FLORHAM PARK, N.J. - Rejeneratif tıp alanında uzmanlaşmış bir biyoteknoloji firması olan Celularity Inc. (NASDAQ: CELU), Facioscapulohumeral Musküler Distrofi (FSHD) tedavisine yönelik plasental kaynaklı hücre tedavisi PDA-002 için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) resmi olarak yetim ilaç statüsü talep etti. Yetim ilaç statüsü, Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000'den az bireyi etkileyen nadir hastalıklara yönelik tedavilere verilir ve vergi kredileri ve pazar münhasırlığı dahil olmak üzere belirli avantajlar sağlayabilir.
Şirket daha önce FSHD'de PDA-002 için FDA Araştırma Amaçlı Yeni İlaç Başvurusu izni almıştır ve 2024'ün ikinci yarısında bir faz 1/2 çalışması başlatmayı öngörmektedir. Bu klinik çalışma, mevcut tedavisi veya hastalık modifiye edici tedavileri olmayan zayıflatıcı bir durum olan FSHD tedavisi için potansiyel bir Biyolojik Lisans Başvurusu sunulmasına yönelik kritik bir adımdır. Kas distrofisinin en yaygın formlarından biri olan FSHD, yaklaşık 8.000 kişiden 1'ini etkilemekte ve ciddi kas erimesine yol açmaktadır.
Celularity'nin CEO'su Robert Hariri, M.D., Ph.D., şirketin hücre terapisi platformu aracılığıyla zorlu hastalıklara sahip hastaların karşılanmamış ihtiyaçlarını karşılama konusundaki kararlılığını vurguladı. Yaklaşan çalışma, Celularity'nin nörodejeneratif bozukluklar için hücresel immünoterapiler geliştirmeye yönelik daha geniş stratejisinin bir parçasıdır.
Şirketin portföyünde plasentadan elde edilen ve yaşlanma, kanser ve bağışıklık bozukluklarıyla ilgili hastalıkları hedef alan bir dizi hücre terapisi bulunmaktadır. PDA-002'ye ek olarak Celularity, terapötik uygulamalar için mezenkimal kök hücreler (MSC'ler), T hücreleri, doğal öldürücü (NK) hücreler ve eksozomlar üzerinde çalışmaktadır.
Bu makaledeki bilgiler Celularity Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.