WATERTOWN, Mass. - Hematolojik hastalıkların tedavisinde uzmanlaşmış bir biyofarmasötik şirketi olan Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) araştırma ilacı DISC-0974'e Hızlı İzleme Ataması verdiğini duyurdu. Tedavi, diyalize bağımlı olmayan kronik böbrek hastalığı (NDD-CKD) olan ve aynı zamanda anemiden muzdarip olan hastalara yöneliktir.
Bu Fast Track statüsü, milyonlarca NDD-CKD anemi hastasının ihtiyaçlarını karşılama konusundaki aciliyetin altını çizmektedir. Hepcidin üretimini baskılamak için hemojuvelin'i hedefleyen bir monoklonal antikor olan DISC-0974, şu anda Faz 1b/2 çalışmasından geçmektedir ve ek sonuçların yıl içinde paylaşılması beklenmektedir.
Genellikle KBH gibi kronik hastalıklarda ortaya çıkan bir durum olan inflamasyon anemisi, kırmızı kan hücresi üretimi için gerekli olan demir kullanımını engelleyen yüksek hepsidin seviyelerine yol açar. 2019'da AbbVie'den lisans alan DISC-0974, sağlıklı gönüllülerle yapılan bir Faz 1 çalışmasında klinik mekanizma kanıtı göstermiştir.
Kronik böbrek hastalığı, yalnızca Amerika Birleşik Devletleri'nde 37 milyondan fazla hastayı etkileyen yaygın bir sorundur. KBH ile ilişkili anemi yorgunluğa, nefes darlığına ve ölüm riskinin artmasına neden olabilir. KBH hastalarında anemiye yönelik mevcut tedaviler, karmaşıklıkları ve potansiyel güvenlik endişeleri nedeniyle sınırlıdır.
FDA'nın Fast Track süreci, ciddi durumları tedavi eden ve karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılayan ilaçların geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Bu atamanın faydaları arasında FDA ile daha sık etkileşim ve klinik verilerle desteklenen öncelikli inceleme ve hızlandırılmış onay olasılığı bulunmaktadır. Bununla birlikte, DISC-0974'ün hala bir araştırma ajanı olduğunu ve terapötik kullanım için onaylanmadığını belirtmek önemlidir.
Disc Medicine, hem biyosentezi ve demir homeostazı dahil olmak üzere kırmızı kan hücresi biyolojisine odaklanarak ciddi hematolojik durumlar için tedavileri geliştirmeye kendini adamıştır. Bu makaledeki bilgiler şirketin basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.