CARLSBAD, Kaliforniya - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), ailesel şilomikronemi sendromunu (FCS) hedefleyen bir araştırma ilacı olan olezarsen için Faz 3 Denge çalışması sonuçlarını önümüzdeki American College of Cardiology (ACC) Yıllık Toplantısında sunacağını duyurdu. Veriler, ABD'de onaylı tedavisi bulunmayan nadir ve yaşamı tehdit eden bir hastalık olan FCS'li hastalarda trigliseritlerde önemli bir azalma ve akut pankreatit olaylarında bir azalma olduğunu göstermektedir.
Küresel, çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma olan Balance çalışmasına doğrulanmış FCS'li 66 yetişkin hasta katılmıştır. Katılımcılara bir yıl boyunca her dört haftada bir subkutan olarak olezarsen veya plasebo verilmiştir. Birincil son nokta, plaseboya kıyasla altı ayda açlık trigliserit düzeylerinde başlangıçtan itibaren yüzde değişimdi. Sonuçlar, olezarsenin birincil sonlanım noktasını karşıladığını ve ayrıca olumlu bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili sergilediğini göstermiştir.
RNA hedefli bir Ligand Konjuge Antisens (LICA) ilaç olan Olezarsen, trigliserit metabolizmasını düzenleyen bir protein olan apoC-III'ü inhibe ederek çalışır. Yüksek trigliserit seviyeleri, bozulmuş lipoprotein lipaz fonksiyonu nedeniyle aşırı yüksek trigliseritlerle karakterize genetik bir durum olan FCS'nin ayırt edici özelliğidir. FCS'li bireyler, akut pankreatit ve yorgunluk ve karın ağrısı gibi kronik sorunlar da dahil olmak üzere ciddi sağlık riskleriyle karşı karşıyadır.
ABD FDA, etkili FCS tedavilerine olan acil ihtiyacı kabul ederek olezarsen Fast Track, Yetim İlaç ve Çığır Açan Terapi atamalarını vermiştir. Ionis ayrıca ACC toplantısında olezarsen'in hipertrigliseridemi ve yüksek kardiyovasküler risk taşıyan hastalardaki etkinliği ve güvenliğine ilişkin bir özet sunacak.
Ionis Pharmaceuticals, nöroloji, kardiyoloji ve önemli hasta ihtiyacı olan diğer alanlara odaklanan bir boru hattı ile otuz yıldır RNA hedefli ilaç geliştirmenin ön saflarında yer almaktadır.
Bu makale Ionis Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), ailesel şilomikronemi sendromunun (FCS) tedavisi için olezarsen geliştirilmesinde, Faz 3 Denge çalışmasından elde edilen umut verici sonuçlarla vurgulandığı üzere önemli adımlar atmaktadır. Yatırımcılar bu gelişmelerin Ionis'in finansal sağlığı ve hisse senedi performansı üzerindeki potansiyel etkisini değerlendirirken, belirli metrikler ve InvestingPro İpuçları şirketin mevcut durumu hakkında daha derin bir anlayış sağlıyor.
InvestingPro Verileri, Ionis'in 6,27 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip olduğunu gösteriyor ve bu da piyasanın şirketin potansiyeline ilişkin değerlemesini yansıtıyor. Şirketin ilaç geliştirme alanındaki yenilikçi çabalarına rağmen, analistler beklentilerini yumuşattı ve üç analist önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize etti. Bu durum, cari yılda satışların düşeceği beklentisiyle örtüşüyor ve yatırımcılar için endişe kaynağı olabilir.
Şirketin son on iki ay itibariyle Fiyat / Defter oranı 16,2 olup, bu oran yüksek kabul edilmekte ve hisse senedinin defter değerine kıyasla primli işlem görüyor olabileceğine işaret etmektedir. Ayrıca, Ionis'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurması, finansal istikrar açısından olumlu bir işarettir ve piyasadaki dalgalanmalara karşı bir miktar direnç sağlayabilir. Bununla birlikte, şirketin bu yıl kârlı olmasının beklenmediğini ve -16,85'lik negatif F/K oranının da gösterdiği gibi son on iki ayda kârlı olmadığını belirtmek gerekir.
Daha fazla analiz ve ölçümle ilgilenenler için InvestingPro ek bilgiler sunuyor. Şu anda Ionis için https://www.investing.com/pro/IONS adresindeki özel portal üzerinden erişilebilen 8 InvestingPro İpucu daha bulunmaktadır. Bu ipuçları, şirketin finansal sağlığı ve piyasa performansının çeşitli yönlerini inceleyerek yatırımcılara kapsamlı bir bakış açısı sunuyor.
Teşvik olarak, okuyucular INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim kazanabilir ve yatırım kararlarını bilgilendirmek için tüm InvestingPro İpuçları ve veri paketinin kilidini açabilirler. Bir sonraki kazanç tarihi 1 Mayıs 2024 olarak belirlendiğinden, yatırımcılar şirketin son gelişmelerinin finansal performansa nasıl dönüştüğünü merakla izleyecekler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.