PHILADELPHIA - Klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ:CABA), bugün araştırma tedavisi olan CABA-201'in sistemik skleroz (SSc) tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) Yetim İlaç Ataması (ODD) aldığını duyurdu.
ABD'de 200.000'den az kişiyi etkileyen bu otoimmün hastalık, ilerleyici deri ve organ fibrozisine neden olarak tanı sonrası ortalama 12 yıllık bir sağkalım süresine yol açmaktadır.
Şirketin öncü ürün adayı CABA-201, 4-1BB içeren tam insan CD19-CAR T hücre tedavisidir ve şu anda klinik deneylerden geçmektedir. Dört Faz 1/2 deneme içeren RESET klinik deneme programı, B hücreleri tarafından yönlendirilen çoklu otoimmün hastalıklar için CABA-201'i değerlendirmektedir.
RESET-SSc denemesi, iki kohortta şiddetli sistemik skleroz hastalarında tedavinin etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış açık etiketli bir çalışmadır. Katılımcılara standart bir ön koşullandırma rejiminin ardından tek seferlik CABA-201 infüzyonu uygulanacaktır.
CABA-201, CD19-pozitif B hücrelerini tüketerek bağışıklık sistemini potansiyel olarak sıfırlamayı ve sürekli tedavi olmadan kalıcı bir remisyon sunmayı amaçlamaktadır. İlaç ayrıca sistemik lupus eritematozus, miyozit ve jeneralize miyastenia gravis dahil olmak üzere diğer otoimmün durumlar için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvuruları için FDA onayı almıştır.
Yetim İlaç Ataması, klinik araştırma vergi kredileri, feragat edilen FDA ücretleri ve potansiyel olarak yedi yıllık pazarlama münhasırlığı gibi avantajlar sağlar. Bu atama, FDA'nın nadir hastalıklara yönelik tedavilerin geliştirilmesini destekleme taahhüdünün bir parçasıdır.
Cabaletta Bio, otoimmün hastalıklar için tasarlanmış T hücre tedavilerinde uzmanlaşmıştır. Şirketin CABA-201'i de içeren CARTA stratejisi, bir dizi otoimmün hastalık için potansiyel olarak iyileştirici tedaviler geliştirmeye yönelik daha geniş CABA platformunun bir parçasını oluşturmaktadır. Verilen bilgiler Cabaletta Bio'nun basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.