CAMBRIDGE, Mass. - Gen düzenleme tedavilerinde öncü olan Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), NTLA-2001 için Faz 3 MAGNITUDE çalışmasını başlatarak transthyretin (ATTR) amiloidoz hastaları için tek seferlik potansiyel bir tedavi geliştirmede önemli bir adım attı. İlk hasta bugün bir doz aldı ve bu ölümcül durum için tedavi ortamını yeniden şekillendirebilecek bir çalışmanın başlangıcına işaret etti.
CRISPR/Cas9 teknolojisi kullanılarak hazırlanan NTLA-2001, hastalığa neden olan TTR proteininin üretimini durdurmak için TTR genini inaktive etmeyi amaçlamaktadır. ATTR amiloidozu kalp yetmezliğine ve diğer ciddi komplikasyonlara yol açmakta ve her yıl teşhis edilenlerin sayısı artmaktadır. Randomize, çift kör ve plasebo kontrollü MAGNITUDE çalışması, kardiyomiyopatili ATTR amiloidozu (ATTR-CM) olan yaklaşık 765 hastada NTLA-2001'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirecektir.
Çalışma sırasında, kalıtsal veya vahşi tip ATTR-CM'li yetişkin hastalar, tek bir 55 mg NTLA-2001 infüzyonu veya plasebo almak üzere 2:1 oranında randomize edilecektir. Birincil sonlanım noktası kardiyovasküler ilişkili mortalite ve olayların bir bileşimidir. Geçici Faz 1 sonuçları, tek bir NTLA-2001 dozundan sonra TTR proteininde umut verici azalmalar olduğunu göstermiştir.
Intellia Başkanı ve CEO'su M.D. John Leonard, çalışmanın potansiyel etkisine ilişkin iyimserliğini dile getirerek, ABD de dahil olmak üzere birçok bölgede hızlı hasta kaydına vurgu yaptı. Çalışmanın ulusal koordinatör araştırmacısı M.D. Julian Gillmore da bu düşünceyi yineleyerek, hasta topluluğunun tek dozluk bir tedavi seçeneğine olan önemli ilgisinin altını çizdi.
Intellia Therapeutics, Regeneron ile işbirliği içinde NTLA-2001'in geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine öncülük etmektedir. Şirketin misyonu, hastalıkları doğrudan insan vücudunun içinde veya vücut dışındaki insan hücrelerini mühendislik yoluyla hedefleyen in vivo ve ex vivo CRISPR tabanlı tedaviler yoluyla tıpta devrim yaratmaktır.
Bu makaledeki bilgiler Intellia Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.