CLEVELAND - Klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), pz-cel (prademagene zamikeracel) için Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) için devam eden incelemenin bir parçası olarak kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Bioresearch Monitoring (BIMO) denetiminden geçti ve herhangi bir gözlem veya FDA Form 483 düzenlenmedi. Ürün, nadir görülen bir genetik bozukluk olan resesif distrofik epidermolizis bülloza (RDEB) tedavisi için geliştirilmektedir.
Abeona'nın merkezinde 22 Ocak-24 Ocak tarihleri arasında gerçekleştirilen BIMO denetimi, pz-cel için klinik çalışma yürütülmesini değerlendirdi. Bu denetim, FDA'nın yeni ürün onayları için sunulan verilerin bütünlüğünü sağlamaya yönelik daha geniş kapsamlı çabalarının bir parçasıdır. FDA'dan denetime ilişkin resmi bir rapor daha sonraki bir tarihte sağlanacaktır.
Denetimin ardından 25 Ocak'ta FDA, pz-cel'in BLA'sı için bir döngü ortası inceleme toplantısı gerçekleştirdi. Toplantı sırasında FDA, şu anda pz-cel'in gözden geçirilmesi için bir Danışma Komitesi toplamayı planlamadığını ve şu anda Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejilerine (REMS) ihtiyaç duyulmasını beklemediğini belirtti. FDA ayrıca pz-cel'in onaylanmasına ilişkin bir kararın beklendiği Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihi olan 25 Mayıs 2024'ü yeniden teyit etti.
Abeona'nın CEO'su Vish Seshadri, şirketin pz-cel'in incelenmesini hızlandırmak ve bu potansiyel tedaviyi mümkün olan en kısa sürede hastalara sunmayı amaçlamak için FDA ile birlikte çalışma taahhüdünü dile getirdi.
Abeona, ciddi hastalıklara yönelik hücre ve gen terapilerinin geliştirilmesinde uzmanlaşmıştır. Şirketin Faz 3 VIITAL™ denemesinde kullanılan pz-cel'i üreten üretim tesisi, FDA onayı üzerine ticari üretimi desteklemeye hazırdır. Pz-cel'e ek olarak Abeona'nın portföyünde oftalmik hastalıklar için AAV tabanlı gen tedavileri ve çeşitli hastalıklar için dağıtımı geliştirmek üzere yeni nesil AAV kapsidleri üzerine araştırmalar yer almaktadır.
Bu makale Abeona Therapeutics Inc. tarafından yapılan bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve herhangi bir onay veya spekülatif içerik içermemektedir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.