BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ:BCRX), amiral gemisi ürünü ORLADEYO'nun 85,7 milyon dolar gibi önemli bir gelir elde etmesiyle 2023 yılının üçüncü çeyreğinde güçlü kazançlar elde ettiğini bildirdi. Şirket, en az 320 milyon dolar olan yıllık gelir hedefine ulaşma konusundaki güvenini dile getirdi ve en yüksek gelirde 1 milyar dolara ulaşma yolunda ilerliyor. BioCryst ayrıca ORLADEYO satışlarında istikrarlı bir büyüme öngörüyor ve 2028 yılına kadar yıllık en az 600 milyon dolar gelir elde edeceğini tahmin ediyor.
Kazanç çağrısından çıkarılacak önemli sonuçlar şunlardır:
- BioCryst, ORLADEYO'nun pazardaki konumuna güveniyor ve kalıtsal anjiyoödem (HAE) hastaları için önde gelen bir oral tedavi olmaya devam etmesini bekliyor.- Şirket, ücretli hasta yüzdesinde bir artış ve mütevazı fiyat artışları öngörüyor, bu da ABD gelirlerinin 2029 yılına kadar 800 milyon dolara veya daha fazlasına ulaşmasıyla sonuçlanabilir.- Şirket, ORLADEYO'nun talebini ve alımını tahmin etmek için pazar çalışmalarına, birincil veri toplamaya ve simülasyon modellerine güveniyor. - BioCryst istikrarlı bir doğrusal büyüme oranı beklemektedir ve 2023 yılı için en az 320 milyon dolar gelir hedefine ulaşacağından emindir.- Şirket ayrıca borç ve telif yükümlülükleri hakkında da bilgi vermiştir.- BioCryst, ORLADEYO için pediatrik hastalarda denemeler yürütmektedir ve kayıtlar iyi bir şekilde ilerlemektedir.- Şirket, zorluklara uyum sağlayan ve paydaşlarla yakın çalışan deneyimli bir ekip kurmuştur.- Şirket, HAE reçetesi yazanlardan gelen talebe bağlı olarak önümüzdeki 12 ay içinde reçete yazımında büyüme beklemektedir.
Kazanç çağrısı sırasında şirket, herediter anjiyoödem (HAE) tedavisinde kullanılan bir ilaç olan ORLADEYO'nun pazar talebini ve alımını tartıştı. Şirket, ilacın HAE ataklarının sayısını ve şiddetini azaltma ve mevcut enjekte edilebilir tedavilerle ilişkili tedavi yükünü hafifletme kabiliyetine güveniyor.
BioCryst ayrıca ABD dışı pazarın iyi performans gösterdiğini, pazara erişim kazanımları ve çeşitli pazarlardaki büyümenin on yılın sonuna kadar 200 milyon dolarlık ek katkı sağlamasının beklendiğini açıkladı. ORLADEYO'nun ABD dışındaki pazarlarda başarılı bir şekilde piyasaya sürülmesi, geri ödeme dinamiklerinin iyileşmesine ve modern profilaksi tedavilerinin bulunabilirliğinin artmasına bağlandı.
Şirket temsilcisi Charlie Gayer, ORLADEYO'nun ABD dışındaki lansmanının başarısını değerlendirdi. Hastaların ürüne erişimini sağlamada geri ödeme dinamiklerinin önemini vurguladı. Pediatrik hastalar için profilaksinin mevcut olmasının yaşam kalitelerini önemli ölçüde artırması bekleniyor.
Şirket ayrıca ücretli hizmetlerdeki iyileşmeye yönelik uzun vadeli görünümüne de değinerek, önümüzdeki yıl olası ters rüzgarlara rağmen uzun vadede güvenini ifade etti. Enjekte edilebilir ilaçların ORLADEYO üzerindeki etkisinin minimum düzeyde olması bekleniyor.
BioCryst, ilaç keşif sürecini tartışmak ve boru hattındaki yeni tedavileri tanıtmak üzere yarın bir Ar-Ge Günü düzenleyecek. Şirket, HAE reçetesi yazanlardan gelen talebe bağlı olarak önümüzdeki 12 ay içinde reçete yazımında büyüme bekliyor.
InvestingPro Insights
InvestingPro tarafından sağlanan bilgiler doğrultusunda, BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ:BCRX) 1,07 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahiptir. Şirketin 2023 yılının 2. çeyreği itibarıyla son on iki aylık geliri 306,64 milyon dolar olup %50,6'lık önemli bir büyüme göstermiştir. Buna rağmen, InvestingPro İpuçları, şirketin gelir artışının son zamanlarda yavaşladığını ve bunun yatırımcıların farkında olması gereken bir şey olduğunu gösteriyor.
BioCryst Pharmaceuticals'ın hisse senedi fiyat hareketleri, 2023 ortası itibariyle bir aylık fiyat toplam getirisi -%15,36 ile oldukça değişken olmuştur. Bu, InvestingPro'nun hisse senedinin geçen ay kötü performans gösterdiği yönündeki tavsiyesiyle uyumludur. Bununla birlikte, BioCryst'in likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor, bu da sağlıklı bir finansal duruma işaret ediyor.
Şirket, -4,40 F/K oranıyla son on iki ayda kârlı olmasa da, amiral gemisi ürünü ORLADEYO'da umut vaat ediyor. Bu, şirketin en yüksek gelirde 1 milyar dolara ulaşma projeksiyonları göz önüne alındığında özellikle önemlidir.
InvestingPro, BioCryst Pharmaceuticals ve diğer şirketler hakkında daha derin bilgi edinmek isteyenler için daha fazla ipucu ve gerçek zamanlı veri sağlıyor.
Tam transkript - BCRX Q3 2023:
Operatör: Günaydın ve BioCryst Pharmaceuticals Üçüncü Çeyrek 2023 Kazanç Çağrısına hoş geldiniz. [Lütfen bu etkinliğin kaydedildiğini unutmayın. Şimdi konferansı BioCryst'ten Bay John Bluth'a devretmek istiyorum. Lütfen buyurun.
John Bluth: Teşekkürler Maria. Günaydın ve BioCryst'in 2023 üçüncü çeyrek kurumsal güncelleme ve finansal sonuçlar konferans görüşmesine hoş geldiniz. Bugünkü basın bültenine ve beraberindeki slaytlara web sitemizden ulaşabilirsiniz. Bugün benimle birlikte CEO, Jon Stonehouse; CFO, Anthony Doyle; Ticari İşler Direktörü, Charlie Gayer; ve Veri ve İçgörüler Direktörü, Jinky Rosselli katılıyor. Konuşmalarımızın ardından sorularınızı yanıtlayacağız. Bir hatırlatma olarak, yarın Doğu Saatiyle 13:00'te ilaç keşif sürecimizi anlatmayı ve boru hattımızdaki ek tedavileri tanıtmayı planladığımız bir Ar-Ge Günü düzenleyeceğiz. Bu nedenle bugün ORLADEYO'ya odaklanacağız ve yarın derinlemesine bir dalış yaparak boru hattı programlarımız hakkındaki sorularınızı yanıtlayacağız. Başlamadan önce, bugünkü konferans görüşmesinin gelecekteki sonuçlar, denetlenmemiş ve ileriye dönük finansal bilgiler ve şirketin gelecekteki performansı ve/veya başarıları ile ilgili ifadeler de dahil olmak üzere ileriye dönük ifadeler içereceğini lütfen unutmayın. Bu ifadeler, gerçek sonuçlarımızın, performansımızın veya başarılarımızın bu sunumda ifade edilen veya ima edilen gelecekteki sonuçlardan veya performanstan önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bilinen ve bilinmeyen risklere ve belirsizliklere tabidir. Bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Risk faktörlerimizin ayrıntılı bir tartışması da dahil olmak üzere daha fazla bilgi için lütfen web sitemizden erişilebilen şirketin Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan belgelerine bakın. Buna ek olarak, bugünkü konferans görüşmesi GAAP dışı, pro-forma finansal ölçütler içermektedir. Bu GAAP dışı ölçütlerin en doğrudan karşılaştırılabilir GAAP mali ölçütüyle mutabakatı için lütfen biochrist.com adresindeki Yatırımcı İlişkileri web sitemizin basın bülteni bölümünde yayınlanan kazanç basın bültenine bakın. Şimdi sözü Jon Stonehouse'a vermek istiyorum.
Jon Stonehouse: Teşekkürler, John. ORLADEYO'nun 85,7 milyon dolarlık üçüncü çeyrek geliri, bir başka güçlü çeyrek performansıydı ve bize yıl için en az 320 milyon dolarlık hedefimize ulaşacağımıza ve zirvede 1 milyar dolarlık hedefe doğru ilerleyeceğimize dair yüksek derecede güven veriyor. Bu artan gelir ve sermaye tahsisi konusundaki disiplinimiz bizi yılsonuna doğru çok güçlü bir mali konuma getirmektedir. Bugün ORLADEYO'yu tartışmak için daha fazla zamanımız olduğundan, pazarda neler gördüğümüzü ve pazarın zamanla nasıl değiştiğini gördüğümüzü daha derinlemesine inceleyeceğiz. John'un bahsettiği gibi, bugün ekibin bir başka üyesini de dinleyeceksiniz. Jinky sekiz yılı aşkın bir süredir BioCryst'te çalışıyor. Jinky'nin unvanı Chief Data & Insights Officer, ancak rolünü basitçe açıklamak gerekirse, Jinky doğru olmasını umduğumuz şeyleri destekleyen verileri aramak için değil, gerçekte neler olup bittiğini anlamamıza yardımcı olmak için şirket genelinde ve pazarda veri ve içgörü topluyor; bu çok önemli bir ayrım. Kendisi ve ekibinin ORLADEYO'daki AJE [ph] pazarı hakkında topladığı verileri ve içgörüleri, hem bugün hem de geleceği etkileyeceğini gördüklerimizi paylaşacak. Bunun, neler gördüğümüzü ve mevcut büyüme gidişatımıza ve 1 milyar dolarlık en yüksek gelire giden yola neden güvendiğimizi anlamanıza yardımcı olacağını umuyoruz. Şimdi çeyrek performansı hakkında konuşmak üzere sözü Charlie'ye bırakıyorum.
Charlie Gayer: Teşekkürler Jon. Üçüncü çeyrekte hasta büyümesi daha önce açıkladığımız tutarlı hızda devam etti. Üçüncü çeyrekte ORLADEYO'dan yararlanan ABD'li hastalardaki net büyüme, bu yılın ilk iki çeyreğinin her birinde gördüğümüzle neredeyse aynıydı ve küresel büyümemiz güç kazanmaya devam etti. Jon'un da önceden belirttiği gibi, genişleyen boru hattımızı ve onun gelecek vaatlerini yarın açıklayacağımız için heyecanlıyız. Bugün ORLADEYO için gördüğümüz geleceği açıklamaktan heyecan duyuyoruz. Üçüncü çeyrekte elde ettiğimiz 85,7 milyon dolarlık gelir ve gördüğümüz istikrarlı hasta dinamikleri sayesinde, bu yıl için 320 milyon dolardan az olmamak üzere öngördüğümüz hedefimizi tekrarlıyoruz ve ORLADEYO'nun 1 milyar dolarlık en yüksek küresel gelire ulaşma yolunda ilerlediğinden her zamanki gibi eminiz. Gördüğümüz büyüme modelini anlatacağım ve bu modelin bu zirveye nasıl ulaşacağına inandığımızı göstereceğim. Jinky bu tahminleri nasıl doğruladığımızı daha ayrıntılı olarak anlatacak. Bir yan not olarak, Jinky ile ilk olarak 2007'den itibaren başka bir şirkette çalıştım. BioCryst'e 2015 yılında onun hemen arkasından katılmamın ana nedeni de odur. Sadece onunla ve ekibiyle çalışmaktan keyif aldığım için değil, aynı zamanda ORLADEYO'nun geleceği hakkında gerçeği tahmin edilebilecek en yakın şekilde anlattığına inandığım hedeflere yönelik, anlayışlı, hasta odaklı çalışmalar yaptıkları için katıldım. Şimdi verilere bakalım. ORLADEYO'nun büyümesini anlatan iki slaytı kazanç broşürümüze dahil ettik. Bunlardan ilki olan 4. Slayt, aynı Y ekseni üzerinde grafiklendirilmiş ABD hasta reçetelerinin ve hasta durdurmalarının aylık modelini göstermektedir. Ayların son sekiz çeyrek boyunca inişli çıkışlı bir seyir izlediğini ancak aralığın dar olduğunu görebilirsiniz. Bugüne kadar Yeni Başlangıçlar, sonlandırmaların oldukça üzerinde olmuştur. İyi aylarımız var, harika aylarımız var, sadece fena olmayan aylarımız var, bu da son iki yılda başlangıç formlarının ve sonlandırmaların trend çizgilerinin esasen düz olmasına yol açıyor. Bu da tedavideki net hastaların büyümesinin çok doğrusal olduğu anlamına geliyor. Net hastalar ikincil Y ekseninde yer almaktadır. Grafikte sayıları göstermedik ancak Mayıs ayı başında ORLADEYO'da 1000 ABD hastasını geçtik ve şu anda bu noktanın oldukça üzerindeyiz. Bu ABD hasta büyümesi, geri ödeme dinamikleri, sevkiyat günleri ve diğer faktörlerle birleştiğinde, Slayt 4'ün sağ slaytında görebileceğiniz değişken gelir modelleri yaratmaktadır. Birinci çeyrek, yeniden yetkilendirme nedeniyle düşüş eğilimindedir. Yeniden yetkilendirme tamamlandıktan sonra 2. Çeyrek sıçrama yapar ve 3. ve 4. Çeyrekler daha kademeli olarak yükselme eğilimindedir. Ancak, uzun vadeli gelir trendi hasta büyüme trendlerini takip etmektedir. Peki ORLADEYO nereye gidiyor? Slayt 5, bugün gördüklerimize dayanarak ne beklediğimizi göstermektedir. Verilerimizi ve görüşümüzü temsil eden bazı basit rakamlar üzerinden size yol göstereceğim. Rakamları basitleştirdim ve yaklaştırdım ancak uzun vadeli görüş değişmediği için kesinlik önemli değil. 2023 yılını ücretli tedavi ya da uzun süreli ücretsiz ürün veya PAP durumuna ulaşmış yaklaşık 1.050 hasta ile bitirmeyi bekliyoruz. Ayrıca, herhangi bir zamanda kısa vadeli hızlı başlangıç ücretsiz ürünü kullanan yeni reçete edilmiş bir hasta popülasyonumuz var. Bunları da dahil ettiğinizde, ücretli ürün kullanan hastaların oranı %70'in biraz altında kalıyor. Hızlı Başlangıç [ph] hastalarını hariç tutacağım çünkü onlar için kapsam hala beklemede. Bu da bize yaklaşık %73'lük bir ücretli hasta oranı bırakıyor ki ben de bu analiz için bunu kullanacağım. Yılsonundaki 1.050 hasta sayısı, %90'ın biraz üzerinde bir uyum oranı ve ücretli hastalarda son liste fiyatından %15 ila %20 arasında brütten nete indirimle çarpıldığında yıllık yaklaşık 310 milyon dolarlık bir orana ulaşıyor. Hasta büyüme geçmişimiz ve Jinky'nin açıklayacağı tahmin yöntemleri, 2028 yılına kadar yılda ortalama 200 net hasta ekleyeceğimize dair bize güven veriyor. Geçtiğimiz 2 yıl boyunca bu oranın biraz üzerinde bir ortalama tutturduk ve size tutarlılığı gösterdim. Büyüme bazı yıllar daha fazla, bazı yıllar daha az olabilir, ancak 2028 yılı sonuna kadar 1.000 net hasta eklemeyi bekliyoruz, bu da yıllık 295 milyon dolar ek gelir anlamına geliyor. 2028 yılı sonunda, başka herhangi bir değişiklik olmaksızın en az 600 milyon doların biraz üzerinde yıllık ABD geliri elde etmeyi hedefliyoruz. Ancak yaptığımız çalışmalar ve gördüğümüz trendler doğrultusunda %73'lük ödeme oranının %85'e çıkmasını da bekliyoruz. Bu yüzdelik iyileşmenin ve gelir artışı etkisinin çoğu 2024 yılında gerçekleşmeyecek. Büyüme yüzdesi önümüzdeki 3 ila 4 yıl içinde tahakkuk edecek. 2.000'den fazla hastayla, bu iyileşme 2029 yılına kadar yılda en az 100 milyon dolar değerinde olacak ve sabit durumdaki ABD gelirini yılda yaklaşık 700 milyon dolar yapacaktır. Şimdi 2029'un başlarına kadar çok mütevazı bir ortalama yıllık fiyat artışı varsayalım. Ve ABD gelirlerinin 2029 yılında nasıl 800 milyon $ veya daha fazlasına ulaşabileceğini görebilirsiniz. ABD dışında gördüğümüz ilk eğilimler, ORLADEYO'nun dünyanın geri kalanında yaklaşık 200 milyon dolara ulaşacağına ve on yılın başında küresel gelirde 1 milyar dolara giden yolu tamamlayacağına dair bize güven veriyor. İçinde bulunduğumuz geçmişte gördüğümüz sonuçlar bizim için şaşırtıcı değil. ORLADEYO, HAE hastalarının 2020'de istediği ve bugün de istemeye devam ettikleri son derece farklılaştırılmış bir üründür. Jinky, ORLADEYO'nun nereye gittiğini tahmin etmek için hastalar ve sağlık hizmeti sağlayıcıları hakkında sağlam içgörüleri nasıl kullandığımız hakkında size daha fazla bilgi verecek. Jinky, bugünkü kazanç görüşmesine hoş geldiniz.
Jinky Rosselli: Teşekkürler, Charlie. Sağlam ve özenli yöntemlerin sadece ORLADEYO'ya olan talebin itici güçlerini değil, aynı zamanda genel HAE pazarının tam ve tarafsız bir yansımasını anlamada kritik öneme sahip olduğuna gerçekten inanıyoruz. Charlie geçmiş görüşmelerde, ORLADEYO'ya yönelik sürekli güçlü talep gösteren üç aylık pazar çalışmalarımızdan bahsetmişti. Bu üç aylık çalışmalar, AK [ph] reçete yazanlar ve HAÖ hastaları için sağlam ve genelleştirilebilir bir örnek teşkil etmektedir. Bu çalışmalarda tutarlı bir şekilde sorduğumuz önemli bir soru, önümüzdeki 12 ay boyunca potansiyel reçetelemedir. Bu sorunun, talep ve bu talepteki değişimler hakkında bilgi sahibi olmak için iyi bir ölçüt olduğunu düşünüyoruz. Son çalışmalar, HAÖ hekimlerinin önümüzdeki 12 ay içinde hastalarının yaklaşık %25'ine ORLADEYO reçete etmeyi öngördüklerini göstermektedir. ORLADEYO'nun gelecekteki reçetelenmesine ilişkin yeni veriler, çalışma üzerinde tutarlı bir şekilde çalışılmış ve varsayımlarımızı güçlendirmiştir, talep güçlü kalmaya devam etmektedir. HAE pazarının rekabetçi olduğunun ve muhtemelen daha da rekabetçi olacağının farkındayız. Pazar yapımız, güçlü bir değer önerisine sahip ürünlerin yapışkan olduğunu, yani reçete yazanların ve hastaların sadık olduğunu göstermektedir. Yıllar boyunca hacimlerimiz ve araştırmalarımız genelinde, HAÖ hastaları sürekli olarak kendilerine sunulan her yeni tedavi için ne kadar minnettar olduklarını ifade etmişlerdir ki HAÖ'nün tarihsel olarak sınırlı seçeneklere sahip nadir bir hastalık olduğu düşünüldüğünde bu tamamen anlaşılabilir bir durumdur. Bu hastalar ayrıca tedavilerinden yüksek düzeyde memnuniyet duyduklarını belirtmişlerdir. Lansman öncesi nicel verilerimiz bu memnuniyet düzeyini gösterdiğinde, itiraf etmeliyim ki bir an paniğe kapıldım. Geçmiş pazar tipi çalışmalarda müşteriler yüksek düzeyde memnun olduğunda. Bunun anlamı, karşılanmamış hiçbir ihtiyaç kalmadığıdır. Ancak bu son derece memnun HAE hastaları üzerinde yapılan araştırmayı daha da derinleştirdiğimizde, oral bir tedavi vaadi sunuyoruz. 50'den fazlası mevcut profilaktik tedavilerinden ORLADEYO'ya geçmeye istekliydi. Hastaların ORLADEYO'ya geçme istekliliği, hiçbir tedavi mükemmel olmadığı için ataklarını kontrol etmek ve mevcut enjekte edilebilir ilaçlarla ilişkili tedavi yükleri gibi hala karşılanmamış ihtiyaçlar olduğuna işaret etmektedir. Buradaki temel içgörü, bu hastaların uzman kapsüller olduğu ve bu nedenle her zaman yüksek düzeyde memnuniyet göstereceğidir. Basitçe söylemek gerekirse, bu HAÖ hastaları özgürlük ve daha iyi bir yaşam kalitesi arayışındadır. Gerçek ORLADEYO verilerimizi çıkarmaya ve iş kaynaklarımızı incelemeye devam ettikçe, popülasyonumuzda kanıtlanan araştırmalarda belirtilen bu amacı görüyoruz. Gerçek hastalarımızın ORLADEYO'ya geçme nedenleri olarak belirttikleri ilk 3 neden arasında atak sayısını azaltma isteği, atak şiddetini azaltma isteği ve mevcut tedavinin yükünü azaltma isteği yer almaktadır. Geçiş için motivasyonları daha fazlasını istemektir. Mevcut hastalarla yapılan araştırmalara göre tedavide kalma nedeni temelde aynıdır. Tedavi yükünü azaltan oral bir tedavinin rahatlığına ek olarak en sık ve şiddetli ataklar. Tahminlerimize ilişkin varsayımlar büyük ölçüde pazar araştırmalarından, kanal çalışmalarımızdan ve nihayetinde bir simülasyon modelinden elde edilen içgörülere dayanmaktadır. Bu yaklaşımlar toplu olarak, sadece ORLADEYO'ya olan talebi değil, aynı zamanda rekabetin etkisini de ölçmemize yardımcı oldu. Geleneksel kitlesel pazarın aksine, nadir hastalık pazarları forcasipin [ph] oluşturmak için gerçekten reçete verilerine sahiptir. Bu nedenle, bu boşlukları doldurmak için birincil yöntemlerle mümkün olduğunca çok veri topluyor ve tamamlıyoruz. En son tamamlanan konjoint çalışmamızda örneklemimiz 175 HAÖ tedavi edeni ve 100 HAÖ hastasını içeriyordu. Hasta sahiplerinden marka tercihlerini mevcut kullanım ve gelecekteki potansiyel kullanım açısından, tercih setlerindeki rakipler de dahil olmak üzere tahsis etmelerini istiyoruz. Daha sonra bu tercih verilerini analiz ediyor ve Montecarlo [ph] simülasyonu tarafından yönlendirilen pazar modellerine dahil ediyoruz. Simülasyon modellerimiz ORLADEYO için en olası tahmini hasta sayılarını, pazar paylarını ve zirve noktasını sağlayabilir. Montecarlos simülasyonları, simülatörde yüzlerce iterasyon gerçekleştirmemize olanak tanıyor ve modeller, ABD'de en yüksek seviyede 2.000 hastaya ulaşma konusundaki güveni güçlendirmeye devam ediyor. Yakın vadede, fiili olarak doğrulanan model, protein naif ve protein anahtarlarından gelen iş kaynağı ile güçlü tatil alımı göstermiştir. Zirveye kadar olan dış yıllarda, tüm araştırma ürünlerinin pazara ulaştığı muhafazakar bir senaryo varsayıldığında, araştırmamız tutarlı bir şekilde yeni enjekte edilebilir ürünlerin, daha az tedavi enjeksiyonunun rahatlığını iddia ederek esas olarak mevcut enjekte edilebilirlerden pay alacağını göstermektedir. Buna rağmen, modelimiz Tavio'nun [ph] önde gelen enjektabl ürünler olarak kalacağını öngörmektedir, çünkü daha az sıklıkta yapılan enjeksiyonlar, birçok hastanın geçiş yapması için yeterli olmayacak artımlı bir faydadır. Bununla birlikte, enjekte edilebilir bir üründen oral ürüne geçiş, birçok hasta için çok daha dramatik bir fayda sunmaktadır. Modelimiz ORLADEYO'nun büyük olasılıkla bu yeni enjekte edilebilir ürünlerden izole edileceğini öngörmektedir. Aynı şekilde, araştırmamız ve modelimiz ORLADEYO'dan herhangi bir yeni oral ürüne geçişin minimum düzeyde olacağını öngörmektedir, çünkü herhangi bir yeni ürünün ORLADEYO ile halihazırda deneyimlediklerine kıyasla anlamlı bir fayda sunması pek olası değildir. TAXYRA'nın dış yıllarda pazar lideri bir enjektabl olarak yapışkan kalmasına benzer şekilde, araştırma ve verilerimiz ORLADEYO'nun da pazar lideri bir oral olarak eşit derecede yapışkan olacağını göstermektedir. Tahmin yöntemlerimizin sürekli optimizasyonuna kuvvetle inanıyoruz. Lansman sonrası modellerimiz, gerçek veya hasta ekleme, bırakma, tedavideki toplam hastalar ve yakın vadeli gelir performansını etkileyebilecek diğer pazar dinamikleri gibi [ayırt edilemez] veriler dahil olmak üzere ek karmaşıklık düzeyleriyle gelişmiştir. Tarihsel olarak modellerimizin gerçek verilerle güçlü bir korelasyon gösterdiğini ve ilk gün rakamlarını ve buna karşılık gelen gelirleri güvenilir bir şekilde tahmin ettiğini gördük. Lansmanın 1. yılını tahmin etmek her zaman zordur. Ancak ORLADEYO'nun lansmanından bir yıl önce, modelimiz ABD gelirlerinin 100 milyon dolara yaklaştığını gösterdi ve gerçek 1. yıl gelirlerimiz 122 milyon dolar olarak gerçekleşti. Tahmin yapmanın ötesinde, ekibimiz hastalarımızın ve hekimlerimizin ihtiyaçlarını daha iyi anlamaya yardımcı olmak için bu verileri derinlemesine inceliyor ve hasta hizmetlerimizin gerçek zamanlı optimizasyonu için fırsatlara işaret ediyor. Ayrıntılı düzeyde kullanılabilirlik verileri ve sağlam pazar içgörüleriyle birlikte ekibimiz, ORLADEYO'nun eksiksiz bir hikayesiyle ticari ekiplerle proaktif bir şekilde ortaklık kurabilir. Ticari ekiplerimiz, bu verilerden elde edilen gerçekler üzerine harekete geçmeye her zaman hazırdır ve bulguların herhangi birini ele almak için stratejiler ve çözümlerle hazırdır. Tüm varsayımlarımızın temelini doğrudan müşterilerimizden gelen nicel kanıtlar oluşturmaktadır. Rekabet de dahil olmak üzere tam pazar bağlamı her zaman düşüncelerimize dahil edilir, veriler üzerinde harekete geçmeye hazır güçlü bir ticari ekibe sahip olmak da önemlidir. Tüm bu değişkenleri bir arada değerlendirdiğimiz için ORLADEYO'nun gelecekteki performansına ve 1 milyar dolara giden yola ilişkin görüşlerimizde güçlü bir güven seviyesine sahibiz. Anthony, sözü sana bırakıyorum.
Anthony Doyle: Teşekkürler, Jinky. 3. çeyrekteki 85,7 milyon dolarlık olağan gelirimizle, 2023 yılı için belirlediğimiz 320 milyon dolardan az olmamak üzere hedefimize ulaşmak için iyi bir konumdayız. Daha uzun vadede, Charlie ve Jinky önümüzdeki yıllarda beklediğimiz büyüme faktörlerinin ana hatlarını çizdi ve bu da bize 1 milyar dolarlık en yüksek gelire ulaşma konusunda büyük bir güven veriyor [indiscernible] bugünkü kazanç basın bülteninde ayrıntılı üçüncü çeyrek finansalları ve dikkatinizi birkaç öğeye çekmek istiyorum. Bu çeyrekteki toplam gelir 86.7 milyon dolar olup bunun 85.7 milyon doları ORLADEYO'dan gelmektedir ve ORLADEYO'nun son 12 aylık geliri yaklaşık 306 milyon dolardır. Global ORLADEYO gelirinin 85,7 milyon $'lık kısmının %75,3'ü ABD satışlarından, kalan 10,4 milyon $'lık kısmı ise ABD dışı satışlardan elde edildi. Çeyrekte gayri nakdi hisse senedi tazminatı hariç işletme giderleri yaklaşık 85,9 milyon $ olarak gerçekleşti. Mevcut eğilime dayanarak ve sermaye tahsisi yaklaşımımızda disiplinli olmaya devam ettiğimiz için tüm yıl için faaliyet giderleri beklentimizi 365 milyon ila 375 milyon dolar olarak belirledik. Üçüncü çeyrek sonunda nakit 399.2 milyon dolardı ve bu çeyrekte net nakit kullanımı yaklaşık 16 milyon dolardı. Yatırımcıların ve analistlerin ek bilgi istedikleri alanlardan biri de borç ve telif haklarıyla ilgiliydi. Bu nedenle biraz daha ayrıntıya girmeme izin verin. Bilançomuza üst düzeyde baktığımızda, toplam uzun vadeli borcun yaklaşık 833 milyon dolar olduğunu görüyoruz. Ancak bu borcun sadece yaklaşık 300 milyon doları geleneksel borç, geri kalanı ise gelecekteki royalti yükümlülükleriyle ilgili. Bu yılın başlarında Pharmacon ile vadeli kredimizi yeniden finanse ettik. Bu 300 milyon dolar, geleneksel özelliklere sahip, 5 yıl vadeli, kredi dönemi boyunca sadece faiz ödemeli, finansal sözleşmeler ve 2028'de vadesi gelen Apollo ödemesi gibi geleneksel bir borçtur. Ayrı olarak, 2020 ve 2021 yılları arasında Royalty Pharma'dan ve sahiplerinden Royal finansmanı için toplam 425 milyon dolar temin ettik. Bu enstrüman için, gelecekteki gelir tahmini ve ödenecek gelecekteki telif ücretlerine dayanarak etkin bir faiz oranı hesaplıyoruz. Üçer aylık dönemler itibariyle, bu etkin faiz oranına ilişkin faiz giderlerini Kâr-Zarar tablosunda tahakkuk ettirirken, dönemler arasındaki bilanço hareketi tahakkuk ettirilen faiz gideri ile ödenen fiili telif ücretleri arasındaki deltadır. Şu anda bunun bilançodaki tutarı 533 milyon dolardır, yani gerçekte telif ücreti olarak aldığımızdan daha fazla faiz gideri tahakkuk ettirdik. Gelecekte, gelirler arttıkça bu lenslerin azalması ve ödenecek telif ücretlerinin o noktada faiz giderinden daha yüksek olması gerekir. GAAP raporlamasına göre bu bir borçlanma aracı olarak kabul edilmektedir. Ancak bu geleneksel bir borç değildir. Bu ödemeler tamamen ORLADEYO gelirinin güvence altına alınmasına dayanmaktadır, yani gelir yok, telif yok. Ayrıca, rücu hakkı da yoktur. Bakiyeler çağrılabilir değildir ve mermi ödemesi yoktur. Umarız bu ek ayrıntılar yardımcı olur. Yarınki Ar-Ge Gününde boru hattımızla ilgili daha heyecan verici bilgileri sizlerle paylaşmayı dört gözle bekliyoruz ve o zaman bize katılabileceğinizi umuyorum. Operatör, şimdi soru-cevap bölümünü açmak istiyoruz.
Operatör: [İlk soru Bank of America'dan Tazeen Ahmad'dan geliyor.
Tazeen Ahmad: Birkaç sorum var - piyasanın nasıl geliştiğini gördüğünüze dair bu gerçekten ayrıntılı analizi sağladığınız için çok teşekkürler. Sanırım yatırımcılarla yaptığım bazı görüşmelerde bana sık sık ORLADEYO'nun faydaları ile lansmanın rampa hızı hakkında sorular soruluyor. On yılın sonunda 1 milyar dolara ulaşacağınıza dair yüksek bir güven duygusu hissederken, şu anda bulunduğunuz yere göre alımın dikliğinin artması için bu lansmanı hızlandırmak için ne olması gerektiğini düşünüyorsunuz? Ve sonra bir de takip sorum var.
Jon Stonehouse: Charlie [ph], bunu sen almak ister misin?
Charlie Gayer: Elbette. Her şeyden önce, artış hızından ve istikrarlı artış hızından ve nereye gittiğinden gerçekten memnunuz. Bu yüzden her zaman biraz daha hızlı ilerlemenin yollarını arıyoruz. Ve daha önce hasta aktivasyonu hakkında konuşmuştuk. Bu kesinlikle bir tanesi. Bunu anlamlı bir şekilde hızlandıracak tek bir şey yapılabileceğini düşünmüyoruz. Ama gerçekten tutarlı bir şekilde uygulamaya devam etmeyi planlıyoruz. Ve oraya ulaşacağız. Yılda 200 hasta reklamı kira oranına baktığınızda bunun çok gerçekçi ve önümüzdeki 5 yıl içinde ulaşılabilir olduğunu düşünüyorum. Bu yüzden şu anki rampada tuttuğumuz için mutluyuz.
Jon Stonehouse: Evet. Tazeen'e [ph] ekleyeceğim bir diğer şey de - ki Jinky de konuşmasında bunu çok vurguladı - çok fazla rekabet olduğunu ve hastaların tedavilerinden çok memnun olduklarını unutmamak. Hastalarla konuştuğumuzda bize "Aman Tanrım, hayatımı kurtaracağım, hayatımı değiştirdi" diyorlar. Ve enjekte edilebilir tedavi. Yani bu yapışkanlığı kırmak ve insanların oral ile daha iyisini yapabileceklerini anlamalarını sağlamak zaman alıyor. Ancak diğer taraftan, diğer rakipler ortaya çıktığında bu bizim avantajımıza olacak. Nadir görülen bir hastalıkta rekabetin olağanüstü olduğunu göz önünde bulundurursak, artış hızının olağanüstü olduğunu düşünüyorum.
Tazeen Ahmad: Tamam. Ve sonra bir takip olarak, hedefinizdeki 2.000 hastadan bahsettiğinizde, bunda ne tür bir kesilme oranı varsayılıyor? Bu 2.000 hasta ilacı sürekli olarak mı kullanıyor yoksa 2.000 hasta [ayırt edilemiyor]'a dokunacak mı?
Jon Stonehouse: Charles da model hakkında konuşsun.
Charlie Gayer: Evet. Evet. Hayır, kesinlikle. Her şeyden önce, daha önce tanımladığımız model hala aynı. Bugün gösterdiğim slayt da bunu gösteriyor. Yani bir hasta ORLADEYO kullanmaya başladığında, bu hastaların %60'ı [ph] ilk yılı tamamlıyor. Ondan sonra da çok az devamlılık görüyoruz. Her zaman biraz var ama bunlar bir yıla ulaştıklarında gerçekten yapışkan hastalar. Ve böylece 2000 yılına geldiğimizde, yaklaşık 2.000 hastanın hasta olduğunu ve ORLADEYO'da kaldığını görüyoruz. Ve daha önce de bahsettiğimiz gibi, 2039 yılına kadar patent korumamız var. Yani bu 2.000 hasta ile potansiyel olarak 1 milyar dolarlık en yüksek satışlara ulaşacak uzun bir rampa. Ve bu sadece ABD için geçerli, aynı dinamikler diğer pazarlarda da geçerli olacak.
Jon Stonehouse: Evet. Yani 2000'li yıllara geldiğimizde, yani en az bir yıldır ya da çok daha uzun süredir devam ettiklerinde, her yıl bir ya da iki yüzde kaybedeceğinizi ama bunu geri alacağınızı düşünmelisiniz [ph].
Charlie Gayer: Yerine yenisini koyacağız.
Operatör: Bir sonraki soru TD Cowen'dan Stacy Ku'dan geliyor.
Stacy Ku: İlerleme için tebrikler ve ORLADEYO'nun detaylı analizini gerçekten takdir ediyoruz. Öncelikle bir sorumuz var. İstikrarlı doğrusal büyüme beklentilerinizi biraz daha detaylandırabilir misiniz? Özellikle, 2024 yılı hakkında ne düşünüyorsunuz? Konsensüs için kabaca 410 milyon dolar hakkındaki düşünceleriniz nelerdir? İlk sorum bu. Ve sonra bu yıl için bir soru daha. En az 320 milyon dolarlık beklentiniz hakkında güncellenmiş düşünceleriniz var mı? Daha iyi bir performans için herhangi bir potansiyel varsa, hangi faktörlerin satışları daha iyi hale getirebileceğini düşünüyorsunuz? ABD dışı mı? Bu yılla ilgili her türlü ayrıntılı düşüncenizi paylaşırsanız memnun oluruz.
Jon Stonehouse: Evet, konsensüs hakkında yorum yapmıyoruz ve gelecek yıl için henüz bir öngörüde bulunmadık ancak Charlie'nin hazırladığı konuşmasında beklentileri belirleyecek bazı yorumlar yaptığını düşünüyorum, bu yüzden konuşmasına izin vereceğim.
Charlie Gayer: Evet. Bence önümüzdeki yıl ve önümüzdeki 5 yıl için, yaklaşık 200 hasta ekleme [anlaşılmaz] ve biraz daha fazla olabilir, bazı yıllar biraz daha az olabilir, çünkü her yıl tam olarak bu olmayacak, ancak istikrarlı bir büyüme ile oldukça yakın olacak. 320 milyon dolar konusunda da kendimize çok güveniyoruz. Birçok çeyrektir 320'yi modelinize dahil edin diyoruz ve sanırım şu anda da aynısını yapacağımızı söyleyebiliriz.
Jon Stonehouse: Bence önümüzdeki yılın zorluğu, IRA'nın hastaların bakımını nasıl etkileyeceğinden tam olarak emin olmadığımız ödeme sınırı. Hala Charlie'nin uygulamaya koyduğu ve Quick Start'ın [ph] daha yüksek bir sıklıkta ödeme almasını sağlamak için ön tarafta büyük ilerleme kaydettiği bir altyapı var, ancak hala sayfaya geçmemiz gereken uzun vadeli yol insanlarımız var. Sanırım 100 milyon dolardı Charlie, önümüzdeki 5 yıl içinde bu geçişlerden faydalanacağımızı söylemiştin...
Charlie Gayer: Evet, ödenen oranı %85'e çıkardıktan sonra 2029'da 100 milyon dolar gelecek.
Jon Stonehouse: Yani gelecek yıl bu konuda fazla bir ilerleme beklememelisiniz, anlatmak istediğim bu.
Stacy Ku: Tamam. ABD dışında ne düşünüyorsunuz? Dağılımla ilgili bazı yönlendirmelerde bulundunuz ancak orada güzel satışlar var gibi görünüyor. Bu konuda herhangi bir yorumunuz olursa sevinirim.
Charlie Gayer: Evet. ABD dışı satışlar gerçekten iyi gidiyor. Pazara erişim kazanımları elde etmeye devam ediyoruz. Yeni pazarlara açılmaya devam ediyoruz. Bulunduğumuz ilk pazarlarda büyümeye devam ediyoruz. Daha önce de belirttiğimiz gibi, fiyat daha düşük. Yani bu bir hacim oyunu. Daha uzun vadeli. ABD dışında gördüğümüz her şey bize on yılın sonuna kadar 200 milyon dolarlık ek katkı sağlayacağını söylüyor.
Anthony Doyle: Charlie, hasta büyümesi ve ardından ABD dışındaki benzer gelirler arasındaki bağlantıdan bahsetti, bazı iniş çıkışlar olacak, değil mi? Hangi kürekçinin satış yaptığına bağlı olarak, bu çeyrekler için daha büyük ve daha küçük olan bazı tepe ve çukurlar olacaktır. Ancak genel olarak trend gerçekten güçlü olmaya devam ediyor.
Operatör: Sıradaki soru Jefferies'den Maurice Raycroft'tan [ph] geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Ben Yaw, Maurice [ph]. Başarılı çeyrek için tebrikler. Sanırım ilk sorumuz ücretsiz ilaç programındaki hastaların oranının 1. çeyrekteki %34'ten 2. çeyreğin sonunda yaklaşık %30'a düşmesiyle ilgili olacak. Üçüncü çeyrekte ne gördüğünüzü biraz daha açabilir misiniz? Ve yılsonuna kadar bu oranın nerede olacağını düşünüyorsunuz?
Jon Stonehouse: Charles?
Charlie Gayer: Evet. Güzel soru. İkinci çeyreğin sonunda %30 seviyesinde olduğumuzu söylemiştik. Bugünkü hazırlıklı konuşmamda bu rakamın 3. çeyrekte %30'un biraz üzerinde olduğunu belirttim. Üçüncü çeyrekte bunu etkileyen birkaç faktör gördük. Uzun vadede %85 ödeme oranına doğru ilerlerken bu tür dalgalanmalar olacaktır. Ancak 3. çeyrekte, COVID serbest bırakma fonunun bir kısmı sona erdiği için bazı Medicaid hastalarının geçici olarak ücretsiz ürüne geçtiğini gördük. Ayrıca sigorta şirketlerinin yeniden kayıt sezonuna girdiğini de gördük. Bu nedenle bazı hastalar planlarını değiştirerek geçici olarak ücretsiz ürüne geçtiler. Ücretsiz ürün yüzdesini biraz artıran bir diğer unsur da, insanların ödeme yapmasını sağlamak için süreçlerimizi iyileştirirken, daha iyi sonuçlar elde etmek için aslında biraz yavaşlıyor olmamız. Bu nedenle yeni hastalar geldiğinde, sigortacılara gerçekten kapsamlı bir vaka sunduğumuzdan emin olmak için onları Hızlı Başlangıç [ph] programında biraz daha uzun süre tutuyoruz, böylece ödeme yüzdesini gerçekten iyileştiriyoruz. Ve bunun karşılığını aldığımızı görüyoruz, yani hastalarımızın yaklaşık %60'ını oluşturan ticari segmentimiz arasında artık %80'den fazlasının ücretli tedavide olduğunu görüyoruz. Bu da uzun vadede %85'e ulaşacağımıza dair bize güven veren trendlerden biri. Yıl sonunu nerede bitireceğimize gelince, bir tahminde bulunmak bile istemiyorum. Bence bu tamamen uzun vadeli ilerlemeyle ilgili. Jon'un da belirttiği gibi, 2024'te anlamlı bir değişiklik beklemiyoruz ancak yüzde değişimleri 2025, '26 ve '27'de iyileşmeye başlayacak, işte o zaman bunu fark etmeye başlayacağız.
Tanımlanamayan Analist: Anladım. Bu çok mantıklı. Sanırım üçüncü çeyrek satışlarıyla ilgili hızlı bir takip. Şu anda ABD'de [ayırt edilemeyen] hastalardan veya dönüştürülmüş hastalardan gelen daha fazla hasta görüyor musunuz ve belki de ABD dışındaki gelir artışının daha fazlasının prophy [ph] hastalarından geldiğini varsaymalı mıyız?
Charlie Gayer: ABD'de trendler gerçekten de aynı. En azından son zamanlarda prophy [ph] kullanmadıkları için Pros veya Protein Naive [ph]'den gelen hastalar arasında kabaca yarı yarıya bir bölünme var. Bu durum her çeyrekte tam olarak aynı olmasa da zaman içinde gerçekten tutarlı bir seyir izledi. ABD dışında evet, protein naif olan çok daha fazla hasta alıyoruz çünkü genel olarak profilaksi pazarı ABD dışında ABD'yi geride bıraktı ama bu değişmeye başlıyor. Bu nedenle, ABD dışındaki diğer profilaktik tedavilerden bazı geçişler alıyoruz, ancak bunların çoğu, hedefe yönelik bir oral tedavi ile yapabildikleri için ilk kez profilaktik tedaviye başlayan insanlar.
Operatör: Bir sonraki soru RBC Capital Markets'tan Brian Abrahams'tan geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Arkadaşlar, ben Ryan'dan Naveen [ph]. Çeyrek için tebrikler. Önümüzdeki yıllar için beklediğiniz satış gidişatına ilişkin verdiğiniz bazı bilgileri gerçekten takdir ediyoruz. Bununla ilgili olarak, Slayt 4'te net hasta büyümesi ve bazı durdurmalarla ilgili bazı verileri sormak istiyorum. Görünüşe bakılırsa, bazı durdurmalar düzleşiyor ya da belki de dinamikleri değişiyor. Elde tutma oranında iyileşmeler görüp görmediğinizi ve bunun hastaları daha iyi eğitme çabanızdan etkilenip etkilenmediğini söyleyebilir misiniz? Ve sonra hızlı bir takip de yapacağım.
Charlie Gayer: Elbette. Hayır. Verileri iyi analiz etmişsiniz. Evet, bence çok erken dönemde yaşadığımızdan kesinlikle daha iyi olduğunu gördük ve lansmanda da tam olarak bu oldu. Bu beklentileri belirlemektir. Hasta hizmetleri ekiplerimiz hastalarla konuştuklarında, beklentileri belirlediklerinde, hastalarıyla konuştuklarından emin olmak için sağlık hizmeti sağlayıcılarıyla yapabileceğimiz her şeyi yapıyoruz. Ve bunun gerçekten işe yaradığını düşünüyoruz. Piyasa artık ORLADEYO'ya çok aşina. Hekimler ve diğer sağlık hizmeti sağlayıcıları ilacı tanıyor, hastalar artık çok daha fazla şey biliyor ve ilaca güveniyorlar. Ve stresin ataklara neden olabildiği HAÖ gibi bir durumda, tedavinize güven duymak önemlidir. Dolayısıyla, tüm bunların yerleşen modelin bir parçası olduğunu düşünüyoruz ve ileriye dönük olarak bu modele çok güveniyoruz.
Tanımlanamayan Analist: Bunun devamı niteliğinde olmak üzere, ORLADEYO'nun pediatrik hastalarda serpme formülasyonuyla yapılan deneme sürecinden de biraz bahsedebilir misiniz? Ve şu ana kadar pediatrik hastalarda bu tutma ölçütlerinin neye benzeyebileceği hakkında bize söyleyebileceğiniz bir şey var mı? Ve eğer bu popülasyonda GI toksininde herhangi bir farklılık görüyorsanız?
Charlie Gayer: Deneme kayıtları iyi gidiyor. Diğer soruları yarına erteleyeceğim. Ar-Ge Günümüzde, diğer programlarımızın yanı sıra bu konuya da değineceğiz. Ancak şunu söyleyebilirim ki deneme iyi gidiyor ve büyük bir ihtiyaç var, pazarda oral bir tedaviye ihtiyaç var, tahmin edebileceğiniz gibi pediatride hiçbir ebeveyn veya bakıcı çocuklarına enjekte etmekten hoşlanmaz ve çocukları da enjekte edilmekten hoşlanmaz. Ve HAÖ'de, neyse ki, çocukların çoğu ergenliğe kadar semptomatik hale gelmiyor, ancak yaklaşık 4 ila 10 hasta aslında 5 yaşına kadar ilk [ayırt edilemez] semptomlarını yaşıyor. Dolayısıyla, bu çocukların normal bir yaşam sürebilmeleri için atakları önleyebilecek bir oral tedaviye büyük ihtiyaç var. Biz de bunun için uğraşıyoruz. Ve bunu yapabilecek harika bir ürüne sahip olacağımız konusunda iyimser olduğumuzu düşünüyoruz.
Jon Stonehouse: Hastalar için gerçekten ihtiyaç duyulan bir şeye sahip olduğunuzun gerçekten iyi bir göstergesi, kayıtlarınızın gerçekten iyi gitmesidir ve bu denemede kayıtlar gerçekten iyi gidiyor.
Operatör: Bir sonraki soru JMP'den Jon Wolleben'den geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Ben Jon adına Catherine [ph]. ORLADEYO'nun eski ABD lansmanında neyin iyi gittiğine dair kısa bir sorum var, geri ödeme dinamikleriyle zemin kazandığınızı biliyorum. Ama verebileceğiniz başka bir renk var mı?
Charlie Gayer: Sanırım, elbette, birkaç şey var. İlk olarak geri ödeme konusuna değineceğim çünkü ABD'nin herhangi bir yerinde ürünlere erişim sağlamak, birilerinin bunun için ödeme yapması, hastaların tedavilerini alabilmeleri için gerçekten kritik öneme sahip. ORLADEYO'nun ayda 2 veya daha fazla HAÖ atağı geçiren hastalar için NICE onaylı ORLADEYO'nun karşılandığı Birleşik Krallık'tan daha önce bahsettiğim bir örnek. Oysa Expire [ph] gibi diğer modern koruyucu tedaviler haftada 2 veya daha fazla atak geçiren hastalarla sınırlıydı ve bu da pazarın çok küçük bir bölümünü oluşturuyordu. Ekibimiz bu avantajdan yararlanarak ORLADEYO ile hastalara gerçekten yardımcı olabilmiştir. Diğer bir faktörün de daha önceki sorulardan birinde bahsettiğim şey olduğunu düşünüyorum; birkaç yıl öncesine kadar ABD dışında modern profilaksi çok az mevcuttu ve bu nedenle hasta topluluğu ve bu farklı pazarlardaki hekim toplulukları profilaksi kullanmaya alışkın değildi. Ellerindeki tek şey androjen steroidleri ya da diğer spesifik olmayan ilaçlardı. Artık bu ilaçlara erişimleri var. Bu da tedaviye bakış açılarını değiştiriyor ve herkes, modern profilaksi tedavilerinden birinin tüm ürünlerde ve tüm hastalarda dikkate alınması gerektiğini söyleyen küresel kılavuzlar etrafında birleşiyor ve biz de bunun gerçekleştiğini görüyoruz.
Jon Stonehouse: Sanırım bir diğer husus da ABD, Charlie ve [anlaşılmaz] ve Avrupa'nın gerçekten iyi bir ekip kurma konusunda harika bir iş çıkardıkları, gerçekten deneyimli bir ekip kurdukları ve veri erişimi sağladıkları ve Avrupa'da bazı zorluklar olduğu. Jinky'nin ekibiyle yakın çalışıyorlar ve tıpkı ABD'de olduğu gibi, bir zorluk gördüklerinde adapte oluyorlar ve uyum sağlıyorlar ve Avrupa ekibini izlemek gerçekten etkileyiciydi.
Tanımlanamayan Analist: Varlık fırsatıyla ilgili bir sorum daha olacak. Gelişimsel boru hattını yarına saklayacağınızı biliyorum ama bu konuda yorum yapabilirsiniz.
Charlie Gayer: Elbette. Sadece daha önce söylediklerime küçük bir parça eklemek için. ABD'deki pediatrik pazarda, sanırım bunu daha önce de söylemiştik, muhtemelen HAÖ'lü ve semptomatik 500 hasta olduğunu düşünüyoruz. Ve bunların hepsinin hemen profilaksiye ihtiyacı olmayacaktır. Ancak HAÖ tedavisinin evrildiği noktadaki asıl kilit nokta, artık seçeneklerin olması ve uzmanların hastaların 10 yıl öncesinden bile çok farklı bir ortamda büyüdüklerini görmeleridir. Yani bugün çocuklar büyüyebiliyor, ataklarını kontrol altına alabiliyorlar. Tüm normal okul aktivitelerini ve diğer her şeyi yapabilirler. Ama amaç tamamen normal olmak. Ve bu önceki nesilde gerçekleşmedi. Bu yüzden pediatrik popülasyon için profilaksinin kullanılabilirliği çok önemli. Ve umuyoruz ki yakında oral bir profilaksi ürünü bu çocukların ve ailelerin hayatlarını gerçekten değiştirecek.
Jon Stonehouse: Çok uzun zaman önce değil, 10 yıl önce HAÖ'sü olan genç kadınlarla konuştuğunuzu ve onların çocuk sahibi olmak isteyip istemediklerinden bile emin olmadıklarını hatırlıyorum ve şimdi çok genç yaşta HAÖ ile yaşayabilir ve HAÖ'nüzü yönetebilirsiniz. Bu yüzden bu formülasyon konusunda çok heyecanlıyız. Bill Sharon [ph] ve ben on yıldır daha hızlı olun diyen annelerin hasta toplantılarını takip ediyoruz ve bunu başarmanın eşiğinde olmamız gerçekten heyecan verici.
Operatör: Bir sonraki soru Evercore ISI'dan Liisa Bayko'dan geliyor.
Liisa Bayko: Bunun için üzgünüm. Yılda 200 hastanın doğrusal büyümesiyle ilgili daha önceki bir soruyu takip etmek istiyorum. Bu oranda büyümeye devam edebileceğinize dair güveninizin altında ne yatıyor? Sanırım 29'a kadar kaç hasta bu süreçten geçmiş olacaktı? Tüm hastalar bir noktada ORLADEYO'ya dokunmuş olacak mı? İşaret edebileceğiniz ölçütler var mı? Lansmandan itibaren istikrarlı bir şekilde yeni hasta alımının devam ettiğini görmek oldukça tipik bir durum mu? Erken lansman döneminde farklı bir yörüngeye sahip olabilirsiniz gibi görünüyor. Bu yüzden yılda 200 hasta eklenmesi konusunu merak ettim.
Jon Stonehouse: Charlie ilk kısmı yanıtlayacak ama Jinky'nin de konuya girmesini istiyorum çünkü onun da gelecekle ilgili görüşleri var [anlaşılmaz].
Charlie Gayer: Evet. Ve Liisa, ORLADEYO lansmanının geçmişteki klasik nadir hastalık lansmanlarına benzemediğini fark ettik. Sanırım Jon'un daha önce değindiği bir nokta da bu -- ve Jinky de yorumlarında bunu belirtiyordu. Bu kalabalık bir pazar. Jinky'nin sözlerinin bir kısmını çalabilirim ama o da söyledi, bu hastalar yapışkan. Dolayısıyla bu daha yavaş ilerleyen ama istikrarlı bir lansman. Ve sanırım Jinky, verileri nasıl kullandığımızı tekrar yorumlayabilirsin. Her şey Jinky ve ekibinden elde ettiğimiz içgörülere ve verilere dayanıyor.
Jinky Rosselli: Evet. Yani üçgenleme yapıyoruz, doğru, çünkü nadir hastalık pazarı ve veri mevcudiyeti açısından her yönden kusurlu. Bu yüzden pazarla ilgili içgörüleri ve yaptığımız araştırmaları, açıklamalarda anlattığım tüm yöntemleri kullanarak alıyoruz ve temelde bunları modelliyoruz. Hekimlerimiz ve hastalarımız bize talebin hala devam ettiğini ve daha fazlasını istediklerini söylüyorlar. Bu durum değiştiği anda hepimizin bundan haberi olacak çünkü her çeyrekte sürekli çağrı yapıyoruz. Charlie'nin bu modelde kullandığı talep ve rakamların bizim rakamlarımız olduğunu söylüyorum, değil mi? Yani esasen, piyasanın bize söylediklerine dayanarak üçgenleme yapıyoruz ve daha sonra bunu gerçek ORLADEYO ile evlendiriyoruz ve bu rampa bize bu güveni vermek için bir tür veritabanı dünyası hastalarımız içinde.
Charlie Gayer: Bir noktaya daha değinmek istiyorum, Liisa, hastalarımız döngüye girecek mi? Nihayetinde hedefimiz bu. Ancak her hasta ORLADEYO'dan geçerse, geri dönüp bunun nasıl değiştiği hakkında sizinle konuşacağız. Bu 1 milyar dolardan fazla. Bir milyar dolara ulaşmak için her hastanın geçmesine ihtiyacımız yok. Aylık bazda, herhangi bir ayda, yeni formları [ph] olan hastaların %5 ila %10'u aslında geçmişte bir noktada bırakmış ve geri gelen hastalardır. Yani böyle bir bileşen var. Ancak ABD'de 4.000, 5.000 hastaya ulaşırsak, 2029 yılına kadar sabit durumdaki yapışkan hastalara kolayca ulaşacağız.
Liisa Bayko: Tamam, harika. Pediatriklerle ilgili bir sorum olacak. Hesaplamanıza göre kaç pediatri hastası uygun olabilir?
Charlie Gayer: ABD pazarında profilaksi için uygun olabilecek çocuk sayısının 500 hasta aralığında olabileceğini düşünüyoruz. Bu, 500'ünün ORLADEYO veya başka bir profilaksi alacağı anlamına gelmiyor. Ancak pazarın pediatrik tarafı hala gelişmeye devam eden bir alan çünkü profilaksi sadece son birkaç yıldır mevcut. Şu anda hepsi enjekte edilebilir. Bu nedenle bu konudaki görüşlerimizin değişebileceğini düşünüyoruz ancak şu anda 500 hastanın oldukça iyi bir tahmin olduğunu düşünüyoruz.
Jon Stonehouse: Ve Liisa, ekleyeceğim bir şey daha var, bunu ölçmek zor ama sanırım ergen popülasyonunda ailelerde meydana gelen halo etkisini gördük. Unutmayın, bu kalıtsal bir hastalık ve bir ailede ergenler gerçekten iyi bir performans gösterdiğinde, birdenbire HAÖ'sü olan anne veya baba "belki ben de bunu denemeliyim" diyor. Bence aynı şey pediatrik hastalar için de geçerli olacak.
Liisa Bayko: Tamam. Ve sonra sadece masraf tarafında hızlı bir soru. Görünüşe göre bu yılın sonuna ve dördüncü çeyreğe doğru beklentileriniz biraz daha yüksek. Gelecek yıl için de bu şekilde mi düşünmeliyiz? Belki dördüncü çeyrekten sonrasına yönelik gider gidişatı hakkında biraz bilgi verebilirsiniz.
Anthony Doyle: Evet. Gördüklerimize dayanarak revize edilmiş bir aralık verdik. Bulunduğumuz noktaya ve yarın Ar-Ge Günü'nde herkesle paylaşacaklarımıza dayanarak, özellikle Ar-Ge harcamaları konusunda biraz daha bilgi vereceğiz. Ancak gelirde büyüme görmek için iyi bir konumda olduğumuzu düşünüyorum. OpEx kaleminde de bir miktar ek büyüme göreceğimizi düşünüyorum. Ancak sermaye harcamaları konusunda her zaman çok düşünceli olacağız ve değer yaratacağını düşündüğümüz şeylere yatırım yaptığımızdan emin olacağız. Daha fazla ek ayrıntı vereceğiz.
Jon Stonehouse: Buna şunu da eklemek isterim ki, artan geliri sermaye tahsisi konusundaki disiplinle birleştirdiğinizde, şirketin nakit ihtiyacının kendi kendine yettiği bir duruma çok daha fazla yaklaşıyorsunuz, değil mi? Ve biz de oraya yaklaşıyoruz. Yarın sizinle paylaşacaklarımız için gerçekten heyecanlıyız. Ancak gerçekten önemli olan bir diğer parça da net hayır kararlarına sahip olmak ve ne zaman yatırım yapmaya devam edeceğimiz ya da ne zaman duracağımız konusunda disiplinli olmaktır. Bu konuda başarılı bir geçmişimiz var ve buna devam edeceğiz.
Operatör: Bir sonraki soru Needham and Company'den Serge Belanger'dan.
Serge Belanger: ORLADEYO trendleri hakkındaki ek detaylar için teşekkür ederiz. Sanırım Charlie için 2 soru. Geçen yıl ücretsiz ürün kullanan hasta yüzdesinin yılın sonlarına doğru arttığını gördük. Bu konuda ne gördüğünüzü merak ediyorum. Ve sanırım bu yılın başlarında, katkı payı destek programları için finansman eksikliği ile ilgili bir sorun vardı, bu da sanırım yıla 2024'e yaklaştıkça ücretsiz ürün kullanan daha yüksek bir hasta tabanı ile başlamanıza neden oldu, bu kendini tekrarlayabilecek bir sorun mu?
Charlie Gayer: Elbette. Teşekkürler, Serge. İlk olarak geçen yılın sonunda yüzde sürünen artışla ilgili. Sanırım daha önceki bir soru üzerine birkaç yorumda bulunduğum gibi, şu anda yeniden yetkilendirme - pardon, yeniden kayıt sezonu değil ve bu nedenle planlar arasında geçiş yapan bazı hastalar var. Dördüncü çeyrekte işler biraz yükseldi. Üçüncü çeyrekte ne olacağını bilmiyorum. Dördüncü çeyrekte ne olacağını bilmiyorum ama daha iyiye gideceğe benzemiyor. Size daha önce de söylediğim gibi, bunun uzun ve çok yıllı bir oyun olduğunu ve ödemelerdeki bu iyileşmenin nasıl gerçekleştiğini gördüğümüzü belirtmek isterim. Ancak muhtemelen 4. çeyrekte daha iyi olmayacak ancak uzun vadede kendimize güveniyoruz. Bu yılın başlarında Medicare'de yapılan katkı payı yardımına gelince. Bu sorun hala devam ediyor. Tüm yıl boyunca devam etti. Gelecek yıl ne olacağını bilmiyoruz. Ayrıca IRA da gelecek yıl devreye girecek. Bu da bazı farklı dinamiklere yol açacak. Benzer dinamikler olacağını tahmin ediyorum ama şu anda bunu bilmiyoruz. Gelecek yılın başlarında bizim kontrolümüz dışında nasıl bir gelişme olacağını bekleyip göreceğiz.
Jon Stonehouse: Evet. Bence gerçekçi bir bakış açısıyla, gelecek yıl ters rüzgarlar olacağını düşünerek muhafazakar bir planlama yapacağız. İşte bu yüzden gelecek yıl ödemesi bedava konusunda çok fazla ilerleme beklemeyin diyoruz.
Serge Belanger: Tamam. Peki, 2029 yılında ABD'de 800 milyon dolar ciroya ulaşma yolunda, bu zaman dilimindeki rekabet ortamı için ne gibi varsayımlarda bulunuyorsunuz?
Jon Stonehouse: Bence bunu Jinky yanıtlasın çünkü bu konuda en iyi içgörüye sahip olduğunu düşünüyorum ve yaptığınız bazı yorumlar pekiştirmek için gerçekten önemli.
Jinky Rosselli: Evet. Modellemeden bahsediyoruz, doğru ve araştırmayı nasıl yaptığımızdan, hasta ve doktor tabanımızla nicel çalışmalardan bahsediyoruz. Rekabet ortamının profilini paylaşıyoruz, değil mi? Yani alana giren her rakip için onlara hastaları bu rakiplere tahsis etme fırsatı sunuyoruz. Charlie'nin kullandığı varsayımların hepsi bu simülasyonlardan ya da simülatöre aktarılan tercih paylarından oluşuyor. Simülatör de ORLADEYO'nun rakipleriyle temas halinde nereye gideceğine dair bir fikir veriyor. Yani tüm rekabetçi, tüm rekabetçi dinamikler varsayımların içine yerleştirilmiştir.
Jon Stonehouse: Evet. Fark etmemiş olabileceğiniz birkaç şeyi daha vurgulamak istiyorum. O bir [ayırt edilemez] çünkü muhtemelen gerçekleşmeyecek ama biz gerçekten muhafazakar davranıyoruz ve herkesin pazara girdiğini görüyoruz. Ve vurguladığı diğer bir şey de enjektablların enjektabllardan alacağı, değil mi? Ve oraller daha fazla ORLADEYO almayacak çünkü [indiscernible] üzerinde kontrol ediliyorsanız artan bir fayda yok.
Jinky Rosselli: [Anlaşılamıyor] yeterince anlamlı, onları istemeye değmez.
Jon Stonehouse: Yani bunu hesaba kattığımızda ORLADEYO'ya etkisi minimum düzeyde.
Operatör: Bir sonraki soru Barclays'ten Gina Wang'dan [ph] geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Ben Gina adına Harshita [ph]. ORLADEYO ile ilgili birkaç hızlı sorum olacaktı. Bir tane de D Faktörü ile ilgili, sanırım önce D1 faktörünü soracağım. Yarın bir güncelleme yapacak mısınız, eğer öyleyse soruları yarın Faktör D'ye erteleyeceğim. Değilse, bugün bu program hakkında hızlı bir güncelleme yapıp yapamayacağınızı merak ediyordum.
Jon Stonehouse: [Anlaşılmıyor].
Tanımlanamayan Analist: Tamam. Mükemmel. ORLADEYO ile ilgili olarak, sanırım henüz bahsetmediğiniz bir metrik yeni reçete başlangıçlarıydı. Bu çeyrekte ve gelecekte nasıl görüyorsunuz? Hâlâ yeni reçetelerin %50'sinin Kademe 1'den gelmesini bekliyor musunuz? Bu konuda biraz bilgi almak istiyorum.
Charlie Gayer: Evet. Hayır, haklısınız. Doktor kaynağı hakkında konuşmadım. Her zaman olduğu gibi gerçekten tutarlı. Yani yaklaşık yarısını pazarın yarısını kapsayan Tier 1'den, yarısını da diğer herkesten alıyoruz. Ekibimiz, büyük reçetecilere ulaşma konusunda gerçekten harika bir iş çıkardı ve bunun bir kısmı Jon, Jinky ve benim anlattığımız gibi kademeli bir ilerleme olan zor bir iş ama aynı zamanda 1 hastası olan bir muayenehanede bile hasta arıyorlar, oradalar. Ve küçük bir ekip için çok yol kat ettiler ve bunu gerçekten verimli bir şekilde yapıyorlar.
Tanımlanamayan Analist: Mükemmel. Bu gerçekten çok yardımcı oldu. Ve bir sonraki hızlı açıklama sorusu, Jinky'nin hazırladığı konuşmada, sanırım HAE reçete edenlerin %35'inin ORLADEYO'yu tanımlayacağına dair bir yorumdan bahsettiniz. Yorumun ne olduğunu hatırlayamıyorum. Sadece bu konuda hızlı bir açıklama istedim. HAE doktorlarının örneklem büyüklüğü neydi?
Evet. Bu, kullandığımız üç aylık talep ölçümü. Yani şu anda ne reçete ettiklerini soruyoruz ve ardından önümüzdeki 12 ay içinde ne reçete edeceklerini soruyoruz ve bu da %25'i oluşturuyor. Ve bu, pardon, çalışmadan çalışmaya tutarlı ve bu talep seviyesi. Yani önümüzdeki 12 ay içinde reçete yazımında büyüme bekliyorlar.
Jon Stonehouse: Evet. Bu konuya bir açıklık getireyim. Bu, doktorların reçete yazacağı hastalarının %25'i ve sonra örneklem büyüklüğü, Jinky.
Evet. Üç aylık nabızlar için örneklem büyüklüğü 65 iddia ve yılda bir kez yaptığımız daha büyük çalışmalarımızdaki immünologlar, söylediğim gibi 175 [ph].
Operatör: Bir sonraki soru Oppenheimer'dan Jacqueline Lu'dan geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Bu [ayırt edilemez]. Yarın için biraz daha etki sağlayabilir misiniz? Özellikle komposto [ph] terapötikleri hakkında yorum yapabilir misiniz, karşılanmamış ihtiyacın nerede olduğu ve özellikle veriler [ph] ve inhibitörler [ph] büyümeye devam ediyor.
Jon Stonehouse: Evet. Bugün ayrıntılara girmeyeceğim. Size tek söyleyeceğim bunu kaçırmayın. Bu, katıldığınız diğer Ar-Ge günlerinden farklı olacak ve boru hattımız ve bence acı çektiğimiz ilaçları nasıl keşfettiğimiz hakkında fikir edineceksiniz.
Jinky Rosselli: Bundan çok daha fazlası [ph].
Operatör: Soru-cevap bölümümüz sona ermiştir. Kapanış konuşmaları için konferansı Jon Stonehouse'a devretmek istiyorum.
Jon Stonehouse: Evet. Teşekkür ederim. Bugün tamamen ORLADEYO ile ilgiliydi ve amacımız hem bugün pazarda gördüğümüz trendler hem de gelecekte pazarın nasıl şekilleneceğini gördüğümüz konusunda size daha iyi fikir vermekti. Umarım bunu çok faydalı bulmuşsunuzdur. Yarın tamamen boru hattıyla ilgili olacak. Charlie'nin de dediği gibi, boru hattını nasıl genişlettiğimiz, sınıfında birinci ve sınıfının en iyisi molekülleri nasıl keşfettiğimiz ve daha sonra sermaye tahsisi konusunda nasıl çok dikkatli olacağımız ve net hayır kararları alacağımızla ilgili. Lütfen bizi dinleyin. Gerçekten sabırsızlanıyoruz. Birmingham, Alabama'ya kadar geldiğiniz için teşekkür ediyor ve yarın sizlerle konuşmak için sabırsızlanıyoruz.
Operatör: Konferans şu anda sona ermiştir. Bugünkü sunuma katıldığınız için teşekkür ederiz. Şimdi bağlantıyı kesebilirsiniz. Teşekkür ederim.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.