CAMBRIDGE, Mass. - Nadir hastalıklara odaklanmış bir biyofarmasötik şirketi olan Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) için Biyolojik Lisans Başvurusuna (BLA) Etkililik Eki için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) Öncelikli İnceleme ataması aldı. İnceleme hedef tarihi 21 Haziran 2024 olarak belirlenmiştir.
Etkinlik Eki, ELEVIDYS'in endikasyonunu, yaş ve ambulasyon durumuna bakılmaksızın DMD geninde doğrulanmış bir mutasyona sahip Duchenne musküler distrofi (DMD) hastalarının tedavisini içerecek şekilde genişletmeyi amaçlamaktadır. Buna ek olarak, ek ELEVIDYS'i hızlandırılmış onaydan geleneksel onaya geçirmeyi amaçlamaktadır.
Sarepta Therapeutics'in başkanı ve CEO'su Doug Ingram, Duchenne musküler distrofiden etkilenenler için zamanında tedavinin kritik önemini kabul ederek, şirketin inceleme sürecini hızlandırmak için FDA ile yakın çalışma taahhüdünü dile getirdi.
Bir gen terapisi ürünü olan ELEVIDYS, şu anda DMD'li ve DMD geninde doğrulanmış bir mutasyonu olan 4 ila 5 yaş arası ayaktan pediatrik hastaların tedavisi için endikedir. Tek doz intravenöz infüzyon olarak verilir ve yokluğu DMD'nin temel nedeni olan bir protein olan mikro-distrofini kodlayan bir genin verilmesi yoluyla işlev görür.
Terapi, ELEVIDYS ile tedavi edilen hastalarda gözlenen iskelet kasındaki mikro-distrofin ekspresyonuna dayanarak hızlandırılmış onay almıştır. EMBARK çalışması, tedavinin klinik faydasını doğrulamak için pazarlama sonrası doğrulayıcı çalışma olarak hizmet vermektedir.
FDA, ilacı tartışmak üzere bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlamadığını teyit etmiştir. Sarepta Therapeutics, ELEVIDYS'in Amerika Birleşik Devletleri dışındaki ruhsatlandırma onaylarından ve dağıtımından sorumlu olan Roche ile bir işbirliği anlaşmasına sahiptir.
Bu haber Sarepta Therapeutics tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT), FDA'nın ELEVIDYS için Etkinlik Ekine ilişkin kararını beklerken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. İşte InvestingPro'dan şirketin mevcut durumuna ek bağlam sağlayabilecek bazı derlenmiş bilgiler:
InvestingPro verileri, Sarepta Therapeutics'in 11,68 milyar USD piyasa değerine sahip olduğunu gösteriyor ve bu da piyasanın şirkete verdiği değeri yansıtıyor. Zorluklara rağmen şirket, 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki ayda %26,13'lük bir artışla kayda değer bir gelir artışı göstermiştir. Bu durum, 2023'ün 3. çeyreğindeki %44,1'lik etkileyici çeyreklik gelir artışıyla daha da desteklenerek satışlarda güçlü bir artış eğilimine işaret etmektedir.
Bununla birlikte, finansal ölçütler de endişe verici alanları ortaya koymaktadır. Şirketin F/K Oranı -15,87'dir ve 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki aya göre ayarlandığında -25,99'a düşmektedir. Bu, piyasanın şu anda kazançların yakın vadede hisse fiyatını karşılamasını beklemediğini göstermektedir. Ayrıca, brüt kâr marjları %7,09 ile nispeten zayıftır ve bu da biyofarmasötik sektöründeki maliyet zorluklarının veya fiyatlandırma baskılarının bir göstergesi olabilir.
InvestingPro İpuçları, analistlerin Sarepta'nın bu yıl kârlı olmasını beklemediğini ve bunun da gözlemlenen negatif F/K oranlarıyla uyumlu olduğunu vurguluyor. Ayrıca, şirketin Fiyat / Defter katsayısı 15,28 ile yüksek olup, hisse senedinin şirketin defter değerine göre primli işlem gördüğünü göstermektedir. Bu durum, yatırımcıların gelecekteki büyüme beklentilerinin veya patentler ve tescilli teknolojiler gibi maddi olmayan varlıkların değerinin bir yansıması olabilir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, şirketin borç seviyeleri, likiditesi ve geçmiş getirileri hakkında bilgiler içeren ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bu bilgilere erişmek ve daha bilinçli yatırım kararları almak için InvestingPro'ya abone olmayı düşünün. Yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim için PRONEWS24 kupon kodunu kullanın. Sarepta Therapeutics için finansal durumunu ve piyasa performansını daha iyi anlamanızı sağlayacak 6 InvestingPro İpucu daha var.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.