PALO ALTO, Calif. ve TOKYO - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) ve Kyowa Kirin Co, Ltd (TSE:4151) akondroplazi dahil iskelet displazileri için bir ilaç adayı olan infigratinib'in Japonya'da geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi için bir lisans anlaşması yaptıklarını duyurdu. Anlaşma şartlarına göre BridgeBio 100 milyon dolarlık bir ön ödeme alacak ve telif hakları ile ek kilometre taşı ödemeleri almaya hak kazanacak.
Infigratinib, FGFR3 kaynaklı iskelet displazilerini kaynağında hedef alan, geliştirilmekte olan günde bir kez kullanılan oral bir ilaçtır. İlaç, PROPEL 2 Faz 2 çalışmasında akondroplazili çocuklarda potansiyel olarak sınıfının en iyisi etkinlik göstererek umut vaat etmiştir. Bu denemelerin devamı olan PROPEL 3, Aralık 2023'te Japonya dışında küresel olarak başlamıştır.
Kyowa Kirin, ortaklığa kemik ve mineral hastalıklarında başarılı bir geçmiş getiriyor ve 2024 yılında Japonya İlaç ve Tıbbi Cihazlar Ajansı (PMDA) ile görüşmelere başlayacak ve 2025 yılında bir Japon tescil denemesini başlatmayı hedefliyor.
Akondroplazi, orantısız boy kısalığının en yaygın nedenidir ve FGFR3'teki aktive edici bir mutasyon ile karakterize edilir. ABD ve AB'de yaklaşık 55.000, Japonya'da ise 6.000 kişiyi etkilemekte ve genellikle ciddi sağlık komplikasyonlarına yol açmaktadır.
2015'te kurulan BridgeBio, genetik hastalıklar ve net genetik etkenleri olan kanserler için ilaç üretme konusunda uzmanlaşmıştır. Kyowa Kirin, özellikle ağır veya nadir hastalıklarda hayat değiştirici değeri olan yeni ilaçlara odaklanmaktadır.
BridgeBio ve Kyowa Kirin arasındaki işbirliği, iskelet displazileri için tedavi seçeneklerini geliştirme ortak misyonuna dayanmaktadır. Bu ortaklığın infigratinibin gelişimini hızlandırması ve Japonya'da bu hastalıklara sahip çocuklar için potansiyel olarak yeni tedavi seçenekleri sunması beklenmektedir.
Bu makalede yer alan bilgiler bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.