DURHAM, N.C. - Bir gen düzenleme şirketi olan Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), bugün ortağı iECURE'ün Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'ndan (MHRA) Faz 1/2 OTC-HOPE çalışmasını Birleşik Krallık'a genişletmek için onay aldığını duyurdu. Bu çalışma, bebeklerde Ornitin Transkarbamilaz (OTC) eksikliğine yönelik bir tedavi olan ve gen düzenlemesi için şirketin tescilli ARCUS nükleazını içeren ECUR-506'yı değerlendirmektedir.
OTC-HOPE çalışması, ECUR-506'nın kanda aşırı amonyak seviyelerine yol açarak ciddi nörolojik hasara ve hatta ölüme neden olan genetik bir bozukluk olan OTC eksikliğinin tedavisindeki potansiyelini araştırmayı amaçlamaktadır. Şiddetli erken başlangıçlı OTC eksikliğinin mevcut standart tedavisi karaciğer naklidir ve mevcut hiçbir tıbbi tedavi hastalığı düzeltememektedir.
ECUR-506, biri ARCUS nükleaz taşıyan ve diğeri fonksiyonel bir OTC geni yerleştiren iki adeno-ilişkili virüs (AAV) vektöründen oluşmaktadır. MHRA'nın Birleşik Krallık'ta deneme yapma onayı, Avustralya Terapötik Ürünler İdaresi'nin (TGA) daha önce verdiği onayın ardından geldi.
OTC-HOPE olarak adlandırılan Faz 1/2 klinik çalışma, genetik olarak doğrulanmış şiddetli yenidoğan başlangıçlı OTC eksikliği olan erkek bebekleri hedefleyen bir ilk-insan çalışmasıdır. ECUR-506'nın iki doz seviyesine kadar test edileceği çalışma, tedavinin güvenliği, tolere edilebilirliği ve etkinliğinin yanı sıra hastalığa özgü biyolojik belirteçler ve hastanın yaşam kalitesi üzerindeki etkisine odaklanacak.
Precision BioSciences CEO'su Michael Amoroso, dönüm noktasına dikkat çekerek bunun ARCUS'un gen düzenleme yeteneklerinin bir doğrulaması olduğunu vurguladı. Ayrıca, şirketin kendi hepatit B programını ilerletirken geliştirme ortaklarıyla ortaklık kurmaya yönelik daha geniş stratejisinin bir yansıması olarak düzenleyici ilerlemenin önemine dikkat çekti.
OTC-HOPE çalışmasını yürüten klinik aşamadaki şirket iECURE, karaciğer bozuklukları için potansiyel gen düzenleme tedavilerini öne çıkarmak için Pennsylvania Üniversitesi Gen Terapisi Programı ile işbirliği yapıyor.
Bu makaledeki bilgiler Precision BioSciences, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.