Chimerix Inc. üçüncü çeyrek kazanç çağrısı sırasında ONC201'in küresel Faz 3 EYLEM çalışmasında önemli ilerlemeler kaydettiğini açıkladı. CEO Mike Andriole ayrıca şirketin ONC201'in potansiyel ticarileştirilmesine yönelik planlarına ve devam etmekte olan Baş Ticari Görevli alımına da ışık tuttu.
Görüşmeden çıkarılan önemli sonuçlar şunlardır:
- ONC201'in küresel Faz 3 ACTION çalışması, 12 ülkede 113 sahanın açık olması ve 30 Eylül'e kadar 100 saha hedefinin aşılmasıyla iyi bir şekilde ilerlemektedir.- ACTION çalışması için ara genel sağkalım verileri ve progresyonsuz sağkalım verileri 2025'te beklenmektedir.- Şirket, ONC201'in potansiyel ticarileştirilmesi için hazırlanmaktadır ve bir Baş Ticari Yetkiliyi işe alma sürecindedir.- ONC206 Faz 1 doz yükseltme çalışmaları, Doz Sınırlayıcı Toksisite gözlenmeden daha yoğun bir doz programı için protokol değişiklikleri almıştır. Çalışmaların 2024 yılının ilk yarısında tamamlanması bekleniyor.- Chimerix bu çeyreği 217 milyon dolar nakitle kapattı ve nakit bakiyesinin 2026 yılının sonuna kadar operasyonları desteklemesini bekliyor.
Görüşme sırasında Andriole, klinik öncesi çalışmalarda umut verici sonuçlar gösteren ONC206 programının ilerleyişini de ele aldı. Şirket, ONC206'nın hem merkezi sinir sistemi (MSS) içinde hem de dışında çeşitli alanlarda potansiyele sahip olduğuna inanıyor. ONC206 için Faz 1 çalışmasının NIH sponsorluğundaki ve PNOC sponsorluğundaki çalışmalarla eş zamanlı olarak tamamlanması bekleniyor. Şirket ayrıca ONC206'ya odaklanarak Faz 2 çalışmaları için sermaye ayırıyor.
Gider yörüngesinin, ticarileştirmeye hazırlanırken potansiyel bir artışla birlikte tutarlı kalması bekleniyor. Şirket, EYLEM çalışması için nakit koruma ihtiyacını dengelerken ONC206 için genişleme fırsatlarını değerlendiriyor. Genişleme fırsatlarına yatırım yapma kararı, verilere ve ACTION çalışması için nakit koruma ihtiyacına bağlı olacaktır.
Görüşme, Kar Konferansına katılımın hatırlatılması ve gelecekteki güncellemelerin belirtilmesiyle sona erdi. Chimerix NASDAQ'da CMRX sembolü altında işlem görmektedir.
InvestingPro Insights
InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerinden ve ipuçlarından yararlanarak, Chimerix Inc. şirketinin finansal durumu ve gelecekteki potansiyel performansı hakkında bazı değerli bilgiler edinebiliriz.
InvestingPro İpuçları, Chimerix'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu ortaya koyuyor ki bu da finansal sağlık açısından umut verici bir işaret. Bu durum, şirketin 2026 yılı sonuna kadar faaliyetlerini desteklemesi beklenen 217 milyon dolar nakit paraya sahip olduğu yönündeki son açıklamasıyla da uyumlu. Bununla birlikte, şirketin nakit parasını hızla tükettiğinin de altını çizmek gerekir ki bu da potansiyel yatırımcılar için bir endişe kaynağı olabilir.
Buna ek olarak Chimerix, kârlılığının olumlu bir göstergesi olan hisse başına kazancını sürekli olarak artırmaktadır. Ancak analistler, muhtemelen Faz 3 ACTION çalışmasına yapılan ağır yatırım ve ONC201'in potansiyel ticarileştirilmesi nedeniyle şirketin bu yıl kârlı olacağını tahmin etmiyor.
InvestingPro Verileri, 86,81 milyon USD piyasa değeri ve 0,48 F/K oranı göstererek şirketin hisselerinin değerinin altında olabileceğini gösteriyor. Şirketin 2023'ün 2. çeyreği itibarıyla geliri 33,68 milyon ABD dolarıdır. Son on iki ayda %5439,14'lük önemli bir gelir artışına rağmen, 2Ç 2023 için çeyreklik gelir artışı %-94,09'luk bir düşüş göstermektedir.
InvestingPro'da bulunan daha geniş bir ipucu ve veri havuzunun parçası olan bu bilgiler, Chimerix'in mevcut finansal durumu ve gelecek beklentileri hakkında bir anlık görüntü sağlıyor. Daha kapsamlı bilgiler için InvestingPro'nun Chimerix için ek 10 ipucu ve bir dizi başka değerli ölçüm içeren platformunu keşfetmeyi düşünebilirsiniz.
Tam transkript - CMRX Q3 2023:
Operatör: Günaydın bayanlar ve baylar, Chimerix Üçüncü Çeyrek 2023 Kazançları Konferans Çağrısına hoş geldiniz. Şimdi sizi bugünkü görüşmenin sunucusu, Chimerix Stratejik Planlama ve Yatırımcı İlişkileri Başkan Yardımcısı Michelle Laspaluto ile tanıştırmak istiyorum. Lütfen devam edin.
Michelle Laspaluto: Teşekkür ederim, John. Herkese günaydın ve Chimerix 2023 üçüncü çeyrek finansal ve faaliyet sonuçları konferans görüşmesine hoş geldiniz. Bu sabah, üçüncü çeyrek güncellememizle ilgili bir basın bülteni yayınladık. Basın bültenine web sitemizin Yatırımcılar bölümünden erişebilirsiniz. Bugünkü görüşmede benimle birlikte Başkan ve İcra Kurulu Başkanı Mike Andriole, Baş Tıbbi Direktör Allen Melemed ve Baş Teknoloji Direktörü Josh Allen yer alıyor. Başlamadan önce, bugünkü görüşmede yapılan açıklamaların 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük ifadeler içerdiğini ve risklere, belirsizliklere ve diğer faktörlere tabi olduğunu hatırlatmak isterim. Bu riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler, gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilir. Bu risk ve belirsizliklerin daha kapsamlı bir açıklaması için lütfen SEC'e yaptığımız başvurulara bakınız. Şimdi sözü Başkanımız ve İcra Kurulu Başkanımız Mike Andriole'a bırakmak istiyorum.
Mike Andriole: Teşekkürler Michelle ve herkese günaydın. Üçüncü çeyrek, ONC201'in küresel Faz 3 EYLEM çalışmamıza devam eden kayıtlar ve ikinci nesil bileşiğimiz ONC206 için Faz 1 doz yükseltme çalışmaları da dahil olmak üzere, boru hattımızdaki uygulamaların devam ettiği bir çeyrek oldu. ACTION çalışmasındaki ONC201 ile başlayacağım. Şu anda 12 ülkede 113 saha açılmış durumda ve 30 Eylül'e kadar 100 sahayı aktif hale getirme yönündeki önceki beklentimizin ilerisinde ilerliyoruz. Kayıtlar saha aktivasyonu ile ilerliyor ve 2025 yılında birinci ve ikinci ara genel sağkalım verilerinin yanı sıra PFS verilerini de beklemeye devam ediyoruz. Coğrafi olarak, şu anda Avrupa'da ABD'dekine eşit sayıda sahayı aktive etmiş durumdayız. Geçtiğimiz Eylül ayında, Hollanda'da EANO olarak da bilinen Avrupa Nöro-Onkoloji Derneği Konferansına katıldık. Bu konferansta H3 K27M mutant glioma için mevcut tanı, tedavi stratejileri ve klinik çalışmalar hakkında bir sempozyuma ev sahipliği yaptık ve ACTION çalışmasına yönelik devam eden farkındalığı ve ilgiyi artırmak için nöro-onkoloji topluluğuyla geniş çaplı bir iletişim kurduk. Bu program için Avrupa topluluğundaki coşku düzeyinden ve bu hasta popülasyonundaki karşılanmamış ihtiyacın çok yüksek olduğunu kabul eden pek çok araştırmacının destek derecesinden çok memnun kaldım. Ayrıca, EANO'ya katılımın yeni bir rekor seviyeye ulaşması ve konferansın sona ermesinden bu yana geçen bir hafta içinde Avrupa'daki saha faaliyetlerinde güzel bir artış görmemiz, pandeminin ardından tıbbi konferanslara bizzat geri dönmenin sektörümüz için ne kadar değerli olduğunu hatırlattı. Bu artış, EANO öncesinde zaten güçlü olan katılıma ek olarak gerçekleşti. Kuzey Amerika'ya dönecek olursak. SNO olarak da bilinen Society for Neuro-Oncology'nin yıllık toplantısı sadece birkaç hafta içinde Vancouver, Kanada'da gerçekleşecek ve biz de burada büyük bir varlık göstermeyi planlıyoruz. Bu konferansla ilgili planlarımız hakkında Josh'un yorum yapmasına izin vereceğim, ancak ACTION çalışmasındaki araştırmacılarımızın çoğunu ve diğer program işbirlikçilerini bu ayın sonlarında görmeyi dört gözle bekliyoruz. ACTION çalışmasına kayıt olma çabalarımız, bu çeyrekte kanser keşfinde yakın zamanda yayınlanan ve ön saflarda ONC201 sağkalım verilerine odaklanan ve etki mekanizmasını daha da açıklayan bir makaleyi içeren güçlü bir yayın stratejisiyle de desteklenmektedir. Bu hakemli yayından elde edilen veriler, ACTION çalışmasına olan güvenimizi daha da güçlendirmekte ve kayıtları daha da desteklemektedir. Josh'un bu son makalede yer alan ayrıntılar hakkında daha fazla konuşmasına izin vereceğim. ACTION çalışmasına kaydolmaya devam ederken, aynı zamanda ONC201'in potansiyel ticarileştirilmesi için şirketi ve pazarı hazırlıyoruz. Bu amaçla, bir Baş Ticari Yetkilinin işe alımını tamamlama sürecindeyiz ve bu sürecin tamamlanmak üzere olması beni heyecanlandırıyor. Aslında bu kişinin işe alındığını yıl sonundan önce duyurmayı umuyorum. Kısaca ONC206'ya dönecek olursak. Doz artırma çalışmalarımızın her biri için protokol değişiklikleri beklendiği gibi üçüncü çeyrekte onaylandı. Bu değişiklikler, terapötik maruziyet süresini artırmak için haftada üç ardışık güne kadar günde iki kez dozlamayı içeren daha yoğun bir dozlama programına izin vermektedir. ONC206'nın 72 saatlik sürekli maruziyetinin hem MSS tümörlerinde hem de ortaya çıkan in vivo verilere dayanarak potansiyel olarak MSS dışındaki tümörlerde ek monoterapi etkinliği yaratmasını bekliyoruz. PNOC ve NIH çalışmaları daha sık doz seviyelerinde kayıt alıyor. Ve bunların 2024'ün ilk yarısında tamamlanmasını bekliyoruz. Hatırlayacağınız üzere, daha önce doz seviyesi ikide başlayan haftada bir programında bir GBM yanıtı bildirmiştik ve bu hastanın yanıtı, hastanın doz seviyesi arttıkça devam etmektedir. Bu çalışmalar tekrar kayıt almaya başladığından beri, şu ana kadar herhangi bir Doz Sınırlayıcı Toksisite gözlemlemediğimizi bildirmekten de mutluluk duyuyorum. Sözü Josh'a bırakmadan önce, sermaye tahsisine yönelik bilinçli ve disiplinli yaklaşımımızı yinelemek istiyorum. Bu çeyreği 217 milyon dolar nakit ve eşdeğer varlıkla kapattık; bu da yıl sonunda yaklaşık 200 milyon dolar nakit bulundurma yönündeki önceki beklentimizi karşılama planımızla uyumludur. Nakit bakiyemizin 2026 sonuna kadar ve beklenen eylem klinik son noktalarının her biri boyunca operasyonları desteklemek için yeterli olmasını beklemeye devam ediyoruz. Üçüncü çeyrek bilançomuz ve gelir tablomuz hakkında daha fazla bilgi için lütfen bugün erken saatlerde yayınladığımız basın bültenine bakınız. Bununla birlikte, Cancer Discovery'deki son yayınımız ve Nöro-Onkoloji Topluluğu ile yaptığımız son görüşmeler hakkında daha fazla bilgi vermesi için sözü Josh'a bırakıyorum. Josh?
Josh Allen: Teşekkürler Mike. Küresel Nöro-Onkoloji Topluluğu ile olan bağlantılarımızdan fayda görmeye devam ediyoruz. Mike'ın da belirttiği gibi, geçtiğimiz çeyrekte Hollanda'daki Avrupa Nöro-Onkoloji Derneği Konferansı'nda bir sempozyum düzenledik. Orada, ACTION çalışması da dahil olmak üzere H3-K27M-mutant Glioma ile ilgili düşünce liderlerinin sunumları için bir sempozyum düzenlemenin yanı sıra aktif klinik çalışma araştırmacılarında önde gelen nöro-onkologlarla bir araya geldik. Bu ayın ilerleyen günlerinde, Vancouver'da düzenlenecek olan Yıllık Nöro-Onkoloji Derneği toplantısında da benzer şekilde yer alacağız ve burada H3-K27M-mutant Glioma tedavisinin gelecekteki yönelimleri ve teşhisi konulu sempozyumun yanı sıra farklı tedavi ortamlarında ONC201'in klinik öncesi ve klinik çalışmaları hakkında bir dizi sözlü sunum yapacak olan işbirlikçilerimizi desteklemek de dahil olmak üzere geniş bir katılım planlıyoruz. ACTION çalışmasına katılımın devam etmesini sağlarken ve moleküler olarak tanımlanmış kemoterapide ortaya çıkan tedavi stratejilerini yakından takip ederken, araştırmacılarımızın ve işbirlikçilerimizin çoğunu şahsen görmeyi dört gözle bekliyoruz. Bu büyük Nöro-Onkoloji konferanslarına ek olarak, birkaç hafta önce Minneapolis'te düzenlenen beyin kanseri için Kanser Araştırmalarında AACR Özel Konferansı'nda [Indiscernible]'ın yeni etki mekanizmasına ilişkin derinleşen anlayışımızı yansıtan klinik olmayan verilerin sunumu da dahil olmak üzere bilimsel cephede aktif olarak yer almaya devam ediyoruz. Mike'ın da belirttiği gibi, çok sayıda akademik araştırmacı ve kimerik tarafından ortaklaşa yazılan bir araştırma makalesi, H3-K27M-mutant Glioma için sınıfında ilk tedavi olarak ONC201'in birkaç yıllık klinik, translasyonel ve mekanistik araştırmalarını yansıtan Cancer Discovery dergisinde kısa süre önce yayınlandı. Makalede, ONC201'in H3-K27M-mutant Glioma'daki etki mekanizmasını, hasta tümörlerindeki biyolojik aktivitesini ve tekrarlayan ortamda önceki etkinlik analizlerinin ötesine geçen klinik aktivitesini kapsayan bir dizi önemli sonucu destekleyen veriler açıklanmaktadır. Mekanistik bulgularla başlayan veriler, ONC201'in mitokondride ClpP anahtar bağlanma hedefinin devreye girmesiyle başlayan ve çekirdekte H3K27 trimetil kaybı olayının tersine çevrilmesiyle sona eren bu hastalığı ele almak için neden benzersiz bir şekilde hazır olduğuna dair adım adım bir anlayış sağlar. Bu epigenetik özelliğin tersine çevrilmesi, H3 K27M mutasyonunun doğrudan sonucu olduğu ve hastalığın patofizyolojik itici gücü olduğu düşünüldüğü için dikkat çekicidir. Bu bulgular hastalık modelleri arasında tutarlıydı ve daha da önemlisi H3K27 trimetil kaybının tersine çevrilmesi, ONC201 ile tedavi edilen hastalardan elde edilen tüm tümör biyopsilerinde sağlam bir şekilde belirgindi. Klinik sonuçlara dönecek olursak. Radyoterapiyi takiben ön safta ONC201 alan H3 K27 mutant glioma hastalarının sağkalımı, ACTION çalışmasının aynı ortamı olduğunu fark edeceğim, ONC201 almayan hastalar için 12 ayın aksine tanıdan itibaren 21,7 ay olarak bildirilmiştir. ONC201 ile tedavi edilen hastalar arasında olumlu sağkalım sonuçları, çeşitli duyarlılık ve alt grup analizlerinde tutarlı bir şekilde gözlemlenmiştir. ONC201 için nüks ortamında daha önce açıklanan sonuçlar yetişkin hastalara ve talamik primer tümör lokasyonlarına doğru çarpıkken, el yazmasında açıklanan bu ön hat veri setinin pediatrik hastalara ve beyin sapı tümör lokasyonlarına doğru çarpık olduğunu belirtmek gerekir. Toplamda bu bulgular, ONC201'in H3 K27M mutant glioma için, hastalık patolojisinin ana sürücüsünü tutarlı bir şekilde tersine çeviren ve çoklu klinik ortamlarda kontrolsüz denemelerde zorlayıcı sonuçlarla ilişkili görünen sınıfında birinci bir tedavi olduğunu göstermektedir. Bu başvurular, ONC201'in randomize kontrollü değerlendirmesi ve devam etmekte olan ACTION çalışmasına olan güvenimizi artırmakta ve doz yoğunlaştırmanın haftada iki kez dozlamaya dahil edilmesiyle daha da güçlenmektedir. Bununla birlikte, kapanış konuşması için sözü Mike'a bırakıyorum.
Mike Andriole: Teşekkürler, Josh. Üçüncü çeyrek boyunca ONC201'i mümkün olan en kısa sürede hastalara ulaştırmaya odaklanarak planımızı uygulamaya devam ettik. Organizasyonumuzu ONC201'i potansiyel olarak piyasaya sürmek için hazırlamaya başlıyoruz ve ONC201'i ilerleterek ve/veya iş geliştirme yoluyla gelecekte boru hattımızı daha da genişletme vaadinden heyecan duyuyoruz. Bununla birlikte operatör, çağrıyı sorulara açacağız.
Operatör: Teşekkür ederiz. [İlk sorunuz Jefferies'den Maury Raycroft'tan geliyor. Lütfen buyurun.
Merhaba, ben Maury adına James [ph]. İlerleme için tebrikler ve sorumuzu yanıtladığınız için teşekkürler. Özellikle Batı Avrupa ve Kanada'daki araştırmacılardan gelen saha başlatma kayıt geri bildirimlerindeki ilerleme hakkında daha fazla konuşabilir misiniz? Ve çalışma için gerekli olan 450 hastanın tam kaydına ne zaman ulaşabileceğinize dair bir zaman dilimi belirleyebilir misiniz?
Mike Andriole: Elbette. Soru için teşekkürler James. Batı Avrupa'daki katılımın aslında tüm Avrupa'da güçlü olduğunu düşünüyorum, sanırım dünyanın bu bölümünde bugüne kadar saha aktivasyonlarının hızından da anlaşılıyor, Kanada'nın biraz daha yavaş olduğunu söyleyebilirim. Ancak mevzuat açısından bakıldığında bu pek de olağandışı bir durum değil. Ancak her iki coğrafyada da araştırmacıların sahalara katılımı oldukça güçlü oldu. Çalışmaya tam kaydın ne zaman gerçekleşmesini beklediğimize gelince. Bu konuda bir yönlendirme yapmadık ancak 2025'in ilk yarısında ilk ara etkinlik genel sağkalım verilerine sahip olma yönündeki beklentimizi güçlendirmeye devam ediyoruz. Dolayısıyla, zaman çizelgesinde bu hedefe ulaşmak için gereken olay sayısına bakarsanız benzer bir zaman dilimi olmasını bekleyebilirsiniz.
Tanımlanamayan Analist: Anladım. Teşekkürler. ONC206 ile ardışık dozaj fazı kohortları için kayıtlarda hangi noktadasınız, bu verileri bir kazanç çağrısında basına açıklamayı, bunun için ayrı bir etkinlik yapmayı düşünüyor musunuz? Ya da bu verileri yaklaşan bir tıbbi konferansta mı sunacaksınız?
Mike Andriole: Evet. Güzel soru. İki ayrı kolumuz var. Pediatrik PNOC çalışmasında pediatrik ve / veya tekrarlayan ve ön hat ve daha sonra NIH ile ayrı bir çalışma. Yani bir bakıma Faz I çalışmalarında devam eden üç farklı kol var James. Bu yüzden her birinde ne durumda olduğumuzu tek tek anlatmayacağız. Ancak üçünün de kayıtları devam ediyor ve 2024'ün ilk yarısında kayıtların tamamlanmasını bekliyoruz. Güvenlik verilerini, elde edebileceğimiz etkinlik bilgileri ölçüsünde en üst düzeye çıkaracağımızı ve bunu o zaman yapacağımızı düşünüyorum. Ancak muhtemelen beklentileri belirlemek istiyorum, en azından 201'deki ana bileşiğe tekrarlayan ortamda bakarsanız, yanıtın başlangıcına kadar 8,3 aylık bir süre vardı. Dolayısıyla, bu hastaların yanıt verme olgunluğuna erişmesi ile güvenlik verilerine sahip olabileceğimiz zaman arasında doğal bir gecikme var. Dolayısıyla, güvenlik verilerinin ve etkin yanıt perspektifinden ek içgörülerin belirlenmesi açısından muhtemelen iki aşamalı bir süreç vardır. Yapacağım diğer bir açıklama da, bu çalışmalara katılmaya hak kazanacak hastalardan bazılarının daha önce ONC201 görmüş olabileceğidir. Bu nedenle, yanıtı değerlendirmeyi daha zor hale getirecek direnç mekanizmalarına sahip olabilir. Ayrıca PNOC çalışmasında ön saflarda yer alan bazı hastalarımız var ve bu nedenle yanıt değerlendirmesini karıştırarak parayı yanıt için gerçekten değerli hale getiriyor. Bu nedenle, Imipridone sınıfına naif olan ve yanıtı değerlendiren hastalarda tekrarlayan ortama gerçekten odaklandık. Verilerin tamamına o zaman bakacağız, ancak muhtemelen ilk olarak en üst düzey güvenlik verilerini yayınlayacağız ve ardından belki de olgunlaşan etkinlik verilerini yayınlayacağız.
Tanımlanamayan Analist: Harika. Sorularımızı kabul ettiğiniz için teşekkür ederiz. Sıraya geri döneceğim.
Mike Andriole: Elbette.
Operatör: Bir sonraki sorunuz Capital One'dan Naureen Quibria'dan geliyor. Lütfen devam edin.
Naureen Quibria: Merhaba. Günaydın. Sorumu kabul ettiğiniz için teşekkürler. Sanırım ilk olarak ONC206 ile başlayacağım, hasta yanıtı, GBM hasta yanıtı -- hasta hala çalışmada. Hasta ne kadar süredir tedavide? Ve hangi doz -- kaç doz aldıkları -- farklı seviyeler hakkında yorum yapabilir misiniz?
Mike Andriole: Hastalar - evet Naureen, hastalar - öncelikle soru için teşekkürler Naureen. Bu hasta şu anda yaklaşık 1,5 yıldır çalışmada. Yani oldukça uzun bir süre oldu, çok dayanıklı bir yanıt elde ettiler ve doz artırmaya devam ettiler. Son duyduğuma göre, Allen ya da Josh'tan bu konuda yorum yapmalarını isteyeceğim ama anladığım kadarıyla doz seviyesi 4'e yükselmişler. Bu hasta hakkında edindiğim son bilgi buydu. Bilmiyorum, Josh, başka bir fikrin var mı?
Josh Allen: Ekleyecek pek bir şey yok. Bu hastanın 100 miligramlık ilk doz seviyesinden bu yana en az iki kez doz yükselttiğini biliyorum. Araştırmacıların, bu hastada doz artışı gerçekleştikçe yanıtın derinleştiğini bildirdiklerini biliyorum ki bu çok cesaret verici. Ancak genel olarak makro mesajın, ONC206'nın preklinik düzeyde H3 K27M-mutant glioma dışında etkinlik belirtileri göstermeye devam ettiği fikrinin bizi zorlaması olduğunu düşünüyorum. Açıkçası, bu, en azından o hastada bunun tercüme edilebileceğine dair güçlü bir göstergeydi. Mike'ın da belirttiği gibi, bu yoğunlaştırılmış doz programında uygulamaya devam etmeyi ve H3 K27M dışında ileriye dönük yolun nasıl göründüğünü görmek için çalışmadaki yanıt değerli popülasyona dikkatli bir şekilde bakmayı dört gözle bekliyoruz. Bu tek hasta için harika bir haber ve daha fazlasını görmek için sabırsızlanıyoruz.
Naureen Quibria: Harika. Teşekkürler, Josh. Belki bu da senin ya da Allen içindir. Bu hastayla ilgili ne tür veriler ve yaklaşan SNO konferansında sunduğumuz preklinik tipteki veriler hakkında yorum yapabilir misiniz?
Mike Andriole: Evet. Devam et Josh. Sanırım buna en yakın olan sensin.
Josh Allen: Devam edin. SNO ile başlayacağım ve SNO'da ONC201 ile ilgili en az üç sözlü sunum yapılmasını beklediğimizden bahsedeceğim. Bunlardan ikisi ONC201'in DMG'de kombinatoryal bir omurga olarak konumlandırılmasıyla ilgilidir, doğru, bu ilacın güvenlik profilini, oral uygulamasını ve benzerlerini ürettiği bir monoterapi olarak sinyal göz önüne alındığında, gerçekten ideal bir omurga tedavisi olan doktorlar. Dolayısıyla, omurga tedavisi olarak ONC201 ile ilgili bazı mekanik veriler, klinik öncesi gerekçeler ve daha sonra ortaya çıkan mevcut klinik güvenlik ve sonuçlar SNO'da sunulacak, sanırım bu birkaç çalışmanın konusu olacak. Dolayısıyla SNO'da daha fazlasını görmeyi bekleyeceksiniz.
Naureen Quibria: Harika. Tamam. Ve bir tane daha. Devam etmekte olan ONC206 denemelerinde doz artışını hatırlatabilir misiniz? Bu sadece radyasyon sonrası mı yoksa biraz temozolomid de alıyorlar mı?
Mike Andriole: Radyasyon sonrası ön saflarda yer alan kollar ve ayrıca nüksetme aşamasında olan kollar var. Temozolomide 206'ya başlamadan önce izin verildiğine inanıyorum.
Allen Melemed: Mike, ben Allen, Faz I bir çalışma olduğunu söyleyebilirim. Bu hasta popülasyonu için güvenlik elde etmeye çalıştığımızdan, kriterler için sonuç konusunda biraz daha açık. Sanırım şu anda bazı faaliyet belirtileri görebiliyoruz, [anlaşılmaz] bu faaliyeti nerede görüyoruz ve bu gelecekte nereye gideceğimize karar vermemize yardımcı olacak.
Naureen Quibria: Tamam. Çok teşekkürler
Operatör: Bir sonraki soru Jones Research'ten Soumit Troy'dan geliyor. Lütfen devam edin.
Soumit Troy: Herkese günaydın ve tüm ilerlemeler için tebrikler. ONC206 ile ilgili olarak, doz artışının haftada iki kez 100 miligram doz seviyesinde olacağını hatırlatır mısınız? Ve önceki şemaya göre ne kadar doz maruziyeti artışı bekliyorsunuz?
Mike Andriole: Evet, affedersiniz, Josh'un da buna katkıda bulunmasını isteyeceğim, ancak destemizde esasen doz sıklığını ve programını ortaya koyan bir slaytımız var. Dolayısıyla, bu yeni protokolün yeniden etkinleştirilmesini takip eden sonraki iki doz seviyesi, haftada bir kez verilen benzer, esasen benzer maruziyetleri ve doz seviyelerini değerlendiriyor, ancak bunu üç gün boyunca fraksiyonlara ayırıyor ve sonra oradan yükseliyor. Büyük resme baktığımızda, 11. doz seviyesine kadar çıkarsak haftalık bazda yaklaşık dört kat daha fazla doz alacağız. Josh, eklemek istediğin bir şey var mı?
Josh Allen: Hayır, sanırım sen hallettin.
Soumit Troy: Tamam. Yanıt verme süresi yaklaşık sekiz ay kadar ve bu hastaların doz yükseltme kısmına yeni başladığını tahmin ediyorum. Yani veriler büyük olasılıkla 2024'ün sonunda gelecek. Bu doğru bir varsayım mı, etkinlik verileri?
Mike Andriole: Bence elimizde değerli etkinlik verileri olduğu ölçüde, bu veriler büyük olasılıkla güvenlik analizinin tamamlanmasından sonra gelecek, değil mi Schumit? Dediğimiz gibi, bunu gelecek yılın ilk yarısında ya da ortasında bekliyoruz. Ve o zaman elimizdeki etkinlik ve yanıt görüşlerini paylaşacağız. Ve bu hastaların takip edilmeye devam edildiği yıllar boyunca bunu güncelleyeceğiz.
Soumit Troy: Anladım. Ve son bir soru. Tümörün konumu açısından, POM, GIPG, STEM arasındaki herhangi bir şey arasında geniş bir aralık beklemeliyiz, değil mi?
Mike Andriole: Evet. Bu çalışma primer MSS tümörlerini inceliyor, dolayısıyla oldukça heterojen bir hasta popülasyonu olacak.
Soumit Troy: Anladım. Anladım.
Allen Melemed: Tek istisna, bu Allen. Tek istisna, tipik olarak H3 K27 ile gördüğünüz hastaları hariç tutuyoruz. Yani bunun dışına bakın. Ama bunun dışında, MSS hastalığı için daha geniş.
Soumit Troy: Harika. Anlıyorum. Çok teşekkür ederim ve ilerleme için tekrar tebrikler.
Mike Andriole: Teşekkürler, Soumit.
Operatör: Bir sonraki soru Baird'den Joel Beatty'den geliyor. Lütfen devam edin.
Tanımlanamayan Analist: Günaydın. Merhaba. Ben Joel adına konuşuyorum. Sorularımızı kabul ettiğiniz için teşekkürler. İlk sorumuz, önümüzdeki birkaç çeyrekte nasıl bir gider gidişatı bekliyorsunuz?
Mike Andriole: Merhaba Ben. Açıklığa kavuşturmak için özür dilerim, sorduğunuz gider yörüngesi miydi?
Tanımlanamayan Analist: Evet efendim.
Mike Andriole: Evet. Benzer olacağını tahmin ediyorum. Eğer 2023'teki ilk yarı nakit yakma oranımıza ve bu son çeyreğe bakarsanız, çeyrek başına ortalama 15 milyon, 16 milyon, 17 milyon nakit yaktığımızı görürsünüz. Bunun önümüzdeki birkaç çeyrekte de devam etmesini bekliyorum. John, yardımcı oluyor.
Tanımlanamayan Analist: Çok teşekkür ederim.
Mike Andriole: Evet, ticarileştirme için hazırlanmaya başladığımızda, giderlerde bir artış görebileceğinizi de ekleyecektim, ancak genel anlamda bunun sadece marjda olacağını söyleyebilirim.
Tanımlanamayan Analist: Harika. Bu çok yardımcı oldu. Ve sonra sanırım gelecekteki etkinlik çalışmaları için ONC206 için biyobelirteçlerin tanımlanması konusunda, biyobelirteçlerin Cancer Discovery yayınında 201 için gösterdiğiniz biyobelirteçlere benzer olmasını mı yoksa farklı bir şey olmasını mı bekliyorsunuz?
Mike Andriole: Evet, gerçekten güzel bir soru. O zaman Josh'un bu konuda yorum yapmasına izin vereceğim. Josh mu?
Josh Allen: Evet, Ben. Harika bir soru. Beklediğiniz gibi ONC201 üzerinde birkaç yıldır bu platformda çalışıyoruz ve bu çalışmalardan elde ettiğimiz tüm moleküler bilgilerden yararlanarak ONC206 programına aktarmayı umuyoruz. Yani ONC206 ile ilgili gördüklerimiz bizi gerçekten heyecanlandırıyor. Laboratuvarda kendimiz ve işbirlikçilerimizle sıkı bir şekilde çalışıyoruz ve heyecan duyduğumuz in vitro ve in vivo etkinlik konusunda giderek artan bir ilgi uyandıran bir yapı oluşturduk. Daha önce de belirttiğimiz gibi, ONC201'e kıyasla ONC206 ile gördüğümüz potens artışı ve ek hedef etkileşimlerinin alternatif katılımı, ONC201'in hedefte doygunluğa sahip olduğu göz önüne alındığında, H3 K27-muglioma için anlamlı bir fırsat olmayabilir. H3 K27 dışında hem MSS içinde hem de MSS dışında ONC206 tarafından ele alınabilecek pek çok başka fırsat olduğunu düşünüyoruz. Klinik öncesi çalışmalarda bunun işaretlerini görüyoruz. Açıkçası, bu hipotezi destekleyen Faz 1 ONC206'da doz artışının başlarında bu bir yanıtlayıcıyı rapor ettik. Şimdi yapmak istediğimiz şey, bazılarına işaret ettiğiniz bu moleküler biyobelirteçlerden bazılarını almak, ancak iyi fikirler her yerden gelebilir. Bu nedenle, ONC206'nın artan aktivitesiyle ilişkili olabilecek kanserdeki spesifik moleküler sürücü değişiklikleri için sahip olduğumuz tüm bu fikirleri almaya ve bu hipotezlerden bazılarını gördüğümüz zorlayıcı klinik öncesi aktiviteye karşı test etmeye çalışıyoruz, böylece uygunsa takip eden denemelerde eyleme geçirilebilir değişikliklere doğru ilerleyebiliriz. Güzel soru, güzel düşünce ve ONC201'den ONC206'da yıllar içinde öğrendiklerimizi içeren bu teorilerin çoğunu test etmek için çok çalışıyoruz.
Tanımlanamayan Analist: Harika. Görüşleriniz için teşekkürler.
Operatör: Son sorunuz TD Cowen'dan Troy Langford'dan geliyor. Lütfen buyurun.
Troy Langford: Merhaba. Bu çeyrekte kaydedilen ilerlemeyi bilmek güzel ve sorularımızı kabul ettiğiniz için teşekkürler. İlk sorumuz ONC206 ile ilgili. Sadece eskalasyon çalışmasına dayalı olarak, şu anda hem NIH sponsorluğundaki çalışma hem de PNOC sponsorluğundaki çalışma için Faz 1 çalışmasının aynı zamanda tamamlanmasını bekliyor musunuz? Eğer değilse, programda ilerlemeden önce her ikisinin de kesinleşmesini beklemeniz gerekir mi?
Mike Andriole: Evet. Güzel soru, Tory. Şu anda bildiklerimize dayanarak ikisinin de aynı zamanda tamamlanmasını bekliyoruz, tabii ki nihai doz seviyelerine yaklaştıkça, belirli bir doz seviyesinde bizi daha erken durduracak bir güvenlik olayı yaşamadığımızı varsayarsak, bunların önemli ölçüde farklı olacağına dair herhangi bir fikrimiz olduğunu sanmıyorum. Şu anda bunların yaklaşık aynı zamanda tamamlanmasını planlıyoruz, eğer bu durum değişirse, elbette sizi buna göre güncelleyeceğiz. Bu konuda ek bir düşünceniz var mı? Allen'a herhangi bir şey soracaktım.
Allen Melemed: Hayır. Ekleyebileceğim tek şey, bu ürüne olan talebin yüksek olduğu. Bu yüzden gerçekten kohortu ne kadar hızlı doldurabileceğimiz, kohortları kapatıp yeni bir kohort açabileceğimiz önemli. Yani burada yüksek talep var.
Troy Langford: Tamam. Harika. Ve bir tane daha ONC206. Bu bileşik için bazı genişleme fırsatlarıyla ilgili olarak, EYLEM çalışması için nakit akışını koruma ihtiyacı ile bu diğer alanlardan bazılarına yatırımı nasıl dengelemeyi düşündüğünüz konusunda herhangi bir renk verebilir misiniz?
Mike Andriole: Evet. Harika bir soru. Sermaye tahsisini düşünürseniz, bilançoda ONC206 olabilecek, başka bir bileşik olabilecek, belki de lisanslı olabilecek Faz 2 çalışmaları için bir miktar sermaye ayırdık. Önceki çeyreklerde de söylediğimiz gibi, Troy, iş geliştirme çıtası yüksek olmaya devam ediyor, çünkü 206 ile erken preklinik ve klinik veriler görmeye devam ediyoruz, bu da çekeceğimiz ve sermaye tahsis edeceğimiz diğer her şey için çıtayı yükseltmeye devam ediyor. Açıkçası, ONC206 ile yürütebileceğimiz daha önemli bir Faz 2 çalışması pisti kısaltacaktır ve bu kararı verdiğimizde bunu değerlendireceğiz. Pisti ne ölçüde kısaltacağız, diğer sulandırıcı veya sulandırıcı olmayan sermayeye erişimimiz nedir? Ve özellikle, geçen yıl yaptığımız TEMBEXA elden çıkarması ile ilgili olarak Emergent BioSolutions'dan gelebilecek kilometre taşı ödemeleri hakkında sahip olabileceğimiz herhangi bir ek bilgi, bu hesaplamaya dahil olacaktır. Ancak bu, hem klinik öncesi hem de klinik olarak ONC206'ya kadar olan verilere ne kadar inandığımızla ve bu verileri pazarla paylaşarak ikinci diksiyonun harici olarak da paylaşıldığından emin olmamızla başlar.
Troy Langford: Harika. Tüm ekstra renkler için teşekkürler. Benim için hepsi bu kadar.
Mike Andriole: Elbette.
Operatör: Şimdi kapanış konuşması için Mike Andriole'a söz veriyorum.
Mike Andriole: Teşekkürler, John. Bu sabah zaman ayırdığınız için herkese teşekkür ederim. Bu ay Kar Konferansı'na katılacak olanlar lütfen standımıza uğrasınlar. Aksi takdirde, önümüzdeki aylarda sizi tekrar bilgilendirmeyi dört gözle bekliyoruz.
Operatör: Bayanlar ve baylar, bugünkü görüşmemiz sona ermiştir. Katıldığınız için hepinize teşekkür ederiz. Şimdi bağlantıyı kesebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.