NEW YORK - Bir biyofarmasötik şirketi olan Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT), ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Klasik Galaktozemi için bir tedavi olan govorestat (AT-007) için Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) Öncelikli İnceleme atamasıyla kabul ettiğini duyurdu. FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihini 28 Ağustos 2024 olarak belirledi ve başvuruyu tartışmak üzere bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlıyor.
Araştırma amaçlı bir Aldoz Redüktaz İnhibitörü (ARI) olan Govorestat'a Pediatrik Nadir Hastalık tanımı verilmiş olup, onaylanması halinde potansiyel olarak Öncelikli İnceleme Kuponu (PRV) almaya hak kazanacaktır. NDA'nın FDA tarafından kabul edilmesi, Applied Therapeutics ve şu anda onaylanmış bir tedavi seçeneği bulunmayan nadir bir genetik metabolik bozukluk olan Galaktozemi hastaları için önemli bir adımdır.
Govorestat için yapılan başvuru, Faz 3 ACTION-Galactosemia Kids çalışması ve Faz 1/2 ACTION-Galactosemia çalışmasından elde edilen ve galaktitol seviyelerinde azalma ve pediatrik hastalar için klinik sonuçlarda iyileşme ile birlikte olumlu bir güvenlik profili gösteren verilerle desteklenmektedir.
Onaylanması halinde govorestat, Galaktozemi tedavisi için endike olan ilk ilaç ve Applied Therapeutics'in ilk ticari ürünü olacaktır. Şirket ayrıca Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) Aralık 2023'te onaylanan ve inceleme aşamasında olan bir Pazarlama Yetkilendirme Başvurusu (MAA) sunmuştur ve 2024'ün dördüncü çeyreğinde bir karar alınması beklenmektedir.
Galaktozemi, galaktozun metabolize edilememesi ile karakterize olup nörolojik komplikasyonlara, juvenil katarakta ve kadınlarda yumurtalık yetmezliğine yol açmaktadır. ABD'de yaklaşık 3.000 ve AB'de 4.000 hasta bu rahatsızlıkla yaşamaktadır.
FDA, ciddi bir durumun tedavisini, önlenmesini veya teşhisini önemli ölçüde iyileştirebilecek ilaç başvurularına Öncelikli İnceleme hakkı vermektedir. Govorestat ayrıca EMA'dan Yetim Tıbbi Ürün Ataması ve FDA'dan Yetim İlaç Ataması, Pediatrik Nadir Hastalık Ataması ve Hızlı İzleme Ataması almıştır.
Bu haber Applied Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.