TAMPA, Fla. - Pacira BioSciences, Inc. (NASDAQ:PCRX), gen terapisi adayı PCRX-201'e diz osteoartriti tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Rejeneratif Tıp İleri Terapisi (RMAT) statüsü verildiğini duyurdu. Bu, FDA'nın osteoartrit için bir gen terapisine RMAT statüsü verdiği ilk örnektir.
Enekinragene inzadenovec olarak da bilinen PCRX-201'in RMAT statüsü, 72 hastayı içeren Faz 1 çalışmasından elde edilen ön verilere dayanmaktadır. Çalışma, doğrudan eklem içine uygulanan ve osteoartritle ilişkili enflamasyonu engelleyen bir protein olan interlökin-1 reseptör antagonistini (IL-1Ra) kodlayan bir gen sağlayan tedavinin güvenliğini ve etkinliğini araştırmıştır.
Biri birlikte uygulanan intra-artiküler steroid alan, diğeri almayan iki kohorttaki hastaları içeren çalışmanın sonuçları PCRX-201'in iyi tolere edildiğini göstermiştir. Etkinlik tüm dozlarda en az 52 hafta boyunca gözlenmiştir. En önemli iyileşmeler steroid alan kohortta görülmüş, hastaların kayda değer bir yüzdesi ağrı ve sertlikte en az %50 azalma ve gelişmiş fonksiyonel değerlendirme skorları yaşamıştır.
21'inci Yüzyıl Tedavi Yasası kapsamında oluşturulan RMAT ataması, ciddi durumları tedavi eden ve karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan umut verici tedavilerin geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. FDA ile erken etkileşim ve hızlandırılmış onay süreçleri için potansiyel sağlar.
Pacira'nın CEO'su Frank D. Lee, tedavinin osteoartrit için hastalık modifiye edici bir tedavi olarak potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti. Şirket 52 haftalık verileri Nisan ayındaki Osteoarthritis Research Society International (OARSI) 2024 Dünya Kongresi'nde sunmayı planlıyor ve 104 haftalık verileri yılın ilerleyen dönemlerinde sunmayı bekliyor.
PCRX-201, GQ Bio Therapeutics GmbH'den satın alındı ve enflamasyon varlığında terapötik IL-1Ra seviyeleri üretmek için yüksek kapasiteli bir adenoviral gen terapisi vektörü kullanıyor, özellikle eklem hücrelerini hedefliyor ve eklem boşluğunda lokalize kalıyor.
Opioid olmayan ağrı yönetimi çözümleriyle tanınan Pacira, EXPAREL, ZILRETTA ve iovera°'yı içeren bir portföye sahiptir. Şirketin misyonu, ağrı yönetimi için alternatifler sağlayarak opioidlere olan bağımlılığı azaltmaktır.
Bu duyuru Pacira BioSciences, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.