SAN DIEGO - Nadir hastalıklar için hücre ve eksozom bazlı tedaviler konusunda uzmanlaşmış bir biyoteknoloji firması olan Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi olan CAP-1002 için üretim ve ticari lansman planlarını Mart ayı sonunda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile görüşecek. Şirket, bu yüz yüze B Tipi toplantı aracılığıyla Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) sunulmasını hızlandırmayı hedefliyor.
Capricor halihazırda CAP-1002 için Rejeneratif Tıp İleri Terapisi (RMAT) ve yetim ilaç atamalarını almış olup, bunlar FDA ile daha yakın işbirliği ve hızlandırılmış onay yolları konusunda rehberlik sağlamaktadır. CAP-1002'nin pivotal Faz 3 HOPE-3 denemesi Cohort A'ya tam olarak kaydolduğundan, bu yılın dördüncü çeyreğinde en üst düzey veriler bekleniyor.
Capricor CEO'su Linda Marbán, şirketin onay sürecini hızlı bir şekilde yürütme konusundaki kararlılığını dile getirdi. Marbán, "Şu anda, pivotal Faz 3, HOPE-3 denememiz Cohort A'ya tamamen kaydolmuş ve bu yılın dördüncü çeyreğinde beklenen en üst düzey verilerle, potansiyel ticarileştirme için CMC planlarımızı FDA ile tartışmanın bize CAP-1002'yi ihtiyacı olan hastalar için mümkün olan en hızlı şekilde hastalara sunma fırsatı vereceğine inanıyoruz" dedi.
CAP-1002, özellikle distrofinopatiler ve kalp hastalıkları için preklinik ve klinik çalışmalarda immünomodülatör, antifibrotik ve rejeneratif etkiler gösteren allojenik kardiyak kaynaklı bir hücre tedavisidir. Terapi şu anda DMD tedavisi için Faz 3 klinik geliştirme aşamasındadır.
CAP-1002'ye ek olarak Capricor, tescilli eksozom teknolojisi platformu StealthX™'in, aşı bilimi ve oligonükleotidlerin, proteinlerin ve küçük moleküllerin hedefli dağıtımı dahil olmak üzere çeşitli terapötik alanlardaki potansiyelini araştırmaktadır.
Bu haber bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve gerçek sonuçların öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek risk ve belirsizliklere tabi ileriye dönük ifadeler içermektedir. Capricor'un Nippon Shinyaku Co., Ltd. ile CAP-1002'nin Amerika Birleşik Devletleri ve Japonya'da ticarileştirilmesi ve dağıtımı için yaptığı ortaklık, düzenleyici onaya bağlıdır. CAP-1002 şu anda Araştırma Amaçlı Yeni İlaçtır ve herhangi bir endikasyon için onaylanmamıştır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.