BOSTON - Nadir nöroendokrin hastalıklar konusunda uzmanlaşmış bir biyofarmasötik şirketi olan Rhythm Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:RYTM), hipotalamik obeziteyi tedavi etmeyi amaçlayan setmelanotide için küresel Faz 3 klinik çalışmasına bir Japon hasta kohortunun dahil edildiğini duyurdu. Japonya İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (PMDA) ile yapılan görüşmelerin ardından genişletilen denemenin 2024'ün üçüncü çeyreğinde dozlamaya başlaması bekleniyor.
Çalışmaya 12 Japon hasta ekleme kararı, tahmini 5.000 ila 8.000 kişinin hipotalamus hasarını takiben şiddetli obezite ve hiperfaji ile karakterize bir durum olan hipotalamik obeziteden muzdarip olduğu Japonya'daki önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaca yanıt olarak alınmıştır. Obezitenin bu nadir şekli genellikle kraniyofarenjiyom ve astrositom gibi beyin tümörlerinin tedavisinden kaynaklanmaktadır.
Rhythm Yönetim Kurulu Başkanı, Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı David Meeker, Japonya'da setmelanotide için onay sürecini hızlandırmayı amaçlayan planla ilgili iyimserliğini dile getirdi. Şirket, küresel Faz 3 çalışmasında 120 hastadan oluşan pivotal kohortunun kayıtlarını tamamladı ve sonuçların 2025'in ilk yarısında alınması bekleniyor. İlave Japon hastalar, Amerika Birleşik Devletleri veya Avrupa'daki ruhsatlandırma başvurularının zamanlamasını etkilemeyecektir.
Rhythm'in öncü varlığı olan Setmelanotide, obeziteye yol açan belirli genetik bozuklukları olan hastalarda kronik kilo yönetimi için Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmış bir MC4R agonistidir. Ayrıca Avrupa Birliği'nde genetik koşullarla ilişkili obezite tedavisi için yetkilendirilmiştir.
Japonya pazarına yönelik bu genişleme, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları yüksek olan nadir hastalıklara yönelik tedaviler geliştirmeye ve ticarileştirmeye devam eden Rhythm Pharmaceuticals için stratejik bir hamleyi temsil etmektedir. Bu girişim, şirket tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.