CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), şiddetli Lökosit Adezyon Eksikliği-I (LAD-I) için bir gen tedavisi olan KRESLADI™ için Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) Öncelikli İnceleme süresini uzattığını duyurdu. Yeni Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) tarihi, FDA'ya şirket tarafından sağlanan ek Kimya, Üretim ve Kontrol (CMC) bilgilerini gözden geçirmesi için ek süre sağlamak amacıyla 30 Haziran 2024 olarak belirlendi.
Rocket Pharma CEO'su Gaurav Shah, M.D., şirketin bağışıklık sistemini ciddi şekilde bozan nadir bir genetik bozukluk olan şiddetli LAD-I hastaları için KRESLADI™'nin kullanılabilirliğini hızlandırmak için FDA ile çalışma konusundaki kararlılığını dile getirdi. Terapinin önemini ve şirketin potansiyeline olan güvenini vurguladı.
Terapi, dokuz LAD-I hastasının tamamı için infüzyondan 12 ay sonra %100 genel sağkalım oranı ve enfeksiyon oranlarında ve LAD-I ile ilişkili cilt lezyonlarının iyileşmesinde önemli azalmalar ile küresel bir Faz 1/2 çalışmasında umut verici sonuçlar göstermiştir. Çalışma tüm birincil ve ikincil sonlanım noktalarını karşılamış ve KRESLADI™ tedaviyle ilgili ciddi advers olay olmaksızın iyi tolere edilmiştir.
KRESLADI™, ITGB2 genindeki mutasyonlarla karakterize bir hastalık olan LAD-I'i tedavi etmek için hastanın kendi genetiği değiştirilmiş kök hücrelerini kullanan bir araştırma gen terapisidir. Bu gen, enfeksiyonlarla savaşmak için gerekli olan lökosit yapışması için çok önemlidir. Şu anda, şiddetli LAD-I için tek potansiyel tedavi, önemli riskleri olan ve etkilenen çocuklar için zamanında mevcut olmayabilecek bir kemik iliği naklidir.
Rocket Pharmaceuticals, KRESLADI™ için FDA Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT), Nadir Pediatrik ve Hızlı İzleme atamalarının yanı sıra AB'de PRIME ve İleri Tedavi Tıbbi Ürünü (ATMP) atamaları ve hem ABD hem de AB'de Yetim İlaç atamaları dahil olmak üzere çeşitli atamalar almıştır.
Şirketin LAD-I araştırması, Kaliforniya Rejeneratif Tıp Enstitüsü'nden alınan bir hibe ile desteklenmektedir ve boru hattı, çeşitli nadir genetik bozuklukları hedefleyen diğer gen tedavilerini içermektedir.
Bu haber Rocket Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.