MONTPELLIER, Fransa - İşitme kaybı tedavilerinde uzmanlaşmış bir biyoteknoloji şirketi olan Sensorion, gen terapisi adayı SENS-501 için Fransa'da bir Faz 1/2 klinik çalışma başlatmak üzere düzenleyici onay aldı. Audiogene adı verilen çalışma, OTOF gen mutasyonları nedeniyle ileri ila çok ileri derecede işitme kaybı yaşayan 6 ila 31 aylık çocuklarda SENS-501'in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmıştır.
Onay, kapsamlı klinik öncesi çalışmaların ve gen terapisi ilaç ürününün başarılı üretiminin ardından geldi. Deneme, etkilenen çocukların normal konuşma ve dil becerilerini geliştirmelerine yardımcı olmak için erken çocukluk dönemindeki optimal işitsel sistem plastisitesinden yararlanmayı amaçlamaktadır. Doz yükseltme kohortu için birincil sonlanım noktası güvenlik iken, doz genişletme kohortu için birincil etkinlik sonlanım noktası işitsel beyin sapı yanıtıdır.
Sensorion CEO'su Nawal Ouzren, onayın önemli bir kilometre taşını temsil ettiğini ve Sensorion'u işitme kaybına yönelik gen tedavilerinde lider olarak konumlandırdığını ifade etti. OTOF gen mutasyonlarının neden olduğu konjenital sağırlık için onaylanmış hiçbir iyileştirici tedavi bulunmadığından, bu gelişme karşılanmamış kritik bir tıbbi ihtiyacı ele almaktadır.
Çalışmanın Koordinatör Araştırmacısı Profesör Natalie Loundon, SENS-501'in potansiyel etkisinin altını çizerek, tek enjeksiyonluk gen tedavilerinin uygulanması için gelişmiş hastane altyapısı ve yetenekli sağlık ekiplerinin gerekliliğine dikkat çekti.
SENS-501'e daha önce hem FDA hem de EMA tarafından Yetim İlaç Ataması verilmiş ve 2022'nin 4. çeyreğinde FDA'dan Nadir Pediatrik Hastalık Ataması almıştır. Gen tedavisi, Sensorion'un Institut Pasteur ile 2019 yılında başlayan işbirliğinin bir sonucudur ve Fransız Ulusal Araştırma Ajansı tarafından desteklenen RHU AUDINNOVE projesinin bir parçasıdır.
Sensorion, 2024 yılının ikinci yarısında denemeye dahil edilecek ilk hastayı duyurmayı planlıyor. Bu makale Sensorion tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.