BEDFORD, MA - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK), nadir bir epilepsi türü olan Dravet sendromunu tedavi etmeyi amaçlayan zorevunersen adlı ilaç adayı için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) Çığır Açan Tedavi Statüsü aldı. Bu statü, ilacı potansiyel onay ve piyasaya sürülmeye bir adım daha yaklaştırdığı için biyoteknoloji firması açısından çok önemli.
Dravet sendromu için ilk hastalık değiştirici tedavi olma yolunda ilerleyen zorevunersen, SCN1A genindeki kazanç fonksiyonu içermeyen doğrulanmış bir mutasyonu hedefliyor. Dravet sendromu hastaları, mevcut ilaçlara genellikle dirençli olan şiddetli nöbetler geçiriyor.
FDA'nın kararı, Evre 1/2a ve açık etiketli uzatma (OLE) çalışmalarından elde edilen olumlu sonuçların ardından geldi. Bu çalışmalar, zorevunersen'in nöbet sıklığını önemli ölçüde azalttığını ve hastalarda bilişsel ve davranışsal ölçümleri iyileştirdiğini gösterdi. Bu faydalar, mevcut anti-epileptik ilaçların etkilerine ek olarak gözlemlendi. İlaç genel olarak iyi tolere edildi ve bazı hastalar üç yılı aşkın süredir tedavi görürken 600'den fazla doz uygulandı.
Stoke Therapeutics'in hisseleri, duyurunun ardından piyasa öncesi işlemlerde %2,1 artış gösterdi.
Şirket, zorevunersen'i global, randomize, kontrollü bir Evre 3 kayıt çalışmasına ilerletmek için FDA ve diğer global düzenleyici kurumlarla görüşmelerini sürdürüyor. Evre 3 planlarıyla ilgili bir güncellemenin yıl sonuna kadar açıklanması bekleniyor.
Stoke Therapeutics'in Baş Düzenleyici İşler Yetkilisi Shamim Ruff, FDA'ya bu statü için teşekkür etti ve zorevunersen'in hastalığın temel nedenini ele alarak mevcut Dravet sendromu tedavilerini önemli ölçüde iyileştirebileceğini gösteren klinik verileri vurguladı.
Dravet Sendromu Vakfı'nın İcra Direktörü Mary Anne Meskis de bu statüyü memnuniyetle karşıladı ve semptomları yönetmenin ötesine geçerek Dravet sendromunun kök nedenini ele alan yenilikçi tedavilere duyulan acil ihtiyacı vurguladı.
Çığır Açan Tedavi statüsü, ciddi durumları tedavi etmeyi amaçlayan ve ön klinik kanıtların mevcut tedavilere göre önemli bir iyileşme potansiyeli gösterdiği ilaçlar için geliştirme ve inceleme sürecini hızlandırmak üzere tasarlanmıştır. Bu statü, Hızlı Yol statüsü özelliklerini, verimli ilaç geliştirme konusunda yoğun rehberlik ve üst düzey FDA yöneticilerinin katılımı gibi avantajlar sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.