CORAL GABLES, Fla. - Bir biyofarmasötik şirketi olan Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), Amerika Birleşik Devletleri'nde iki yaş ve üzeri hastalarda Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için AGAMREE'nin (vamorolon) ticari lansmanını duyurdu. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) AGAMREE'yi 26 Ekim 2023 tarihinde onaylamıştır ve artık reçeteyle temin edilebilmektedir.
Oral süspansiyon 40 mg/mL olan AGAMREE, nadir görülen ve yaşamı tehdit eden bir nöromüsküler bozukluk olan DMD için alternatif bir steroid tedavisi olarak sunulmuştur. Catalyst CEO'su Richard J. Daly, AGAMREE'nin mevcut kortikosteroid tedavilerine kıyasla daha az yan etkiyle daha iyi bir yaşam kalitesi sunabileceğini vurguladı. Şirket ayrıca DMD hastalarının AGAMREE'ye uygun fiyatlı erişimini sağlamak için kişiselleştirilmiş destek ve mali yardım sağlamak üzere Catalyst Pathways® Programını kurmuştur.
AGAMREE'nin FDA onayı, tedavinin birincil son noktası olan Ayakta Durma Süresi (TTSTAND) hızını karşıladığını ve kemik sağlığı ve büyümesiyle ilgili yan etkilerin azaldığı bir güvenlik profili sergilediğini gösteren Faz 2b VISION-DMD çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Bildirilen en yaygın yan etkiler cushingoid özellikler, psikiyatrik bozukluklar, kusma, kilo artışı ve genellikle hafif ila orta şiddette D vitamini eksikliğidir.
Catalyst Pharmaceuticals'a AGAMREE için ABD'de Yetim İlaç Münhasıriyeti (ODE) ve Yeni Kimyasal Varlık Münhasıriyeti (NCE) verilmiş olup, onay tarihinden itibaren sırasıyla yedi ve beş yıllık pazar münhasıriyeti sağlamaktadır. İlacın ayrıca korumayı 2040 yılına kadar uzatabilecek beklemede olan patentleri bulunmaktadır.
DMD, ABD'de tahminen 11.000 ila 13.000 hastayı etkilemektedir ve bunların yaklaşık %70'i şu anda kortikosteroid tedavisi görmektedir. AGAMREE'nin etki şeklinin dissosiyatif özelliklere sahip olduğu ve potansiyel olarak etkinliği korurken daha tolere edilebilir bir yan etki profili sunduğu düşünülmektedir.
Bu haber Catalyst Pharmaceuticals tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.