STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX), araştırma ilacı mirdametinib için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmaya başladı. Bu MEK inhibitörü, hem pediatrik hem de yetişkin hastalarda nörofibromatozis tip 1 ile ilişkili pleksiform nörofibromların (NF1-PN) tedavisini hedeflemektedir.
Başvuru, 20 Eylül 2023 veri kesme tarihi itibariyle pediatrik hastalarda %52 ve yetişkin hastalarda %41 objektif yanıt oranı gösteren Faz 2b ReNeu çalışmasından elde edilen verilerle desteklenmektedir. Hasta tarafından bildirilen sonuç ölçütlerine göre, 114 hastanın kaydedildiği çalışma, mirdametinibin ağrıyı, yaşam kalitesini ve fiziksel işlevi önemli ölçüde iyileştirebileceğini göstermiştir.
Mirdametinib genel olarak iyi tolere edilmiş olup, advers olayların çoğu pediatrik hastalarda döküntü, ishal ve kusma ve yetişkin hastalarda döküntü, ishal ve bulantı dahil olmak üzere Derece 1 veya Derece 2'dir. İlaç, NF1 tedavisi için hem FDA hem de Avrupa Komisyonu'ndan Yetim İlaç atamasının yanı sıra, ilerleyen veya önemli morbiditeye neden olan NF1-PN'li iki yaş ve üstü hastaların tedavisi için FDA'dan Fast Track ataması almıştır. Ayrıca, Temmuz 2023'te mirdametinib'e FDA tarafından Nadir Pediatrik Hastalık ataması verildi ve bu da onaylandıktan sonra öncelikli inceleme kuponuna yol açabilir.
SpringWorks, NDA başvuru sürecini 2024 yılının ikinci çeyreğinde tamamlamayı beklemektedir. Şirketin CEO'su Saqib Islam, mirdametinibin NF1-PN hastaları için sınıfının en iyisi bir tedavi olma potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti. İslam, şirketin inceleme sürecinde FDA ile yakın çalışma taahhüdünün altını çizdi.
Nörofibromatozis tip 1, sinirler boyunca tümörlerin büyümesiyle karakterize, ağrıya, şekil bozukluğuna ve fonksiyonel bozukluğa yol açabilen nadir bir genetik bozukluktur. ReNeu denemesi devam etmektedir ve mirdametinibin etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini daha fazla değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
Bu haber SpringWorks Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.