DALLAS - Merkezi sinir sistemi hastalıklarına yönelik gen tedavilerinde uzmanlaşmış bir biyoteknoloji firması olan Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA), boru hattını yeniden yapılandırma çalışmalarında önemli adımlar attı. Şirket bugün yaptığı açıklamada, daha önce önceliğini kaybetmiş birkaç programda hakların devredilmesi ve işbirliklerinin başlatılması yoluyla ilerleme kaydedildiğini ve bu programların geliştirilmesine devam edildiğini duyurdu.
Şirket, dev aksonal nöropatiyi (GAN) tedavi etmeyi amaçlayan TSHA-120 için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunu ve klinik çalışma materyallerini Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsü'ne (NINDS) başarıyla devretti. TSHA-120'ye ilişkin hakların da kaynak savunucu kuruluşa geri devredilmesi için görüşmeler devam etmektedir.
Taysha, Rett sendromuna yönelik öncü programı TSHA-102'ye odaklanmak amacıyla GM2 gangliosidozu hedefleyen TSHA-101'in münhasır fikri mülkiyet haklarını Queen's Üniversitesi'ne iade etmiştir. SURF1-ilişkili Leigh sendromu için TSHA-104 ve APBD için TSHA-112 gibi diğer programların hakları, kaynak kurumlara geri aktarılmıştır.
Ayrıca Taysha, CLN1 hastalığı olan bir hasta için bireysel hasta IND talebini desteklemek üzere RUSH Üniversitesi Tıp Merkezi'ne CLN1'de TSHA-118 için klinik çalışma materyali sağlamıştır.
Bu gelişmeler, Aralık 2022'deki bir yönetim değişikliğini takip etmekte ve 13 Kasım 2023'ten itibaren şirketin IP haklarını verimli bir şekilde aktarmasına olanak tanıyan ve nakit akışını 2026'ya kadar uzatan yeni bir kredi ve teminat sözleşmesi ile kolaylaştırılmaktadır. Bu stratejik hamle, bu gen terapisi programlarını, gelişimlerini ilerletebilecek ve bu nadir hastalıklara sahip hastalara potansiyel olarak fayda sağlayabilecek kuruluşların eline vermeyi amaçlamaktadır.
Taysha Yönetim Kurulu Başkanı ve CEO'su Sean P. Nolan, doğru savunucuların, klinisyenlerin ve bilimsel uzmanların bu programları ilerletebilmelerini sağlamaktan duydukları memnuniyeti dile getirdi. Şirket, önceliğini yitirmiş diğer programları için ortaklıklar ve fırsatlar aramaya devam ediyor.
Taysha Gen Tedavileri, lider klinik programı TSHA-102'yi ilerletmeye ve ciddi monogenik MSS hastalıkları olan hastaların karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılamaya kararlıdır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.