WORCESTER, Mass. - Klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi olan Mustang Bio, Inc. (NASDAQ:MBIO), tekrarlayan ve refrakter malign glioma için CAR-T hücre tedavisi olan MB-101'in Faz 1 klinik çalışma sonuçlarını açıkladı. Nature Medicine dergisinde yayınlanan çalışma, City of Hope tarafından geliştirilen ve Mustang'e lisanslanan MB-101'in iyi tolere edildiğini ve hastaların %50'sinde stabil hastalık veya daha iyisinin elde edildiğini gösteriyor.
Solid tümörlerde CAR-T terapisi için bugüne kadarki en büyük çalışma olan çalışmada, öncelikle glioblastomlu 65 hasta rapor edildi. İkili intratümöral ve intraventriküler uygulama ve optimize edilmiş bir üretim süreci ile tedavi edilen hastalarda medyan genel sağkalım süresi 10,2 ay olmuş ve tekrarlayan glioblastoma için beklenen altı aylık süreyi aşmıştır. Genel medyan sağkalım sekiz aydı.
Tedavi, beyin kanseri tedavisinde önemli bir zorluk olan kan-beyin bariyerini aşmak için doğrudan beyin tümörüne ve beyin omurilik sıvısına uygulandı. Çalışma, "sıcak" bir tümör mikroçevresinin göstergesi olan tedavi öncesi tümör T-hücresi seviyeleri daha yüksek olan hastaların önemli bir sağkalım faydası gösterdiğini ortaya koymuştur.
City of Hope'tan Dr. Christine Brown'a göre sonuçlar, sınırlı tedavi seçenekleri olan bu agresif tümör tipinin tedavisinde önemli bir adım atıldığını gösteriyor. MB-101, infüzyon başına 200 x 10^6 CAR-T hücresine kadar dozlarda uygulanmış ve doz sınırlayıcı toksisite göstermemiştir.
Tedaviyle potansiyel olarak ilişkili yaygın toksisiteler yorgunluk, baş ağrısı ve hipertansiyon olup bazı hastalarda geçici derece 4 serebral ödem ve derece 3 ensefalopati veya ataksi görülmüştür.
Mustang'in Başkanı ve CEO'su Manuel Litchman, M.D., iki hastada sırasıyla 7,5 ve 66+ ay süren tam yanıtların elde edildiğini vurguladı. Tedavi sonuçlarını iyileştirmek için MB-101'in onkolitik bir virüs olan MB-108 ile yaklaşan kombinasyon klinik çalışması için iyimser olduğunu ifade etti.
Faz 1 çalışmasının birincil son noktaları güvenlik ve fizibiliteye odaklanırken, ikincil son noktalar sitokin dinamiklerini, CAR-T hücre kalıcılığını ve klinik sonuçları değerlendirmektedir. Hiçbir yüksek dereceli sitokin salınım sendromu veya immün efektör hücre aracılı nörotoksisite advers olayı gözlenmemiştir.
Bu rapor Mustang Bio, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır. Dr. Brown'ın Mustang'de mali çıkarı bulunmaktadır ve daha önce şirket için ücretli danışmanlık yapmıştır. Çalışmayla ilgili ek ayrıntılar ClinicalTrials.gov'da NCT02208362 tanımlayıcısı altında bulunabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.