NEWARK, Kaliforniya - Bir biyofarmasötik şirketi olan CymaBay Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CBAY), bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) kronik bir karaciğer hastalığı olan primer biliyer kolanjit (PBC) tedavisi için tasarlanan seladelpar ilacı için Pazarlama Yetkilendirme Başvurusunu (MAA) gözden geçireceğini duyurdu.
Bu düzenleyici dönüm noktası, seladelparın PBC hastalarında hastalık belirteçlerini ve kaşıntı gibi semptomları önemli ölçüde iyileştirdiğini gösteren Faz 3 RESPONSE çalışmasının sonuçları da dahil olmak üzere 500'den fazla PBC hastasından elde edilen klinik verilerin sunulmasını takip etmektedir.
Kısa süre önce New England Journal of Medicine'de yer alan önemli bir çalışma olan RESPONSE çalışması, seladelparın etkilerini plasebo ile karşılaştırmıştır. Bu çalışma, advers olaylarda önemli bir artış olmaksızın istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler göstererek birincil son noktasını karşılamıştır. MAA ayrıca ENHANCE çalışması, uzun vadeli ASSURE çalışması, Faz 2 denemeleri, klinik öncesi çalışmalar ve ilacın kimyası ve üretim süreçlerine ilişkin ayrıntılardan elde edilen bulguları da içermektedir.
PBC öncelikle kadınları etkiler ve siroza ve karaciğerle ilgili ölüm oranının artmasına yol açabilir. Kaşıntı ve yorgunluk gibi semptomlar hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde etkileyebilir. EMA tarafından onaylanan mevcut ikinci basamak tedavi, tüm hastalar için bu endişeleri yeterince gidermemekte ve seladelpar gibi yeni terapötik seçeneklere duyulan ihtiyacı vurgulamaktadır.
Sınıfının ilk seçici peroksizom proliferatörle aktive edilen reseptör delta (PPARδ) agonisti olan Seladelpar'a, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları hedefleyen ilaçların incelenmesini hızlandıran bir atama olan EMA tarafından Öncelikli İlaçlar (PRIME) statüsü verilmiştir. İlaç aynı zamanda ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından öncelikli inceleme altında ve İngiltere'nin İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu tarafından incelemeye kabul edildi.
CymaBay'in Mevzuat ve Uyum Direktörü Klara Dickinson, şirketin EMA'nın inceleme sürecine ve seladelparın Avrupa'da potansiyel onayına ilişkin beklentisini dile getirdi. EMA'nın Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), 27 Avrupa Birliği üye ülkesinin yanı sıra İzlanda, Lihtenştayn ve Norveç için incelemeyi yürütecek.
Bu makalede yer alan bilgiler CymaBay Therapeutics, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.