yaşamı tehdit eden koşullar sunan bir hastalık olarak kabul eder.
FDA'nın Öncelikli İnceleme Kuponu Programı, nadir görülen pediatrik hastalıklara yönelik tedavilerin geliştirilmesini teşvik etmektedir. Program, bu tür tedaviler için onay alan şirketlerin sonraki bir ürün için daha hızlı bir inceleme sürecinden yararlanmasına veya kuponu başka bir sponsora satmasına veya devretmesine olanak tanır.
Tonix merkezi sinir sistemi bozukluklarına odaklanmıştır ve fibromiyalji ve kokain zehirlenmesi gibi durumlar için başka adayları da içeren bir portföye sahiptir. Şirketin ayrıca akut migren tedavisi için ürünler pazarlayan Tonix Medicines adlı ticari bir iştiraki de bulunmaktadır.
Bu makaledeki bilgiler Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.