BOSTON - Ağır nöromüsküler ve nörolojik hastalıklar için oligonükleotid tedavileri geliştirmeye odaklanmış bir biyoteknoloji firması olan PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisine yönelik araştırma ilacı PGN-EDO51 için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) yetim ilaç ve nadir pediatrik hastalık atamaları aldı.
FDA'nın yetim ilaç statüsü, tipik olarak Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000'den az kişiyi etkileyen nadir hastalıklar için ilaç geliştirmeyi kolaylaştırmayı amaçlamaktadır. Bu statü, PepGen'e klinik çalışmalar için vergi kredileri, ücret muafiyetleri ve onaylandıktan sonra yedi yıllık pazar münhasırlığı dahil olmak üzere çeşitli geliştirme teşvikleri sağlar.
Benzer şekilde, nadir pediatrik hastalık tanımı, doğumdan 18 yaşına kadar olan çocukları etkileyen ciddi durumları hedefler ve ilacın onaylanması üzerine potansiyel olarak bir öncelikli inceleme kuponu verir. Bu kupon, şirketin başka bir ürünü için inceleme sürecini hızlandırabilir.
PepGen'in öncü klinik adayı PGN-EDO51, ilerleyici kas dejenerasyonu ile karakterize genetik bir hastalık olan DMD'nin temel nedenini hedeflemek için şirketin tescilli Geliştirilmiş Teslimat Oligonükleotid (EDO) teknolojisini kullanmaktadır. Terapi, DMD hastalarının yaklaşık %13'üne fayda sağlayabilecek ekzon 51'i atlayarak, kesilmiş olsa da işlevsel bir distrofin proteininin üretimini geri kazandırmayı amaçlamaktadır.
PepGen'in Başkanı ve CEO'su James McArthur, devam eden CONNECT1 Faz 2 çalışmasının ve bu yıl ön verilerin beklenmesinin altını çizerek bu atamaların önemini vurguladı. Şirket ayrıca CONNECT2 Faz 2 denemesini de bu yıl içinde başlatmayı planlıyor.
Klinik öncesi çalışmalarda PGN-EDO51, diğer adaylara kıyasla daha yüksek seviyelerde ekzon atlama göstererek umut verici sonuçlar ortaya koymuştur. Faz 1 Sağlıklı Gönüllü çalışması, çıplak oligonükleotide kıyasla altı kat daha yüksek ortalama ekzon 51 atlaması göstermiştir.
DMD, her 3.500 ila 5.000 erkek doğumda bir görülme oranıyla en yaygın nadir genetik hastalıklardan biridir. Mevcut tedavilere rağmen, sınırlı distrofin üretimi nedeniyle hastalık genç yetişkinlikte ölümcül olmaya devam etmektedir.
Bu makaledeki bilgiler PepGen Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.