CARLSBAD, Kaliforniya - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS), daha önce alkolik olmayan steatohepatit (NASH) olarak bilinen metabolik disfonksiyonla ilişkili steatohepatit (MASH) tedavisi için tasarlanan araştırma ilacı ION224'ün Faz 2 çalışmasından elde edilen cesaret verici sonuçları açıkladı. 160 hastayı kapsayan çalışma, fibrozisi kötüleştirmeden önemli karaciğer histolojik iyileşmesi göstererek birincil son noktasını karşıladı.
Çalışma, 120 mg ve 90 mg dozlarında ION224'ün NAFLD Aktivite Skorunda (NAS) karaciğer histolojik iyileşmesini gösteren en az 2 puanlık istatistiksel olarak anlamlı bir azalma sağladığını göstermiştir. Özellikle, 120 mg doz alan hastaların %44'ü, plasebo grubundaki sadece %3'e kıyasla, MRI-PDFF ile ölçülen karaciğer yağlanmasında %50'den fazla nispi azalma elde etmiştir.
Ayrıca, 120 mg dozla tedavi edilen hastaların %32'sinde steatohepatit alevlenmeden fibrozda en az 1 evre iyileşme görülürken, bu oran plasebo için %12,5'tir.
ION224'ün güvenlik profili olumludur ve katılımcılar ayda bir subkutan dozu iyi tolere etmiştir. Tedaviye bağlı ciddi advers olay, çalışma sırasında ölüm veya karaciğer ya da böbrek fonksiyonlarında kötüleşme bildirilmemiştir. Plaseboya kıyasla daha düşük erken sonlandırma oranı ilacın tolere edilebilirliğini daha da desteklemektedir.
ION224, karaciğerde trigliserit sentezinde rol oynayan bir enzim olan diasilgliserol asiltransferaz 2'nin (DGAT2) azaltılmasını hedefleyen bir Ligand-Konjuge Antisens (LICA) ilaçtır. İlaç, DGAT2'yi inhibe ederek karaciğer yağ üretimini azaltmayı ve potansiyel olarak MASH'in ileri fibroz ve siroz gibi daha ciddi karaciğer rahatsızlıklarına ilerlemesini önlemeyi amaçlamaktadır.
Bu makaledeki bilgiler Ionis Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Ionis Pharmaceuticals'ın ION224'ün son klinik başarısı şirketin profiline olumlu bir not eklese de, Ionis'in finansal sağlığına bir bakış karışık bir tablo ortaya koyuyor. InvestingPro verilerine göre, Ionis yaklaşık 6,36 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip ve 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda %34,1'lik önemli bir gelir artışı kaydetti. Bu büyüme, 2023'ün 4. çeyreğinde %113,65'lik etkileyici bir üç aylık gelir artışıyla daha da vurgulanmakta ve ION224'ün geliştirme aşamalarında olumlu ilerlemesi halinde önemli bir pazar etkisi potansiyeline işaret etmektedir.
Ancak, tüm göstergeler bu kadar umut verici değil. Şirketin F/K oranı -17,82'dir ve gelecekteki kazançlara ilişkin piyasa şüpheciliğini yansıtmaktadır. 16,45'lik Fiyat/Defter oranı, varlıklarının defter değerine kıyasla primli bir değerlemeye işaret etmektedir. Buna ek olarak, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki aydaki brüt kar marjı -%15,17 olup, analistlerin şirketin bu yıl karlı olmasını beklemediklerini belirten bir InvestingPro İpucu tarafından yinelenen karlılıktaki zorluklara işaret etmektedir.
Bir başka InvestingPro İpucu, Ionis'in borçtan daha fazla nakde sahip olduğunu ve bunun da sağlam bir likidite pozisyonuna işaret ettiğini, ancak analistlerin kârlılık ve piyasa koşullarına ilişkin endişeler nedeniyle önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize ettiklerini belirtiyor. Toplam 9 InvestingPro İpucu ile yatırımcılar şirketin finansal nüansları hakkında daha derin bir anlayış kazanabilirler. Yatırımcılar bu bilgileri daha fazla keşfetmek için InvestingPro'da yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmaya davet ediliyor.
Ionis biyofarmasötik alanında ilerlemeye devam ederken, bu finansal ölçütler ve analist beklentileri, özellikle şirketin gelecek vaat eden ilaç geliştirme hattı ışığında, yatırımcıların izlemesi için çok önemli olacaktır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.