SOMERVILLE, Mass. - Gen tedavileri konusunda uzmanlaşmış bir biyoteknoloji şirketi olan bluebird bio, Inc. (NASDAQ:BLUE) bugün, vazo-oklüzif olay (VOE) öyküsü olan 12 yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığını tedavi etmek için tasarlanan gen tedavisi ürünü LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) için Michigan Medicaid ile sonuçlara dayalı bir anlaşma yaptığını duyurdu. Bu, şirketin bu genetik bozukluğun komplikasyonlarını hafifletmek için onaylanmış tek seferlik bir tedavi olan LYFGENIA™ için ilk Medicaid anlaşmasıdır.
Bluebird Bio'nun ticari ve işletme müdürü Tom Klima, orak hücre hastalığı olan Medicaid sigortalı bireyler için bu anlaşmanın önemini vurgulayarak, bunun eşit erişim taahhüdünü yansıttığını ve tedavinin potansiyel faydalarını kabul ettiğini belirtti. Sözleşme, üç yıllık bir dönem boyunca tedavinin performansına, özellikle de VOE ile ilgili hastaneye yatışlar üzerindeki etkisine dayalı olarak paylaşılan mali risk hükümlerini içermektedir.
bluebird bio, dönüştürücü, tek seferlik tedavilere erişim sağlamanın zorluklarını ele almayı amaçlayarak, Medicaid sözleşme seçeneklerini devlet ödeyicilerinden gelen girdilerle hazırladı. Şirket, Medicaid sigortalı ABD nüfusunun yüzde 80'ini temsil eden 15'ten fazla Medicaid kurumu ile aktif olarak müzakere etmektedir. Buna ek olarak, bluebird ulusal ticari ödeyicilerle birden fazla sonuca dayalı anlaşma yaparak kapsamı yaklaşık 200 milyon Amerikan yaşamına genişletmiştir.
LYFGENIA™, hastanın kendi kan kök hücrelerine işlevsel bir β-globin geni ekleyerek çalışır, bu da kırmızı kan hücresi oraklaşmasını sınırlayan ve potansiyel olarak VOE'leri azaltan yetişkin hemoglobin üretimiyle sonuçlanabilir. Terapi bir Faz 1/2 çalışmasını tamamlamıştır ve şu anda bir Faz 3 çalışmasından geçmektedir ve uzun vadeli bir takip çalışması da devam etmektedir.
Her tıbbi tedavide olduğu gibi, LYFGENIA™ da hematolojik malignite dahil olmak üzere potansiyel riskleri beraberinde getirmektedir. Tedaviyi alan hastaların bu tür maligniteler açısından ömür boyu izlenmesi tavsiye edilir. Terapi, ikiden fazla α-globin gen delesyonu olan hastalarda çalışılmamıştır.
Michigan Medicaid ile yapılan bu anlaşmanın duyurulması, Bluebird Bio'nun 2025 yılında başlatılması beklenen bir model için Medicare ve Medicaid İnovasyon Merkezi (CMMI) ile yapılan görüşmeler de dahil olmak üzere sağlık hizmeti ödeyicileri ile ortaklık kurma çabalarının bir parçasıdır. Şirket, ciddi genetik hastalıklara yönelik gen tedavilerine odaklanmaya devam etmekte ve bu tedavileri klinik çalışmalardan ticari kullanıma sunma konusundaki deneyiminden yararlanmaktadır.
Bu haber bluebird bio, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.