SAN DIEGO - Nadir hastalıklar için hücre ve ekzozom bazlı terapötikler geliştirmeye odaklanmış bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), öncü ürün adayı CAP-1002 için üretim kapasitesinin artırıldığını duyurdu. Bu gelişme, şirketin ruhsatlandırma onayı bekleyen potansiyel ticari lansman hazırlıklarının bir parçası olarak gerçekleşti.
San Diego'daki yeni üretim tesisi, şu anda Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi için Faz 3 klinik deneyleri devam eden CAP-1002 için beklenen talebi karşılamak üzere tasarlandı. Şirketin CEO'su Linda Marbán, ilerlemeden duyduğu memnuniyeti dile getirerek tesisin tedarik kapasitesini artırma ve kâr marjlarını iyileştirmedeki rolünü vurguladı.
Üretim ölçeğinin büyütülmesine ek olarak Capricor, HOPE-3, Faz 3 klinik çalışmasının Kohort B'sine hızlı bir şekilde kayıt yapıldığını ve 2024'ün ikinci çeyreğine kadar kayıtların tamamlanmasının beklendiğini bildirdi. Kohort A'ya kayıtlar tamamlanmış olup, en üst düzey verilerin 2024'ün dördüncü çeyreğinde elde edilmesi beklenmektedir. Bu gelişmelerin ardından Capricor, hızlandırılmış onay yollarını görüşmek üzere ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile temasa geçmeyi planlamaktadır.
CAP-1002, özellikle distrofinopatiler ve kalp hastalıkları için potansiyel immünomodülatör, antifibrotik ve rejeneratif etkileri için preklinik ve klinik çalışmalarda umut vaat eden allojenik kardiyak kaynaklı bir hücre tedavisidir.
Capricor ayrıca, aşı biliminde tedavileri ilerletmeyi ve çeşitli terapötiklerin hedefli dağıtımını amaçlayan tescilli bir eksozom teknolojisi platformu olan StealthX™'i geliştirmiştir.
Şirketin ileriye dönük beyanları, ruhsat başvuruları, araştırma, klinik deneyler ve üretim kabiliyetlerine ilişkin planların yanı sıra işbirliğine dayalı faaliyetler, ticari haklar ve fikri mülkiyet haklarına ilişkin beklentileri de içermektedir.
Bu duyuru Capricor Therapeutics tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır. Şirket, CAP-1002'nin Amerika Birleşik Devletleri ve Japonya'da ticarileştirilmesi ve dağıtımı için Nippon Shinyaku Co. Ltd. ile düzenleyici onaya tabi bir ortaklığa sahiptir. CAP-1002 henüz herhangi bir endikasyon için onaylanmamıştır ve Capricor'un eksozom bazlı adayları klinik araştırma için onay almamıştır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.