ASHBURN, Va. - Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX), Netherton Sendromu (NS) için potansiyel bir tedavi olan QRX003'e yönelik klinik çalışmalarına 14 yaş ve üzeri gençleri dahil etmek için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) izin aldı. Bu, yetişkin olmayan deneklerin bu durum için açık bir Araştırma Amaçlı Yeni İlaç Başvurusu (IND) kapsamında klinik çalışmalara ilk kez katılacağına işaret ediyor.
Şirketin şu anda NS'li hastalarda cilt dökülme sürecini normalleştirmek ve cilt bariyerini güçlendirmek için formüle edilmiş topikal bir losyon olan QRX003 için devam eden iki klinik çalışması bulunmaktadır. Gençlerin dahil edilmesinin uygun katılımcı havuzunu genişletmesi ve daha kapsamlı bir veri setine yol açarak işe alımları hızlandırması bekleniyor.
Quoin CEO'su Dr. Michael Myers, bu gelişmenin Netherton topluluğu için önemini dile getirerek, ciddi kalıtsal cilt bozukluğu için uygun tedavi seçeneklerinin eksikliğini vurguladı. Şu anda etiket dışı sistemik tedavi alan gençlerin açık etiketli çalışmaya katılabileceğini, böyle bir tedavi almayanların ise plasebo kontrollü kör çalışmaya katılabileceğini belirtti.
Netherton Sendromu SPINK5 genindeki bir mutasyondan kaynaklanır ve ciddi cilt bariyeri kusurlarına, tekrarlayan enfeksiyonlara ve alerji, astım ve egzamaya yatkınlığa neden olur. Hastalar ayrıca sıklıkla şiddetli dehidrasyon, kronik cilt iltihabı ve bodur büyümeden muzdariptir. Şu anda NS için bir tedavi veya onaylanmış terapötik tedavi bulunmamaktadır.
Bu makaledeki bilgiler Quoin Pharmaceuticals Ltd. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) QRX003 için klinik çalışmalarını sürdürürken, şirketin mali durumuna ve hisse senedi performansına daha yakından bakıldığında önemli bilgiler ortaya çıkıyor. InvestingPro verilerine göre, Quoin'in piyasa değeri şu anda 2,73 milyon USD seviyesinde ve bu da şirketin ilaç sektöründeki büyüklüğünü yansıtıyor. Araştırmalarının potansiyel olarak çığır açan doğasına rağmen, şirketin F/K oranı, 2023'ün 3. çeyreğinde sona eren son on iki ay itibariyle -0,32'de yer alıyor ve yatırımcıların şu anda yakın vadede kazanç artışı beklemediklerini gösteriyor.
InvestingPro İpuçları, Quoin'in finansal esneklik sağlayabilecek borçtan daha fazla nakde sahip olmasına rağmen, şirketin zayıf brüt kar marjlarından muzdarip olduğunu ve son on iki ayda karlı olmadığını öne sürüyor. Dahası, analistler Quoin'in bu yıl kârlı olacağını tahmin etmiyor, bu da potansiyel yatırımcılar için bir endişe kaynağı olabilir. Ayrıca, hisse senedi fiyatı son üç ayda -%41,93 ve son altı ayda -%52,46 oranında düşerek önemli bir dalgalanma yaşamıştır.
Quoin'in hissedarlara temettü ödemediğini de belirtmek gerekir ki bu, yatırımlarından gelir elde etmek isteyenler için dikkate alınması gereken bir husus olabilir. Quoin'in finansal verilerini ve hisse performansını daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar için, şirketin daha kapsamlı bir analizini sunan 11 ek InvestingPro İpucu mevcuttur. Bu bilgilere erişmek için https://www.investing.com/pro/QNRX adresini ziyaret edin ve InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.