CHARLESTOWN, Mass. - Nöromüsküler ve kardiyak hastalıklar için genetik ilaçlar konusunda uzmanlaşmış bir biyoteknoloji firması olan Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), Facioscapulohumeral musküler distrofi (FSHD) için bir tedavi geliştirilmesi amacıyla Armatus Bio ile bir lisans anlaşması imzaladı. Bugün duyurulan anlaşma, Armatus Bio'ya gen terapisi araştırmalarında Solid'in AAV-SLB101 kapsidini kullanması için dünya çapında münhasır olmayan haklar veriyor.
AAV-SLB101 kapsidi, preklinik çalışmalarda gelişmiş kas hücresi ekspresyonu ve biyo-dağılım özellikleri ile potansiyel göstermiştir. Anlaşmanın bir parçası olarak Solid, Armatus Bio'ya AAV-SLB101 plazmid materyalleri, klinik öncesi verilerin yanı sıra geliştirmeyi kolaylaştırmak için üretim ve düzenleme uzmanlığı sağlayacak.
Mali koşullar arasında Solid'e ön ödeme, geliştirme ve satış başarıları üzerine kilometre taşı ödemeleri ve ortaya çıkan ürünlerin net satışları üzerinden kademeli telif hakları yer alıyor.
Armatus Bio, kas zayıflaması ve atrofisi ile karakterize genetik bir nöromüsküler bozukluk olan FSHD'yi ele almayı amaçlayan tek doz RNAi tabanlı bir terapötik olan ARM-201'i geliştirmektedir. Solid'in tescilli kapsidinin kullanımının, kas dokusunu daha etkili bir şekilde hedefleyerek ve karaciğer biyodağılımını azaltarak ARM-201'in dağıtımını ve etkinliğini artırması beklenmektedir.
Solid Biosciences Başkanı ve CEO'su Bo Cumbo, şirketin kas hastalıkları için gen terapisi sonuçlarını iyileştirmeyi amaçlayarak kapsid kütüphanesini geniş çapta lisanslama niyetini dile getirdi. Armatus Bio CTO'su Dr. Brian Price, AAV-SLB101'in cesaret verici güvenlik profilini ve birinci nesil kapsidlere kıyasla AAV doz seviyelerini düşürme potansiyelini vurguladı.
Bu ortaklık, her iki şirket için de kendi boru hatlarını ilerletme ve FSHD'li hastaların karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını ele alma konusunda stratejik bir adımdır. Solid Biosciences, Duchenne kas distrofisi ve çeşitli kalp rahatsızlıkları için adaylar da dahil olmak üzere çeşitli bir portföye sahiptir.
İşbirliği, Armatus Bio'nun terapötik adayının dağıtımını ve etkinliğini artırmak için Solid'in kapsid teknolojisinden yararlanma ortak hedefine dayanmaktadır. Bu makaledeki bilgiler bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.