Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) ve CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP), 31 Ekim Pazartesi günü, orak hücre hastalığı (SCD) için ortak gen terapileri exa-cel ile ilgili olarak bir FDA danışma komitesinin sorularıyla karşılaştı. Komite, exa-cel'in üretiminde kullanılan gen düzenleme sürecinin hassasiyeti ve güvenilirliği konusunda endişelerini dile getirdi.
Hematopoetik kök ve progenitör hücreler (HSPC'ler) üzerinde bir gen düzenleme işlemi kullanan terapi, fonksiyonel kırmızı kan hücreleri üreterek potansiyel olarak SCD semptomlarını hafifletmeyi veya ortadan kaldırmayı amaçlamaktadır. SCD, kırmızı kan hücrelerinin sertleşmesine ve hilal şeklinde bükülmesine neden olarak işlevselliklerini büyük ölçüde etkileyen kalıtsal bir hastalıktır.
Düzenleyiciler Vertex'in gen düzenleme süreci sırasında istenmeyen düzenlemeleri tespit etmek için teşhis deneyleri yerine yazılım simülasyonlarını kullanmasını sorguladılar. Tüm exa-cel dozlarında hedef dışı düzenleme yapılmadığından emin olmak için ek tanısal laboratuvar çalışması ve klinik veri analizi gerekebileceğini öne sürdüler. Bununla birlikte, istenmeyen düzenlemelere sahip hiçbir hücre olmadığını göstermek teknik olarak zor, hatta imkansız olabilir.
Bu endişelere rağmen, düzenleyiciler exa-cel'in SCD için etkinliği veya infüzyon süreci ya da amaçlanan etkiye ilişkin güvenliği konusunda hiçbir şüphe duymadıklarını ifade etmişlerdir. Bu küçük sorunlar giderilebilirse exa-cel'in onaylanması muhtemel görünmektedir.
Exa-cel'in FDA tarafından onaylanmasına ilişkin nihai kararın 8 Aralık'ta verilmesi planlanıyor. Bu onay, CRISPR Therapeutics'in pazara girişini işaret edecek ve şu anda yalnızca kistik fibroz tedavilerine dayanan Vertex'e gelir çeşitliliği sağlayacaktır. Karar, her iki şirketin geleceği üzerindeki potansiyel etkisi nedeniyle hissedarlar tarafından merakla bekleniyor.
InvestingPro Insights
InvestingPro'nun gerçek zamanlı verileri ve uzman tavsiyeleri, hem Vertex Pharmaceuticals hem de CRISPR Therapeutics'in finansal sağlığına ve piyasa performansına ışık tutuyor.
InvestingPro verileri, Vertex Pharmaceuticals için 2023'ün 2. çeyreği itibarıyla 97,5 milyar USD'lik sağlıklı bir piyasa değeri ve 28,68 F/K oranı gösteriyor. Şirketin gelir büyümesi, 2Ç 2023 itibariyle son on iki ayda %13,83'lük bir artışla umut verici. Şirketin aktif kârlılığı %18,73'tür ve bu da etkin bir yönetime işaret etmektedir.
InvestingPro İpuçları, Vertex'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu ve serbest nakit akışının net geliri aşmasıyla yüksek kazanç kalitesine sahip olduğunu gösteriyor. Bu faktörler, şirketin sürekli artan hisse başına kazancıyla birleştiğinde güçlü bir finansal pozisyona işaret ediyor.
Öte yandan, piyasa değeri 3900 milyon USD olan CRISPR Therapeutics daha az köklü bir şirkettir. Şirket, 2023'ün 2. çeyreği itibariyle son on iki ayda %1047,7'lik bir gelir artışının da gösterdiği gibi, önemli bir satış büyümesi yaşamaktadır. Bununla birlikte, şirket son on iki ayda kârlı olmamıştır ve F/K oranı -8,83'tür.
CRISPR için InvestingPro İpuçları, şirketin bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu ve geçen hafta önemli bir getiri sağladığını vurguluyor. Bununla birlikte, şirket hissedarlara temettü ödemiyor, bu da potansiyel yatırımcılar için dikkate alınması gereken bir nokta olabilir.
Bu bilgiler, her iki şirketin de mali sağlığı ve performansına ilişkin bir anlık görüntü sunmaktadır. Daha kapsamlı bir analiz ve ek ipuçları için okuyucular, her bir şirket için 17'den fazla ipucu sunan InvestingPro platformuna göz atabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.