BOSTON - Akut miyeloid lösemi (AML) hastaları için önemli bir gelişme olarak PureTech Health plc (NASDAQ:PRTC, LSE:PRTC), ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) tedavi adayı LYT-200'e yetim ilaç statüsü verdiğini duyurdu. Bu atama, ABD'de 200.000'den az kişiyi etkileyen hastalıklar için yeni tedavilerin geliştirilmesinde kritik bir adımdır ve onaylandıktan sonra vergi kredileri ve pazar münhasırlığı gibi teşvikler sağlar.
Galektin-9'u hedefleyen tam insan monoklonal antikoru olan LYT-200, şu anda nükseden veya refrakter AML ve yüksek riskli miyelodisplastik sendrom (MDS) hastaları için devam eden bir Faz 1b klinik çalışmasında değerlendirilmektedir. İlaç, erken klinik çalışmalarda olumlu bir güvenlik profili ve potansiyel klinik aktivite göstererek umut vaat etmiştir.
Yetim ilaç statüsü, nükseden veya refrakter AML için mevcut uzun vadeli sağkalım oranlarının oldukça düşük olması nedeniyle FDA'nın yeni AML tedavilerine olan ihtiyacı kabul ettiğinin altını çizmektedir. Araştırmanın baş araştırmacısı ve Massachusetts General Hospital Lösemi Programı Direktörü Dr. Amir Fathi, bu hasta popülasyonunda "daha etkili tedavilere yönelik karşılanmamış muazzam ihtiyacın" altını çizdi.
LYT-200, lösemi hücrelerinde onkojenik bir sürücü ve bir immünosupresör olarak ikili bir rol oynayan bir protein olan galektin-9'u hedef alarak çalışır. Klinik öncesi veriler, antikorun lösemi hücreleri üzerindeki doğrudan sitotoksik etkilerini ve standart kemoterapi ve bazı lösemi türleri için halihazırda kullanılmakta olan bir tedavi olan venetoklaks ile sinerji potansiyelini göstermiştir.
Devam eden çalışma aynı zamanda LYT-200'ün hipometilasyon ajanları (HMA) gibi diğer bakım standardı tedavilerle birlikte kullanımını da araştırıyor ve ek verilerin 2024 yılında sunulması bekleniyor. PureTech Onkoloji Başkanı Aleksandra Filipovic, MD, PhD, galektin-9'u hedefleyen yeni yaklaşıma ve hastalar için daha iyi tolere edilen ve daha etkili bir tedavi sunma potansiyeline olan güvenini dile getirdi.
PureTech'in LYT-200'ü de içeren boru hattı, şirketin araştırma ve geliştirme ekibi ile bilim insanları ve klinisyenlerden oluşan ağı aracılığıyla yıkıcı hastalıklar için yeni ilaç sınıflarını geliştirme taahhüdünü yansıtmaktadır.
Bu makale PureTech Health plc'nin basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
PureTech Health plc (NASDAQ:PRTC, LSE:PRTC) AML'ye yönelik terapötik adayı LYT-200 ile ilerleme kaydederken, şirketin finansal durumu zorlukların ve güçlü yönlerin bir karışımını sunuyor. Piyasa değeri 6,97 milyar dolar olan PureTech'in değerlemesi, yatırımcıların tıbbi tedavilere yönelik yenilikçi yaklaşımına olan ilgisini yansıtıyor. Bununla birlikte, şirketin F/K oranı negatif 153,63'tür ve bu da şu anda hisse fiyatına göre kâr elde etmediğini göstermektedir.
InvestingPro İpuçları, PureTech yönetiminin aktif bir şekilde hisse geri alımı yaptığını ve bunun şirketin gelecekteki beklentilerine olan güvenin bir işareti olduğunu öne sürüyor. Buna ek olarak, PureTech'in bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunuyor ve bu da operasyonları ve araştırma çabaları için bir yastık sağlıyor. Yine de analistler şirketin nakit rezervlerini hızla tükettiğine dikkat çekiyor ve bu yıl kâra geçmesini beklemiyor. Bu durum, şirketin düşeceği tahmin edilen net geliri ile daha da vurgulanmaktadır.
Bu finansal zorluklara rağmen, PureTech'in son üç aydaki %40,42'lik getiri ile güçlü performansı, özellikle klinik çalışmalarını ilerlettiği ve önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılamaya çalıştığı için şirketin uzun vadeli potansiyeli hakkında yatırımcı iyimserliğine işaret edebilir.
PureTech Health plc hakkında daha derin bir analiz yapmayı düşünen okuyucular için InvestingPro ek bilgiler ve ölçümler sunuyor. PRTC için 6 InvestingPro İpucu daha mevcut olup bunlara https://www.investing.com/pro/PRTC adresinden erişilebilir. Yatırım araştırması deneyiminizi zenginleştirmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden yararlanabilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.