RICHMOND, Kaliforniya - Bir genomik tıp şirketi olan Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO) bugün merkezi sinir sistemi (MSS) dağıtım teknolojisinde önemli ilerlemelere işaret eden klinik öncesi veriler sundu. Şirketin yeni adeno-ilişkili virüs (AAV) kapsidi STAC-BBB, insan olmayan primatlarda (NHP'ler) umut verici sonuçlar göstererek kan-beyin bariyerine (BBB) güçlü bir şekilde nüfuz etti ve intravenöz uygulamayı takiben beyinde yaygın transgen ekspresyonu sağladı.
STAC-BBB kapsidi, kıyaslama kapsidi AAV9 ile gözlemlenenden 700 kat daha yüksek transgen ekspresyon seviyeleri ile endüstri lideri beyin tropizmi göstermiştir. Bu kapsid varyantı Sangamo'nun SIFTER kapsid platformu kullanılarak tasarlandı ve şirketin çeşitli nörolojik hastalıklar için genomik ilaçlar geliştirme çabalarının bir parçası.
Klinik öncesi çalışmalar, geniş beyin kapsamına ek olarak, prion hastalığı ve tauopatilerle ilişkili hedef genlerin güçlü bir şekilde baskılandığını vurgulayarak hastalığın ilerlemesini değiştirme potansiyeline işaret etti. Kapsidin biyo-dağılım profili de, nörolojik hastalıkların AAV tabanlı tedavileri için en uygun olan karaciğer ve diğer periferik dokulardan istenen hedeflemeyi göstermiştir.
Sangamo'nun CEO'su Sandy Macrae, STAC-BBB kapsidinin şirketin daha önce askıya aldığı birkaç nöroloji epigenetik düzenleme programına devam etmesini sağlayabilecek yetenekleri konusunda iyimser olduğunu ifade etti. Bu programlar arasında Biogen ve Novartis ile yapılan eski işbirliklerinin bir parçası olanlar da yer alıyor.
Şirket, 2025 yılı sonuna kadar üç nöroloji programı için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurularını ve/veya Klinik Deneme Başvurularını (CTA) takip etme planlarını özetledi. Buna, 2025'in dördüncü çeyreğinde beklenen bir prion hastalığı programı için bir CTA ve potansiyel olarak aynı dönem kadar erken bir tau programı için bir IND başvurusu dahildir.
Sangamo'nun yönetim ekibi bu sonuçları bugün Doğu Saatiyle 16:30'da yapılması planlanan bir konferans görüşmesinde daha ayrıntılı olarak ele alacak. Çağrı, yatırım topluluğuna bu bulguların önemi ve şirketin geleceğine yönelik çıkarımları hakkında fikir edinme fırsatı sunacak.
Bu haber bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve Sangamo için sınırlı tedavi seçeneği olan veya hiç tedavi seçeneği olmayan ciddi nörolojik durumları ele alma misyonunda önemli bir adımı temsil etmektedir. Şirket, yeterli finansmanın sağlanmasına bağlı olarak, programlarını hem şirket içinde hem de potansiyel işbirlikçilerle ilerletme yollarını araştırmaya devam etmektedir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.