SAN DIEGO - Bir biyofarmasötik şirketi olan Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), Pazartesi günü Otozomal Dominant Polikistik Böbrek Hastalığı (ADPKD) için bir tedavi olan RGLS8429'un Faz 1b klinik çalışmasının ikinci kohortundan elde edilen cesaret verici ön sonuçları açıkladı.
Çalışma, polikistin 1 ve 2'de (PC1 ve PC2) en yüksek artışa sahip hastalarda gözlenen böbrek hacmindeki en önemli azalmalarla birlikte, idrar biyobelirteçlerine ve keşif görüntüleme tabanlı biyobelirteçlere dayalı bir doz yanıtı göstermiştir.
Faz 1b çalışması, RGLS8429'un güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini ve farmakodinamiğini değerlendirmek üzere tasarlanmış çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır. İlaç, üç ay boyunca iki haftada bir 2 mg/kg dozunda RGLS8429 veya plasebo alan 14 hastayı içeren ikinci kohort ile çeşitli ağırlık bazlı doz seviyelerinde değerlendirilmektedir. İlaç iyi tolere edilmiş ve herhangi bir güvenlik endişesi kaydedilmemiştir.
PC1 ve PC2'nin idrar ölçümleri, özellikle üç aylık tedaviden sonra, hem 1 mg/kg doza hem de plaseboya kıyasla 2 mg/kg dozda daha yüksek biyolojik aktivite göstermiştir. PC1 ve PC2'de en yüksek artışa sahip üç hastada boya göre ayarlanmış toplam böbrek hacminde (htTKV) %4'ten fazla azalma ve toplam böbrek kisti hacminde (TKCV) azalma görülmüştür.
Şirket, ODPBH hastalarında kistik hacim üzerindeki potansiyel etkiyi daha fazla incelemek için dördüncü kohort için örneklem boyutunu 30 hastaya kadar genişletmeyi planlamaktadır. Bu karar, gelecek kohortlarda daha yüksek dozlarda araştırılacak olan htTKV ve TKCV üzerinde potansiyel bir etki olduğunu gösteren ikinci kohorttan elde edilen olumlu verileri takip etmektedir. Üçüncü kohorttan elde edilecek üst düzey verilerin 2024 ortalarında, dördüncü kohortun taramasının ise 2024'ün ikinci çeyreğinde başlaması beklenmektedir.
Kansas Üniversitesi Tıp Merkezi'nden Alan Yu, M.B., B.Chir, RGLS8429'un 2 mg/kg dozunda artan aktivitesini gösteren biyobelirteç verilerini vurguladı. Regulus Başkanı ve Araştırma ve Geliştirme Başkanı Preston Klassen, ilacın ADPKD'deki potansiyel etkinliği konusunda iyimser olduğunu ifade etti.
Regulus ayrıca, ADPKD tedavisi için RGLS8429'un tek bir Faz 2 çalışmasına dayanan hızlandırılmış bir onay yolu ile ilgili olarak FDA ile yapıcı bir toplantı yapıldığını doğruladı. Şirket, 31 Aralık 2023 itibariyle yaklaşık 23,8 milyon dolar nakit ve nakit benzerlerine sahip olduğunu bildirdi.
Bu makaledeki bilgiler Regulus Therapeutics Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.