CARLSBAD, Kaliforniya - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) ve AstraZeneca, ortak ilaç adayları eplontersen için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) Fast Track onayı aldı. Bu atama, yetişkinlerde transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) gibi karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan ciddi durumların tedavileri için geliştirme ve inceleme sürecini hızlandırmayı amaçlamaktadır.
ATTR-CM, yanlış katlanmış transtiretin (TTR) proteininin kalpte birikmesinden kaynaklanan ve ilerleyici kalp yetmezliğine yol açan ölümcül bir durumdur. Dünya genelinde tahmini 300.000 ila 500.000 hastayı etkilemekte ve başlangıcından itibaren üç ila beş yıl içinde ölümle sonuçlanabilmektedir. TTR proteini üretimini inhibe etmek üzere tasarlanan Eplontersen, şu anda 1.400'den fazla katılımcıyla bu hasta popülasyonu için türünün en büyüğü olan CARDIO-TTRansform Faz 3 çalışmasında değerlendirilmektedir. Çalışmadan elde edilecek sonuçların 2025 gibi erken bir tarihte açıklanması beklenmektedir.
İlaç, yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozun polinöropatisini tedavi etmek için WAINUA™ markası altında Amerika Birleşik Devletleri'nde zaten onaylanmıştır. Ionis ve AstraZeneca ayrıca bu endikasyon için Avrupa'da ve diğer bölgelerde ruhsatlandırma onayı aramaktadır. WAINUA'ya ATTR tedavisi için ABD ve AB'de Yetim İlaç Belgesi verilmiştir.
Ionis'in başkan yardımcısı ve klinik geliştirme müdürü Eugene Schneider, eplontersen'in ATTR-CM için dönüştürücü bir tedavi olma potansiyeline olan güvenini dile getirerek FDA'nın Fast Track atamasının önemini vurguladı. AstraZeneca Başkan Yardımcısı Sarah Walters, inovasyon yoluyla amiloidozda karşılanmamış ihtiyaçları karşılama konusundaki kararlılıklarını yineledi.
Fast Track statüsü, ATTR-CM tedavisinde yeni tedavilere duyulan acil ihtiyacın altını çiziyor ve güvenli ve etkili olduğu kanıtlanırsa eplontersen'in hastalara ulaşma süresini potansiyel olarak kısaltabilir.
Bu haber Ionis Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Ionis Pharmaceuticals ve AstraZeneca'nın ATTR-CM tedavisindeki umut verici gelişmelerin ortasında, AstraZeneca'nın mevcut finansal sağlığına ve piyasa performansına dikkat çekmekte fayda var. InvestingPro'nun gerçek zamanlı verilerine göre, AstraZeneca (NASDAQ:AZN) 192,19 milyar USD'lik büyük bir piyasa değerine sahip ve bu da ilaç sektöründeki önemli varlığını yansıtıyor. Şirketin F/K oranı 34,76'dır ve 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranı 17,95'tir; bu da yakın vadeli kazanç artışına göre cazip olabilecek bir değerlemeye işaret etmektedir.
Yatırımcı güvenini daha da güçlendiren AstraZeneca, 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ayda %82,45'lik brüt kâr marjını korumuştur. Bu etkileyici marj, şirketin maliyetlerini etkin bir şekilde yönetme kabiliyetini göstermekte ve sağlam finansal sağlığa işaret etmektedir. Ayrıca AstraZeneca, finansal istikrarının ve hissedar getirilerine olan bağlılığının bir kanıtı olarak 31 yıl üst üste temettü ödemelerini sürdürme geçmişiyle güvenilir bir temettü ödeyicisi olmuştur.
AstraZeneca'nın finansallarını ve piyasa potansiyelini daha derinlemesine incelemek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler sunuyor. Şirketin hisse senedi fiyatı oynaklığı, borç seviyeleri ve nakit akışı kabiliyetlerinin analizini içeren 14 InvestingPro İpucu daha mevcut. InvestingPro aboneleri, daha bilinçli yatırım kararları vermek için bu değerli ipuçlarına erişebilirler. PRONEWS24 kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim kazanabilir ve AstraZeneca'nın piyasadaki durumu ve gelecek beklentileri hakkında kapsamlı bilgiler edinebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.