DURHAM, N.C. - Bir gen düzenleme şirketi olan Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), Hinxton, İngiltere'de düzenlenen Mitokondriyal Tıp Terapötik Geliştirme Yıllık Konferansı'nda, kalıtsal bir metabolik bozukluk olan primer mitokondriyal miyopati (PMM) için bir tedavi geliştirmede önemli ilerlemeler kaydettiğini duyurdu.
Şirketin ARCUS genom düzenleme platformu, nükleer DNA'yı etkilemeden PMM ile ilişkili mutant mitokondriyal DNA'yı (mtDNA) seçici olarak ortadan kaldırma yeteneğini göstermiştir.
Salı günü sunulan veriler, Precision'ın gen düzenleme adayı PBGENE-PMM'nin mutant m.3243 mtDNA'yı hedefleyip ortadan kaldırarak heteroplazmiyi değiştirebileceğini ve sağlıklı vahşi tip mtDNA'nın hücrelerde çoğalmasına ve mitokondriyal işlevi geliştirmesine izin verebileceğini gösterdi.
Bu yaklaşım, şu anda iyileştirici bir tedavisi olmayan PMM için tek seferlik, in vivo bir gen düzenleme tedavisi sağlamayı amaçlamaktadır. Precision BioSciences, 2025 yılında PBGENE-PMM için bir Klinik Deneme Başvurusu (CTA) ve/veya Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusu sunmayı öngörmektedir.
Precision BioSciences Baş Araştırma Sorumlusu Jeff Smith, ARCUS'un m.3243 gibi nokta mutasyonlarını düzenleme konusundaki özgüllüğünün altını çizerek, kılavuz-RNA ihtiyacını ortadan kaldıran tek proteinli yapısı nedeniyle mitokondriyal DNA düzenleme potansiyeline dikkat çekti. Bu durum, mitokondriyal membranlara nüfuz edemeyen CRISPR tabanlı düzenleyicilerle tezat oluşturmaktadır.
Klinik öncesi bulgular, PBGENE-PMM ile tedavi edilen hücrelerde mutant mtDNA'da önemli bir azalma olduğunu ve hücresel solunum oranlarında buna karşılık gelen bir artış olduğunu ve bunun da mitokondriyal fonksiyonun iyileştiğini gösterdiğini ortaya koymuştur. Bu sonuçlar, PMM için potansiyel bir tek tedavi gen terapisi olarak PBGENE-PMM'nin daha da geliştirilmesini desteklemektedir.
ARCUS, Precision BioSciences'ın tescilli genom düzenleme teknolojisidir ve gen eliminasyonu, ekleme ve eksizyon gibi hassas gen düzenlemeleri gerçekleştirme kabiliyetiyle öne çıkmaktadır. Platform, Chlamydomonas reinhardtii alginden doğal olarak oluşan bir genom düzenleme enzimi olan I-CreI'ye dayanmaktadır.
Genetik ve bulaşıcı hastalıklar için ARCUS kullanmaya odaklanan Precision BioSciences, yetersiz tedavileri olan hastalıklar için kalıcı tedaviler sunmak üzere tasarlanmış in vivo gen düzenleme adaylarından oluşan bir boru hattına sahiptir. Şirketin çalışmaları 130'dan fazla patentten oluşan kapsamlı bir portföy tarafından desteklenmektedir.
Bu makaledeki bilgiler Precision BioSciences'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.