LONDRA - CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) ve Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX), İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'nun (MHRA) 12 yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığı (SCD) ve transfüzyona bağlı beta talasemi tedavisi için gen düzenlemesi yapılmış tedavileri Casgevy'ye şartlı onay vermesiyle önemli bir kilometre taşına ulaştı. Bu dönüm noktası niteliğindeki karar, CRISPR tabanlı bir terapi için ilk küresel ruhsatı işaret ederek şirketleri yeni bir tıbbi yenilik çağına itiyor.
Geliştirme aşamasında exa-cel olarak bilinen tedavi, genetik kusurları kaynağında düzeltmek için devrim niteliğindeki CRISPR/Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullanıyor. Tedavi, hastadan kök hücrelerin alınmasını, hastalığa neden olan genetik anomaliyi düzeltmek için laboratuvarda düzenlenmesini ve ardından reddi önlemek için vücudu şartlandırdıktan sonra yeniden verilmesini içeriyor.
Onay haberi CRISPR'ın hisselerini bugün piyasa öncesi işlemlerde yaklaşık %6 artırdı. Piyasalar açıldığında, CRISPR'ın hisseleri yükselişini sürdürerek %5 arttı ve bu çığır açan başarıya ilişkin yatırımcı iyimserliğini yansıttı. Hisse senedi, yaklaşık 4,5 milyar dolarlık bir piyasa değerine işaret eden hisse başına 59,10 dolar civarında işlem görüyordu. CRISPR'ın bu çabadaki ortağı Vertex Pharmaceuticals da duyurunun ardından hisselerinde %1'lik bir artış gördü.
Bu gelişme, bu yılın başlarında bağımsız uzmanlar tarafından ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) yapılan olumlu geri bildirimlerin ardından geldiği için özellikle dikkat çekicidir. FDA'nın exa-cel ile ilgili kararı 8 Aralık'a kadar merakla bekleniyor. Birleşik Krallık onayı, dünya çapında başka düzenleyici onayların yolunu açabilir.
CRISPR'ın kazançları üzerindeki anlık mali etkisi sınırlı olsa da, Casgevy'nin onayının gelecekteki gen tedavileri için bir emsal teşkil etmesi bekleniyor. CRISPR Therapeutics, Emmanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna'nın CRISPR/Cas9 gen düzenleme tekniğinin geliştirilmesine yaptıkları katkılardan dolayı 2020 yılında Nobel Kimya Ödülü'nü kazanmasının ardından bilim camiasında tanınırlık kazanmıştır.
CRISPR Therapeutics, SCD ve beta talaseminin ötesinde kanser, diyabet ve kalp hastalığı gibi çeşitli diğer durumlar için de tedaviler araştırıyor. Şirket, Casgevy'nin orak hücre tedavisi olarak potansiyel kullanımı konusunda FDA'nın Mart ayında vereceği kararı beklerken, Dana Blankenhorn gibi sektör duayenleri FDA eylemlerinin yakın gelecekte hisse senedi oynaklığını nasıl etkileyebileceğini düşünüyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.