BOSTON - Klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Praxis Precision Medicines Inc. (NASDAQ: PRAX), fotoparoksismal yanıtı (PPR) olan epilepsi hastaları için bir tedavi olan PRAX-628 için Faz 2a kavram kanıtlama çalışmasından elde edilen olumlu bulguları duyurdu.
Çalışmada 45 mg'lık kohortta %100 tam yanıt oranı ve 15 mg'lık kohortta %80 tam yanıt oranı elde edilirken, kalan %20'lik kısmi yanıt elde edildi.
PPR çalışması, anti-nöbet etkinliğinin bir göstergesi olarak hizmet eden fotik stimülasyondan sonra elektroensefalogram (EEG) imzalarını ölçmek için tasarlanmıştır. Çalışmanın sonuçları, önceki çalışmalarla uyumlu bir güvenlik profiliyle birlikte her iki dozaj kohortunda da güçlü ve tutarlı yanıtlar göstermiştir. Farmakokinetik analiz, ilacın beklenen terapötik maruziyetlerini doğrulamıştır.
Şirket, bu sonuçların 2024'ün ikinci yarısında başlaması planlanan fokal başlangıçlı epilepsi için bir etkinlik çalışmasının planlanmasına bilgi vereceğini belirtti. Praxis, PPR çalışmasına katılan hastalara teşekkürlerini sundu.
Çalışmada, hasta EEG imzaları plasebo veya PRAX-628 uygulamasını takiben 24 saatlik bir süre boyunca değerlendirildi. Herhangi bir değerlendirme döneminde genelleştirilmiş PPR olaylarının sayısında başlangıca kıyasla sıfıra doğru bir azalma varsa yanıt tam olarak sınıflandırılmıştır. Genelleştirilmiş PPR olaylarının sayısında sıfıra kadar olmasa da bir azalma varsa kısmi yanıt kaydedilmiştir.
PRAX-628'in güvenlik ve farmakokinetik (PK) profilleri gözlem dönemi boyunca izlenmiştir. Yetişkin fokal başlangıçlı epilepsi için günde bir kez oral tedavi olarak geliştirilmekte olan ilaç, preklinik çalışmalarda umut verici sonuçlar göstermiş ve sağlıklı gönüllülerde yapılan Faz 1 doz yükseltme çalışmasında iyi tolere edilmiştir.
PRAX-628, beyindeki sodyum kanallarının hipereksitabl durumunu hedeflemeyi amaçlayan hassas bir sodyum kanalı modülatörü olarak nitelendirilmektedir. In vitro çalışmalar, hastalık durumu NaV kanal hipereksitabilitesi için seçiciliğini göstermiştir ve in vivo çalışmalar, fokal epilepside etkinliği öngören bir modelde önemli bir etki göstermiştir.
Praxis, NYU Grossman Tıp Fakültesi'nden Dr. Daniel Friedman'ın katılımıyla çalışma sonuçlarını tartışmak üzere bir çağrı düzenleyecek. Bu bulgular şirketin basın açıklamasına dayanmaktadır ve Praxis'in nöronal uyarma-inhibisyon dengesizliği ile karakterize edilen CNS bozuklukları için tedaviler geliştirmeye yönelik devam eden çabalarının bir parçasıdır.
InvestingPro İçgörüleri
Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) kısa süre önce PRAX-628 için Faz 2a çalışmasından şirketin mali sağlığı ve hisse senedi performansı üzerinde önemli etkileri olabilecek umut verici sonuçlar açıkladı. InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerine göre, Praxis'in piyasa değeri 668,54 milyon dolar ve bu da biyofarmasötik sektöründeki potansiyel büyümesine yönelik önemli bir yatırımcı ilgisine işaret ediyor.
Şirketin heyecan verici klinik ilerlemelerine rağmen, Praxis'in şu anda -2,73 negatif F/K oranı ve 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ay için -5,42'lik düzeltilmiş F/K oranı ile kârlı olmadığını belirtmek önemlidir; bu da klinik aşamadaki biyofarma şirketlerine yatırım yapmanın yüksek riskli doğasını yansıtmaktadır.
InvestingPro İpuçları, Praxis'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu ortaya koyuyor, bu da araştırma ve geliştirme faaliyetlerini finanse etmeye devam ederken bir miktar finansal esneklik sağlayabilir. Bununla birlikte, şirket hızla nakit tüketiyor ve bu da yatırımcıların dikkate alması gereken kritik bir faktör. Ayrıca, analistler önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize ederek şirketin gelecekteki kazanç potansiyeline ilişkin olumlu bir bakış açısına işaret ediyor.
InvestingPro ayrıca, Praxis'in brüt kâr marjının 4Ç 2023 itibarıyla son on iki ay için -%3445,81 ile son derece negatif olduğunu vurgulayarak şirketin kârlılığa ulaşmada karşılaştığı zorlukların altını çiziyor. Buna rağmen, hisse senedi geçen yıl %312,03 fiyat toplam getirisi ile yüksek bir getiri elde etti ve piyasanın uzun vadeli beklentileri konusundaki iyimserliğini gösterdi. Praxis'in potansiyeline ilgi duyan ve daha fazla bilgi edinmek isteyen yatırımcılar için https://www.investing.com/pro/PRAX adresinde 15 ek InvestingPro İpucu bulunmaktadır. Bu bilgilere erişmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.