Japon Kyowa Kirin'in bir yan kuruluşu olan Orchard Therapeutics, çığır açan gen tedavisinin fiyatını 4.25 milyon dolar olarak belirledi. Pazartesi günü onaylanan bu tedavi şu anda Amerika Birleşik Devletleri'ndeki en pahalı ilaç konumunda. Sinir sistemini etkileyen ve ABD'de yaklaşık 40.000 kişiden birini etkileyen nadir ve ciddi bir genetik bozukluk olan metakromatik lökodistrofi (MLD) ile mücadele etmek için tasarlanmıştır.
Gen terapisi, MLD'li çocuklara, özellikle de hastalığın geç infantil formuna sahip olan ve tipik olarak semptomların başlamasından sonra beş yıldan fazla hayatta kalamayanlara umut veriyor. Orchard Therapeutics'in açıklamasına göre fiyatlandırma, tedavinin hastalara ve ailelerine sağlayabileceği önemli değerin yanı sıra uzun vadeli sağlık hizmeti maliyetlerini azaltma potansiyelini de yansıtıyor.
Liste fiyatı 4.25 milyon dolar olarak belirlenirken, hastalara gerçek maliyet sigorta kapsamlarına bağlı olarak değişecektir. İlaç fiyatlandırmasını değerlendiren bağımsız bir kuruluş olan Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü, bu tedavi için maksimum 3,94 milyon dolarlık bir sağlık-fayda fiyatı ölçütü önermiştir.
Daha önce en pahalı ilaç CSL'nin hemofili B gen terapisiydi ve 2022'de 3,5 milyon dolar olarak fiyatlandırılmıştı. Orchard Therapeutics şu anda, uygun hastaların bu kritik tedaviye erişimini kolaylaştırmak için sonuç ve değer bazlı anlaşmaları görüşmek üzere hem ticari hem de devlet sigortacılarıyla temas halindedir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.