BOSTON - Klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi PGN-EDO51 için CONNECT2-EDO51 Faz 2 klinik çalışmasına başlamak üzere Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'ndan (MHRA) yetki aldı.
Denemeye, altı yaş ve üzeri, ekzon 51 atlama yaklaşımına uygun DMD'li yaklaşık 20 erkek ve genç erkeğin katılması planlanmaktadır.
CONNECT2-EDO51 denemesi, 24 hafta boyunca dört haftalık aralıklarla yedi doz PGN-EDO51 veya plasebo uygulanacak olan çok uluslu, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Deneme, kas fonksiyonu için çok önemli olan ekzon atlama ve distrofin üretimini indükleme yeteneği de dahil olmak üzere ilacın güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
PGN-EDO51, kesilmiş ancak işlevsel bir distrofin proteininin üretimini potansiyel olarak eski haline getirmek için PepGen'in tescilli Geliştirilmiş Teslimat Oligonükleotid (EDO) teknolojisini kullanmaktadır. Bu yaklaşım, genellikle hareket kaybı, kardiyak sorunlar ve solunum güçlüklerine yol açan ilerleyici kas güçsüzlüğü ile karakterize genetik bir bozukluk olan DMD'nin temel nedenini hedeflemektedir.
Klinik öncesi çalışmalarda PGN-EDO51, insan olmayan primatlarda diğer moleküllere kıyasla daha yüksek seviyelerde ekzon 51 atlaması göstererek umut verici sonuçlar ortaya koymuştur. Ayrıca, sağlıklı gönüllülerle yapılan bir Faz 1 çalışmasında PGN-EDO51, tek bir dozdan sonra çıplak bir oligonükleotide kıyasla ortalama ekson 51 atlamasında altı kat artış sergilemiştir.
PepGen Başkanı ve CEO'su James McArthur, PGN-EDO51'in DMD ile yaşayanlar için dönüştürücü bir tedavi sunma potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti. Şirket ayrıca CONNECT1-EDO51 denemesini de yürütmektedir ve bu çalışmalar birlikte, düzenleyicilerle uyuma tabi olarak ilacın hızlandırılmış onayını potansiyel olarak destekleyebilir.
PepGen'in odak noktası, ciddi nöromüsküler ve nörolojik hastalıkları ele almak için oligonükleotid tedavilerini geliştirmektir. Şirket, PGN-EDO51 ve EDO platformunun beklenen faydalarına ilişkin ileriye dönük beyanlarda bulunurken, klinik gelişimin doğasında var olan risk ve belirsizlikleri kabul etmektedir.
Bu haber PepGen Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.