ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) bugün, Hunter sendromu olarak da bilinen Mukopolisakkaridoz Tip II (MPS II) için RGX-121'in pivotal CAMPSIITE® denemesinden elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Çalışma, hastalık için önemli bir beyin omurilik sıvısı (BOS) biyobelirteçinde bir azalma olduğunu gösteren birincil son noktasını istatistiksel anlamlılıkla karşıladı.
Faz I/II/III çalışması, 5 yaşına kadar olan hastaların RGX-121 ile tedaviden sonra beyin hastalığı aktivitesinin bir biyobelirteci olan D2S6'nın BOS seviyelerinde medyan %86 azalma gösterdiğini ortaya koymuştur. Bu sonuçlar, bu zayıflatıcı durumla yaşayanlar için hayati beyin fonksiyonlarında potansiyel iyileşme olduğunu göstermektedir. Ayrıca, RGX-121 ile tedavi edilen hastalar dört yıla kadar nörogelişimsel beceri kazanımı sergilemeye devam etmiş ve standart intravenöz enzim replasman tedavisini (ERT) kesebilmiştir.
REGENXBIO, bu bulguları 2024'ün ikinci yarısında hızlandırılmış onay hedefiyle bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) yapmak için kullanmayı planlamaktadır. Şirket, sunulan kanıtlara dayanarak bu yola açık olduğunu gösteren FDA ile çoktan iletişime geçmiştir.
3 Ocak 2024 itibariyle, gen tedavisi tüm deneme aşamalarında 25 hastada iyi tolere edilmiştir. Pivotal program REGENXBIO'nun tescilli NAVXpress™ üretim sürecini kullanmıştır. Denemede ayrıca nörogelişimsel veriler ve bakıcı tarafından bildirilen sonuçlar da toplanmıştır.
Araştırma amaçlı tek seferlik bir gen tedavisi olan RGX-121, iduronat-2-sülfataz enziminin genini doğrudan merkezi sinir sistemine iletmek üzere tasarlanmıştır. Tedavi, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden Yetim İlaç Ürünü ve Hızlı İzleme dahil olmak üzere, karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılama potansiyelini gösteren çeşitli atamalar almıştır.
MPS II, glikozaminoglikanların (GAG) birikmesine yol açan, özellikle merkezi sinir sistemini etkileyen ciddi hücre ve organ işlev bozukluğuna neden olan nadir bir genetik bozukluktur. Hastalığın ölümcül nöronopatik MSS tezahürü için mevcut bir tedavi yoktur.
Bu makale REGENXBIO Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.