ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), Duchenne musküler distrofisi (Duchenne) için RGX-202'nin Faz I/II AFFINITY DUCHENNE® çalışmasından elde edilen ve cesaret verici etkinlik ve güvenlik belirtileri gösteren ara sonuçları açıkladı.
Doz seviyesi 2'deki 12 yaşındaki bir hasta, üç ay sonra normal mikrodistrofin ekspresyon seviyelerinin %75,7'sini sergilemiş ve on haftada serum kreatinin kinaz (CK) seviyelerinde %77'lik bir azalma göstererek potansiyel klinik iyileşmeye işaret etmiştir.
Yaşları 4 ila 11 arasında değişen hastaları kapsayan deneme, bir gen terapisi adayı olan RGX-202'nin güvenliğini ve etkinliğini değerlendiriyor. Şimdiye kadar ilaca bağlı ciddi bir advers olay bildirilmemiştir. Üç aylık takibe ulaşan tüm hastalar, çalışma protokolü uyarınca immünosupresyon rejimini tamamlamıştır.
REGENXBIO Başkanı ve CEO'su Kenneth T. Mills, 7 yaşından büyük erkek çocuklar için tedavi seçeneklerine duyulan ihtiyacı vurguladı ve Duchenne topluluğu için verilerle şeffaflık taahhüdünü dile getirdi. İlk bakıcı gözlemleri, RGX-202 ile tedavi edilen erkek çocuklarda güç ve motor fonksiyonda iyileşmeler olduğunu göstermektedir.
Arkansas Çocuk Hastanesi'nden Dr. Aravindhan Veerapandiyan, hastalığın gidişatını değiştirebilecek tedavi seçeneklerinin önemine dikkat çekti ve deneme katılımcılarında güvenlik ve erken iyileşme belirtileri konusunda iyimser olduğunu ifade etti.
REGENXBIO, 2024 ortasına kadar pivotal dozu belirlemeyi planlıyor ve yılın ikinci yarısında bir pivotal deneme başlatmayı hedefliyor. Şirket, mikrodistrofin ekspresyonunu, hızlandırılmış onay yolu aracılığıyla bir Biyolojik Lisans Başvurusu başvurusunu desteklemek için bir vekil son nokta olarak kullanmayı amaçlamaktadır.
AFFINITY DUCHENNE denemesi, bir kerelik intravenöz RGX-202 dozunu değerlendiren bir doz yükseltme ve genişletme çalışmasıdır. Deneme tasarımı, topluluk katılımından etkilenmiştir ve mikrodistrofin protein seviyeleri ile güç ve fonksiyonel değerlendirmeler dahil olmak üzere çeşitli klinik son noktaları değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
2009'da kurulan REGENXBIO, gen terapisi ilaçlarına odaklanmaktadır ve retinal ve nadir hastalıklar için AAV Terapötiklerinden oluşan bir boru hattına sahiptir. Şirketin RGX-202'de kullanılan NAV AAV8 vektörü, klinik deney geçmişi olan yerleşik bir platformun parçasıdır.
Verilen bilgiler bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.