SOUTH PLAINFIELD, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliğini tedavi etmeyi amaçlayan bir gen tedavisi olan Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sunulduğunu duyurdu.
Şirket ayrıca, son FDA geri bildirimlerinin ardından nonsense mutasyonlu Duchenne musküler distrofisini (nmDMD) hedefleyen Translarna™ (ataluren) için Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) yeniden sunmayı planladığını ve başvurunun yıl ortasına kadar yapılmasının beklendiğini açıkladı.
PTC Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, M.D., başvurularla ilgili iyimserliğini dile getirerek, Upstaza'nın ciddi genetik bozukluk AADC eksikliği olan çocuklar için potansiyel faydalarını vurguladı. Ayrıca, nmDMD'den etkilenen ABD'li hastaların ve ailelerin ihtiyaçlarının farkında olarak Translarna NDA'nın yeniden sunulmasının beklendiğini belirtti.
Upstaza, doğrulanmış AADC eksikliği tanısı olan 18 aylık ve daha büyük hastalar için tasarlanmış tek seferlik bir gen replasman tedavisidir. Nörocerrahi bir prosedürle uygulanan tedavi, klinik çalışmalarda ve merhametli kullanım programlarında dönüşümsel nörolojik gelişmeler göstermiştir. Bildirilen yan etkiler arasında uykusuzluk, sinirlilik ve diskinezi yer almaktadır. Upstaza Avrupa, Büyük Britanya ve İsrail'de ruhsatlandırılmıştır.
AADC eksikliği, yaşamın ilk aylarından itibaren çocukları ciddi şekilde etkileyen, genellikle yaşamı tehdit eden komplikasyonları yönetmek için sürekli tedavi ve müdahaleler gerektiren nadir ve tipik olarak ölümcül bir genetik bozukluktur.
PTC Therapeutics tarafından geliştirilen Translarna, ilerleyici kas güçsüzlüğü ve erken ölüme yol açan nadir ve ölümcül bir genetik bozukluk olan nmDMD gibi nonsense mutasyonunun neden olduğu genetik bozukluklar için bir protein restorasyon tedavisidir.
PTC Therapeutics, nadir görülen hastalıklara yönelik ilaçların geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmış küresel bir biyofarmasötik şirketidir. Şirketin boru hattı ve bilimsel uzmanlığı, sınırlı tedavi seçenekleri olan hastaların ihtiyaçlarını karşılamayı amaçlamaktadır.
Bu duyuru PTC Therapeutics tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirketin ileriye dönük beyanları, ruhsat başvurularının olası sonuçları ve ürünlerinin ticarileştirilmesi dahil olmak üzere riskler ve belirsizlikler içermektedir. Upstaza veya Translarna için ruhsatlandırma onayı veya ticari başarı garantisi yoktur.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.