PALO ALTO - Genetik hastalıklar ve kanserler konusunda uzmanlaşmış bir biyofarmasötik şirketi olan BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) bugün, AstraZeneca Rare Disease'in bir parçası olan lisans ortağı Alexion'un, deneysel ilaç acoramidis için Japonya'da yapılan Faz 3 denemesinden olumlu sonuçlar bildirdiğini duyurdu. Çalışma, kalpte anormal protein birikintilerinin oluşmasıyla karakterize bir durum olan transtiretin aracılı amiloid kardiyomiyopatisi (ATTR-CM) olan hastalara odaklandı.
Açık etiketli ve tek kollu olan çalışma, akoramidisin 30 aylık tedavi süresi boyunca iyi tolere edildiğini ve mortalite bildirilmediğini göstermiştir. Bu bulgular, akoramidisin sağkalım oranları ve kardiyovasküler hastaneye yatışlar üzerinde önemli bir etki gösterdiği küresel ATTRibute-CM Faz 3 çalışmasından elde edilen bulgularla tutarlıdır.
Japonya çalışmasındaki hastalar, altı dakika yürüme testi ve yaşam kalitesini değerlendiren Kansas City Kardiyomiyopati Anketi Genel Özet Skoru dahil olmak üzere çeşitli ölçümlerle değerlendirilmiştir. Bu çalışmadan elde edilen veriler yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunulacak ve Japonya'nın sağlık otoritesine ruhsat başvurusunu desteklemesi amaçlanmaktadır.
Acoramidis, kandaki bir taşıma proteini olan transthyretin'i (TTR) stabilize etmek üzere tasarlanmış, araştırma amaçlı, oral bir küçük moleküldür. Acoramidis, TTR'yi stabilize ederek ATTR-CM'nin ilerlemesinden sorumlu olan amiloid fibrillerinin oluşumunu önlemeyi amaçlamaktadır.
Bu haber bir basın bülteni açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) akoramidlerin geliştirilmesinde adımlar atmaya devam ederken, yatırımcıların şirketin finansal sağlığını ve piyasa performansını takip etmeleri önemlidir. InvestingPro verilerine göre, BridgeBio 5,79 milyar dolarlık bir piyasa değerine sahip ve bu da biyofarmasötik sektöründe önemli bir varlığa işaret ediyor. Umut verici klinik deney sonuçlarına rağmen, analistler bu yıl satışlarda düşüş beklentisi ve aynı zaman diliminde kârlılık beklenmemesi nedeniyle endişelerini dile getirdi. Bu durum, şirketin 1Ç 2023 itibarıyla son on iki aydaki -9,65'lik negatif F/K oranına da yansıyarak karşı karşıya olduğu zorlukların altını çiziyor.
İşin iyi tarafı, InvestingPro İpuçları BridgeBio'nun son on iki ay için %73,54 gibi güçlü bir brüt kâr marjına sahip olduğunu ortaya koyuyor ve bu da şirketin satışlara kıyasla satılan malların maliyetini etkin bir şekilde kontrol ettiğini gösteriyor. Ayrıca, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da operasyonlarında ve araştırma girişimlerinde finansal esneklik sağlayabilir. Bir yıllık fiyat toplam getirisi %199,55 olan hisse senedi, geçtiğimiz ay %17,65'lik fiyat toplam getirisiyle kötü bir performans sergilemiş olsa da yatırımcılar önemli kazançlar elde etti.
BridgeBio'nun finansal ölçümlerini daha derinlemesine incelemek ve daha fazla InvestingPro İpucuna erişmek isteyenler için, InvestingPro+ aboneliği şimdi %50'ye varan indirimle özel bir Yeni Yıl satışında. SFY24 kupon kodunu kullanarak 2 yıllık abonelikte ek %10, SFY241 kupon kodunu kullanarak 1 yıllık abonelikte ek %10 indirim elde edebilirsiniz. InvestingPro'da listelenen ek ipuçları ile aboneler, BridgeBio'nun akoramidis ile yolculuğunu izlerken daha bilinçli kararlar verebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.