SAN DIEGO - Endokrin tedaviler konusunda uzmanlaşmış bir klinik aşama şirketi olan Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CRNX), akromegali tedavisi olan paltusotine Faz 3 çalışmasının olumlu sonuçlarını açıkladı. PATHFNDR-2 olarak bilinen çalışma, plasebodaki %5'e kıyasla katılımcıların %56'sının normalleştirilmiş insülin benzeri büyüme faktörü 1 (IGF-1) seviyelerine ulaşmasıyla birincil son noktasını karşıladı ve istatistiksel olarak anlamlı bir sonuç elde edildi (p<0.0001).
Randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışma, şu anda farmakolojik tedavi altında olmayan 111 akromegali hastasında paltusotinin etkinliğini değerlendirmiştir. IGF-1 seviyelerinde azalma ve akromegali semptomlarında iyileşme gibi ikincil son noktalar da istatistiksel anlamlılık göstererek ilacın etkinlik profilini desteklemiştir.
Paltusotin genel olarak iyi tolere edilmiş ve ciddi bir advers olay bildirilmemiştir. Tedavide ortaya çıkan advers olaylar (TEAE'ler) paltusotin ve plasebo grupları arasında karşılaştırılabilir olup en yaygın TEAE'ler diyare, baş ağrısı, artralji ve karın ağrısıdır.
PATHFNDR programında önde gelen bir endokrinolog ve baş araştırmacı olan Monica R. Gadelha, M.D., Ph.D., paltusotinin mevcut tedavilere oral, günde bir kez alternatif sunarak hasta tedavi deneyimlerini iyileştirme potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti.
Crinetics, 2024'ün ikinci yarısında FDA'ya bir Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmayı planlıyor ve onay bekleyen ilacı 2025'te piyasaya sürmeyi umuyor. Şirketin CEO'su Scott Struthers, umut verici sonuçları hastaların, klinik personelin ve Crinetics ekibinin kolektif çabalarına borçlu olduklarını belirtti.
Akromegali, tipik olarak iyi huylu bir hipofiz tümörünün neden olduğu, aşırı büyüme hormonu ve IGF-1 salgılanmasına yol açan ve ciddi sistemik komplikasyonlara neden olabilen nadir bir hastalıktır. Mevcut tedaviler genellikle hastalar için külfetli olabilen cerrahi veya enjekte edilebilir tedavileri içerir.
Oral somatostatin reseptör tip 2 (SST2) agonisti olan Paltusotine, daha uygun bir tedavi seçeneği sunmayı amaçlamaktadır. Bu ilacın geliştirilmesi, Crinetics'in endokrin hastalıklar ve tümörler için yeni terapötiklere odaklanmasının bir parçasıdır.
Bu rapor Crinetics Pharmaceuticals tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.