DALLAS - Merkezi sinir sistemi hastalıklarına yönelik gen tedavilerinde uzmanlaşmış bir klinik aşama şirketi olan Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA), nadir görülen bir nörogelişimsel bozukluk olan Rett sendromu için devam eden REVEAL Faz 1/2 denemelerinde dozajı artırmak için Bağımsız Veri İzleme Komitesi'nden (IDMC) onay aldı. Şirket bugün yaptığı açıklamada, ergen ve yetişkin denemesinde yüksek doz kohortuna geçeceğini ve pediatrik denemenin düşük doz kohortundaki ikinci hastaya doz vereceğini duyurdu.
IDMC'nin yeşil ışığı, araştırma gen tedavisi TSHA-102'nin halihazırda dozlandığı hastalardan elde edilen klinik verilerin incelenmesinin ardından geldi. Onayla birlikte şirket, 2024'ün ikinci çeyreğinde ilk hastaya 1x1015 total vg'lik yüksek dozu uygulayacak ve ilk verilerin yılın ikinci yarısında alınması bekleniyor.
Dozaj artışına ek olarak Taysha, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) yapılan başvurunun ardından REVEAL denemesini Amerika Birleşik Devletleri'ne genişletti. Daha önce Kanada'da yürütülen deneme, Rett sendromlu 12 yaş ve üstü kadınlarda TSHA-102'nin güvenliğini ve ön etkinliğini değerlendiriyor.
TSHA-102, nöronal ve sinaptik fonksiyon için kritik bir gen olan MECP2 seviyelerini düzenlemeyi amaçlayan yeni bir miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element (miRARE) teknolojisinden yararlanmaktadır. Terapi, FDA tarafından Fast Track, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık, Avrupa Komisyonu tarafından ise Yetim İlaç olarak onaylanmıştır.
2024'ün ilk çeyreğinde ikinci hastanın dozajlanmasıyla devam edecek olan pediatrik çalışma, genç hastalarda maksimum tolere edilen dozu (MTD) ve maksimum uygulanan dozu (MAD) belirlemeye odaklanıyor. İlk kohorttan elde edilen ilk verilerin, tedavinin güvenliği ve etkinliği hakkında bilgi sağlayarak 2024 yılının ortalarında elde edilmesi bekleniyor.
MECP2 genindeki mutasyonların neden olduğu Rett sendromu, öncelikle kadınları etkiler ve ciddi zihinsel engellere, iletişim kaybına ve motor bozukluklara yol açar. Şu anda, ABD, AB ve Birleşik Krallık'ta tahmini 15.000 ila 20.000 hastayı etkileyen bozukluğun genetik nedenini ele alan onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır.
Taysha'nın klinik çalışmalarıyla ilgili güncellemeleri basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA) REVEAL Faz 1/2 denemeleriyle ilerlerken, InvestingPro'nun finansal ölçümleri ve analist görüşleri, klinik aşamadaki bir biyoteknoloji firmasının tipik zorluklarının üstesinden gelen bir şirketin resmini çiziyor. Piyasa değeri 493,57 milyon dolar olan ve bir yıllık toplam fiyat getirisi %161,39 gibi çarpıcı bir oranda gerçekleşen Taysha, özellikle gen terapisi alanındaki gelecek beklentileri konusunda iyimser olan yatırımcıların dikkatini çekiyor gibi görünüyor.
InvestingPro Data, Taysha'nın 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki aylık gelirinin 14,35 milyon dolar olduğunu ve brüt kâr marjının %100'de kalarak şirketin mevcut operasyonel verimliliğini yansıttığını vurguluyor. Bu olumlu gelir rakamlarına rağmen, şirketin faaliyet geliri marjı -%481,73 olarak rapor edildi ve bu da klinik deneme aşamasındaki şirketler için nadir olmayan araştırma ve geliştirmeye yapılan önemli yatırımlara işaret ediyor.
Şirketin mevcut durumuyla özellikle ilgili olan bir InvestingPro İpucu, analistlerin Taysha'nın bu yıl kârlı olacağını tahmin etmemeleridir. Bu görüş, klinik deneylerin ilerletilmesiyle ilgili önemli maliyetler ve gen tedavilerinin tipik olarak karşılaştığı ticarileştirmeye giden uzun yol ile uyumludur. Ayrıca, bir başka InvestingPro İpucu, hisse senedinin şu anda yüksek bir gelir değerleme katsayısıyla işlem gördüğünü, bunun da yatırımcıların şirketin büyüme potansiyeli konusunda yüksek beklentilere sahip olduğunu ve hisseleri için bir prim ödemeye istekli olduklarını gösterebileceğini öne sürüyor.
Taysha Gene Therapies'in finansal sağlığı ve gelecekteki görünümüne daha derinlemesine bakmak isteyenler için InvestingPro'da listelenen toplam 11 ek ipucu ile daha fazla InvestingPro İpucu mevcuttur. Bu değerli bilgilere erişmek isteyen okuyucular PRONEWS24 kupon kodunu kullanarak https://www.investing.com/pro/TSHA adresinden yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim kazanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.