CAMBRIDGE, Mass. & MENLO PARK, Calif. - CRISPR tabanlı gen düzenleme teknolojileriyle tanınan Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) ve bir genetik ilaç şirketi olan ReCode Therapeutics, kistik fibrozis (CF) için genomik ilaçlar geliştirmek üzere bir ortaklık kurduklarını açıkladılar. İşbirliği, Intellia'nın gen düzenleme platformunu ve ReCode'un tescilli lipid nanopartikül dağıtım sistemini kullanarak KF'den sorumlu CFTR gen mutasyonlarını hedeflemeyi amaçlıyor.
Stratejik ittifak, mevcut terapötik seçenekleri sınırlı olan veya hiç olmayan KF hastaları için tedaviler oluşturmaya odaklanacak. Intellia gen düzenleme bileşenlerinin tasarımına liderlik ederken, ReCode preklinik ve klinik gelişimin yanı sıra belirli programlar için küresel ticarileştirmeyi denetleyecek. Intellia, bazı programlar için ABD ticarileştirme sorumluluğunu üstlenme seçeneği ile geliştirme ve ticari kilometre taşı ödemeleri ve satışlardan telif hakkı almaya hak kazanacak.
Intellia CEO'su John Leonard, M.D., CRISPR platformunun erişimini karaciğer hedeflerinin ötesine genişletmenin önemini vurgulayarak KF hastalarının yaşamları üzerindeki potansiyel etkiden duyduğu heyecanı dile getirdi. ReCode'un CEO'su Shehnaaz Suliman, M.D., işbirliğinin yeni nesil gen düzenleme terapötiklerinin hastalara ulaştırılmasını hızlandırma potansiyelini vurgulayarak bu duyguyu yineledi.
KF, akciğerlerde ve diğer organlarda kalın mukus birikimiyle kendini gösteren ve ciddi solunum ve sindirim sorunlarına neden olabilen, yaşamı tehdit eden genetik bir hastalıktır. Intellia'nın in vivo programları vücut içindeki genlerin düzenlenmesine odaklanırken, ex vivo çalışmaları kanser ve otoimmün hastalık tedavileri için vücut dışındaki hücrelerin mühendisliğini içermektedir.
ReCode'un SORT lipid nanopartikül platformu, genetik ilaçların belirli organ ve dokulara hassas bir şekilde iletilmesi için tasarlanmıştır. Şirket, primer siliyer diskinezi ve mevcut tedavilere yanıt vermeyen KF hastalarının bir alt kümesi için mRNA tabanlı tedavileri içeren boru hattını ilerletiyor.
Bu işbirliği, daha etkili tedaviler için kritik bir ihtiyaç olan KF için gen terapilerinin geliştirilmesinde önemli bir adımı temsil etmektedir. Ortaklığın başarısı, Intellia'nın gen düzenleme teknolojisinin ReCode'un dağıtım sistemiyle entegrasyonuna bağlı olacak ve KF topluluğuna dönüştürücü çözümler getirmeyi amaçlayacak.
Bu makalede yer alan bilgiler basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.