PITTSBURGH - Klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan Lipella Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:LIPO), oral Graft-Versus-Host Hastalığı (GVHD) tedavisini hedefleyen araştırma ilacı LP-410 için klinik bir çalışmaya devam etmek üzere ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) onay aldı.
FDA'nın onayı, Lipella'nın semptomatik oral GVHD'den muzdarip hastalarda LP-410'un güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmek için çok merkezli, doz aralıklı bir çalışma başlatmasına izin veriyor ve çalışmanın 2024'ün ikinci yarısında başlaması planlanıyor.
Oral GVHD, çeşitli kan ve kemik iliği kanserlerini tedavi etmek için yaygın olarak kullanılan bir prosedür olan Hematopoietik Hücre transplantasyonunu (HCT) takiben donör kaynaklı bağışıklık hücrelerinin hastanın oral mukozasına saldırmasıyla ortaya çıkan nadir ve ciddi bir durumdur. Bugüne kadar, oral GVHD için FDA onaylı lokalize bir ilaç tedavisi bulunmamaktadır ve bu da önemli bir karşılanmamış tıbbi ihtiyacı temsil etmektedir.
Lipella'nın LP-410 ürünü, oral GVHD'nin altında yatan mekanizmaları ele almayı amaçlayan ve sistemik toksisiteyi en aza indirerek potansiyel olarak daha güvenli ve daha etkili bir tedavi seçeneği sunan bir ilaç olan lipozomal takrolimusun oral durulama formülasyonudur. Şirketin bu terapötik alana olan bağlılığı, FDA'nın 8 Kasım 2023 tarihinde GVHD tedavisi için takrolimusa verdiği Yetim İlaç Ataması ile vurgulanmaktadır.
Lipella CEO'su Dr. Jonathan Kaufman, bu zayıflatıcı durumdan etkilenen hastalar için bir çözüm sağlama arayışında şirket için çok önemli bir kilometre taşı olduğunu vurgulayarak, denemenin onaylanmasından duyduğu heyecanı dile getirdi.
Lipella'nın Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Michael Chancellor da LP-410'u, şu anda ikisi Yetim Hastalık Tanımı almış üç IND onaylı varlık içeren boru hattına eklemenin önemini vurguladı.
Aralık 2022'de halka açılan Lipella, mevcut jenerik ilaçları yeni terapötik uygulamalar için yeniden formüle ederek yeni ilaçlar geliştirmeye, özellikle de onaylanmış bir ilaç tedavisinin bulunmadığı önemli morbidite ve mortaliteye sahip hastalıkları hedeflemeye odaklanmaktadır.
Bu makalede yer alan bilgiler Lipella Pharmaceuticals Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.